En klinisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av en enkelt subretinal injeksjon av AGTC-501 hos deltakere med X-bundet retinitis Pigmentosa forårsaket av RPGR-mutasjoner
6. april 2026 oppdatert av: Beacon Therapeutics
En fase 2/3, randomisert, kontrollert, maskert, multisenterstudie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til to doser AGTC-501, en rekombinant adenoassosiert virusvektor som uttrykker RPGR (rAAV2tYF-GRK1-RPGR), sammenlignet til en ubehandlet kontrollgruppe hos mannlige forsøkspersoner med X-bundet retinitis Pigmentosa bekreftet av en patogen variant i RPGR-genet
Denne studien vil evaluere og sammenligne sikkerheten, effekten og toleransen til 2 doser av en rekombinant adeno-assosiert virusvektor (AGTC-501) med en ubehandlet kontrollgruppe hos mannlige pasienter med X-bundet retinitis pigmentosa forårsaket av RPGR-mutasjoner.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne fase 2/3-studien er en randomisert, kontrollert, maskert, multisenterstudie som evaluerer og sammenligner 2 doser AGTC-501 med en ubehandlet kontrollgruppe. En enkelt subretinal injeksjon av AGTC-501 dose 1 (lav dose) eller dose 2 (høy dose) vil bli administrert til forsøkspersoner i 2 behandlingsgrupper (N=~42), mens forsøkspersoner i ubehandlet kontrollgruppe (N=~21) vil bli fulgt og evaluert frem til måned 12, hvoretter de vil være kvalifisert til å motta behandling med AGTC-501 dose 2.
Omtrent 63 kvalifiserte mannlige forsøkspersoner mellom 8 og 50 år (inklusive) vil bli randomisert i forholdet 1:1:1 til 1 av 3 grupper (lav dose, høy dose, ubehandlet kontroll).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
85
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2000
- Sydney Eye Hospital
-
-
Victoria
-
East Melbourne, Victoria, Australia, 3002
- Royal Victorian Eye & Ear Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
- McGill University Health Centre - Glen Site
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85255
- Retina Macula Institute of Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32209
- University of Florida Health Jacksonville, Department of Ophthalmology
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute- University of Miami
-
-
Indiana
-
Carmel, Indiana, Forente stater, 46290
- Midwest Eye Institute (Retina Partners Midwest)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Wilmer Eye Institute at Johns Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke Eye Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45242
- Cincinnati Eye Institute
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cole Eye Institute - Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Casey Eye Institute, OHSU
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
- Mid Atlantic Retina
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- The Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15219
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Forente stater, 77401
- Retina Consultants of Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Baylor Eye Institute
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78240
- Retina Consultants of San Antonio Texas
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
London, Storbritannia, W1G7LB
- The Retina Clinic London, Institute of Ophthalmology, University College London
-
Oxford, Storbritannia, OX39DU
- Oxford Eye Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
8 år til 50 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Menn mellom 8-50 år med en klinisk diagnose av XLRP med bekreftet RPGR-mutasjon som også oppfyller de andre kravene i studien.
- Ha minst én dokumentert patogen eller sannsynlig patogen variant i RPGR-genet innenfor ekson 1-14 og/eller ORF15
- Ha en BCVA som ikke er bedre enn 75 bokstaver (20/32) og ikke dårligere enn 35 bokstaver (20/200) i studieøyet basert på en Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-diagram ved hvert screeningbesøk
Ekskluderingskriterier:
- Har andre kjente retinal sykdomsmutasjoner eller tidligere mottatt et AAV-genterapiprodukt, samt ikke være i stand til eller ikke vil oppfylle kravene til studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Gruppe 1: Dose
Mannlige deltakere 12-50 år behandlet med subretinal injeksjon med AGTC-501
|
Adeno-assosiert virusvektor som uttrykker et humant RPGR-gen
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: Gruppe 2: Dose
Mannlige deltakere 12-50 år behandlet med subretinal injeksjon med dosen AGTC-501
|
Adeno-assosiert virusvektor som uttrykker et humant RPGR-gen
Andre navn:
|
|
Annen: Gruppe 3: Kontroll
Mannlige deltakere 12-50 år i den ubehandlede kontrollgruppen.
Deltakere i kontrollgruppen vil bli fulgt i minimum 24 måneder.
Etter at alle deltakerne har nådd måned 12, vil deltakerne i kontrollgruppen få muligheten til å motta studiemedikamentet i det andre øyet, hvis de er kvalifisert.
|
Ubehandlet kontrollgruppe 3
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andelen deltakere med en ≥15 bokstavøkning fra baseline i LLVA
Tidsramme: Dag 0 - Måned 12
|
LLVA (lav luminans synsskarphet) vil bli bestemt ved å tilsette et nøytralt tetthetsfilter til brytningen ved bruk av standard ETDRS (tidlig behandling av diabetisk retinopati) synsskarphet eller tumbling "E" -diagram
|
Dag 0 - Måned 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i LLVA (første nøkkel sekundære endepunkt)
Tidsramme: Dag 0 - Måned 12
|
Funksjonsvisjon vil bli bestemt ved å tilsette et nøytralt tetthetsfilter til brytningen ved bruk av standard ETDR -er (tidlig behandling av diabetisk retinopati) visuell skarphet eller tumbling "E" -diagram
|
Dag 0 - Måned 12
|
|
Endring fra baseline i gjennomsnittsfølsomhet over hele rutenettet, målt ved MAIA (andre nøkkel sekundære endepunkt) mikroperimetri
Tidsramme: Dag 0 - Måned 12
|
Som vurdert av MAIA (Macular Integrity Assessment) Mikroperimetri - Vurder fotoreseptorfunksjon under lavt lys
|
Dag 0 - Måned 12
|
|
Endring fra baseline i fullfeltstimulusterskel (FST) (tredje nøkkel sekundært endepunkt)
Tidsramme: Dag 0 - Måned 12
|
Fullfeltstimulusterskel (FST) måler følsomheten til synsfeltet ved å teste for den laveste luminansblitsen som fremkaller en visuell sensasjon oppfattet
|
Dag 0 - Måned 12
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall og andel av behandlingsfremkomne okulære/ikke-okulære bivirkninger
Tidsramme: Dag 0 – år 5
|
Okulære/ikke-okulære bivirkninger samles inn under varigheten av forsøket
|
Dag 0 – år 5
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Carrie Reichley, Beacon Therapeutics
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. mars 2024
Primær fullføring (Antatt)
30. juni 2026
Studiet fullført (Antatt)
31. oktober 2031
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. april 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. april 2021
Først lagt ut (Faktiske)
20. april 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. april 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. april 2026
Sist bekreftet
1. april 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AGTC-RPGR-002
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .