Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Klinikai vizsgálat, amely értékeli az AGTC-501 egyszeri szubretinális injekciójának biztonságosságát és hatékonyságát RPGR-mutációk által okozott X-hez kötött retinitisben szenvedő betegeknél

2024. április 18. frissítette: Beacon Therapeutics

2/3. fázisú, randomizált, ellenőrzött, maszkolt, többközpontú vizsgálat az AGTC-501, egy RPGR-t expresszáló rekombináns adeno-asszociált vírusvektor (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) két dózisának hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére. kezeletlen kontrollcsoportba olyan férfiakban, akiknél az X-hez kötött retinitis Pigmentosa, amelyet az RPGR gén egy patogén változata igazolt

Ez a vizsgálat egy rekombináns adeno-asszociált vírusvektor (AGTC-501) 2 adagjának biztonságosságát, hatékonyságát és tolerálhatóságát fogja értékelni és összehasonlítani egy kezeletlen kontrollcsoporttal RPGR-mutációk által okozott X-kapcsolt retinitis pigmentosa-ban szenvedő férfi betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a fázis 2/3 vizsgálat egy randomizált, kontrollált, maszkolt, többközpontú vizsgálat, amely 2 adag AGTC-501-et értékel és hasonlít össze egy kezeletlen kontrollcsoporttal. Az AGTC-501 1-es dózisú (alacsony dózisú) vagy 2-es dózisú (nagy dózisú) egyszeri szubretinális injekcióját 2 kezelési csoportban (N=~42), míg a nem kezelt kontrollcsoportban (N=~21) lévő alanyoknak adják be. 12. hónapig követik és értékelik, majd jogosultak lesznek az AGTC-501 2. dózisú kezelésre.

Körülbelül 63 alkalmas férfi alanyt 8 és 50 év között (beleértve) randomizálnak 1:1:1 arányban 3 csoportból 1-be (alacsony dózisú, nagy dózisú, kezeletlen kontroll).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

75

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32209
        • Toborzás
        • University of Florida Health Jacksonville, Department of Ophthalmology
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Sandeep Grover, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45242
        • Toborzás
        • Cincinnati Eye Institute
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Robert Sisk, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
        • Toborzás
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • David Birch, Ph.D

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

8 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 8-50 év közötti, igazolt RPGR mutációval rendelkező XLRP klinikai diagnózissal rendelkező férfiak, akik megfelelnek a vizsgálat egyéb követelményeinek is.
  • Legalább egy dokumentált patogén vagy valószínű patogén variáns legyen az RPGR génben az 1-14. és/vagy az ORF15 exonokon belül
  • A BCVA értéke ne legyen jobb 75 betűnél (20/32) és ne legyen rosszabb 35 betűnél (20/200) a vizsgált szemen a diabéteszes retinopátia korai kezelésének vizsgálata (ETDRS) táblázat alapján minden szűrővizsgálaton.

Kizárási kritériumok:

- Ha más ismert retinabetegség mutációja van, vagy korábban AAV génterápiás terméket kapott, valamint nem tud vagy nem hajlandó teljesíteni a vizsgálat követelményeit.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: 1. csoport: Dózis
AGTC-501 szubretinális injekcióval kezelt 12-50 éves férfi résztvevők
Biológiai: rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco
Adeno-asszociált vírusvektor, amely humán RPGR gént expresszál
Más nevek:
  • AGTC-501
Aktív összehasonlító: 2. csoport: Dózis
12-50 éves férfi résztvevők, akiket szubretinális injekcióval kezeltek AGTC-501 dózissal
Biológiai: rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco
Adeno-asszociált vírusvektor, amely humán RPGR gént expresszál
Más nevek:
  • AGTC-501
Egyéb: 3. csoport: Irányítás
Férfi résztvevők 12-50 évesek a kezeletlen kontrollcsoportban. A kontrollcsoport résztvevőit legalább 24 hónapig követik. Miután minden résztvevő elérte a 12. hónapot, a kontrollcsoport résztvevői lehetőséget kapnak arra, hogy megkapják a vizsgálati gyógyszert a másik szemükben, ha arra jogosultak.
Drog: Ellenőrzés
Kezeletlen kontrollcsoport 3
Más nevek:
  • Kezeletlen kontrollcsoport

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A 15-nél ≥15 betűvel rendelkező résztvevők aránya nőtt az alapvonalhoz képest az LLVA-ban
Időkeret: 0. nap – 12. hónap
Az LLVA-t (alacsony fényerejű látásélesség) a standard ETDRS (a diabéteszes retinopátia korai kezelése) látásélessége vagy a bukdácsoló "E" diagram segítségével határozzák meg.
0. nap – 12. hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a mobilitási teszt pontszámában a 12. hónapban
Időkeret: 0. nap – 12. hónap
A funkcionális látást Ora-VNC mobilitási tanfolyam segítségével értékelik
0. nap – 12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest az átlagos érzékenységben a teljes rácson, MAIA mikroperimetriával mérve
Időkeret: 0. nap – 18. hónap
A MAIA (Macular Integrity Assessment) mikroperimetria szerint – értékelje a fotoreceptorok működését gyenge fényviszonyok mellett
0. nap – 18. hónap
A látásérzékenység javulása az alapvonalhoz képest legalább 5 lókuszban
Időkeret: 12. hónap
A MAIA (Macular Integrity Assessment – ​​fotoreceptor-funkció értékelése gyenge fényviszonyok mellett) mikroperimetriával mérve, ahol a válasz legalább 7 decibel (dB)
12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a mobilitási teszt pontszámában
Időkeret: 12. hónap
A MObility Standardized Test-Virtual Reality (MOST-VR) mobilitási tanfolyam mérése szerint
12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a teljes mező ingerküszöbében (FST)
Időkeret: 12. hónap
A Full-field stimulus threshold (FST) a látómező érzékenységét méri a legalacsonyabb fénysűrűségű vaku tesztelésével, amely észlelt vizuális érzetet vált ki.
12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest az átlagos érzékenységben a központi 4 lókuszban
Időkeret: 12. hónap
MAIA (Macular Integrity Assessment) mikroperimetriával mérve; értékelje a fotoreceptor működését gyenge fényviszonyok mellett
12. hónap
Azon résztvevők aránya, akiknél ≥15 betűvel nőtt az alapvonalhoz képest
Időkeret: 18. és 24. hónap
Az LLVA - (alacsony fénysűrűségű látásélesség) szabványos ETDRS (a diabéteszes retinopátia korai kezelése) látásélesség-teszttel vagy a bukdácsoló "E" diagrammal határozható meg.
18. és 24. hónap
Alacsony fénysűrűségű deficit (LLD) változása, a BCVA és az LLVA közötti különbségként definiálva
Időkeret: 12. hónap
A BCVA (legjobb korrigált látásélesség) / LLVA (alacsony fénysűrűségű látásélesség) a standard ETDRS (a diabéteszes retinopátia korai kezelése) látásélessége vagy a bukdácsoló "E" diagram segítségével kerül meghatározásra.
12. hónap
A BCVA kiindulási értékhez viszonyított változása az idő múlásával, a diabéteszes retinopátia korai kezelésének (ETDRS) vagy a 12. hónapos Early E diagram alapján értékelve
Időkeret: 12. hónap
BCVA (legjobb korrigált látásélesség) a diabéteszes retinopátia korai kezelésének (ETDRS) vagy a bukdácsoló E diagramnak megfelelően.
12. hónap
Az Ora-VNC válasza, ahol a válasz a mobilitási teszt pontszámának 2 vagy több fénysűrűségi szint növekedését jelenti a 12. hónapban
Időkeret: 12. hónap
Funkcionális teszteléssel értékelve, Ora-VNC mobilitási tanfolyam
12. hónap
Az átlagos érzékenység változása az alapvonalhoz képest a teljes rácson, MAIA mikroperimetriával mérve a 24. hónapban
Időkeret: 24. hónap
A MAIA (Macular Integrity Assessment) mikroperimetria szerint
24. hónap
A látásérzékenység javulása az alapvonalhoz képest legalább 5 lókuszban
Időkeret: 18. és 24. hónap
MAIA (Macular Integrity Assessment) mikroperimetriával mérve, ahol a válasz legalább 7 decibel (dB)
18. és 24. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a teljes mező ingerküszöbében (FST) a 24. hónapban
Időkeret: 24. hónap
Teljes mező küszöbértékkel (FST) értékelve; (FST) méri a látómező érzékenységét a legalacsonyabb fénysűrűségű vaku tesztelésével, amely észlelt vizuális érzetet vált ki
24. hónap
A MAIA mikroperimetriával mért átlagos érzékenység változása az alapvonalhoz képest a központi 4 lókuszban a 18. és a 24. hónapban
Időkeret: 18. és 24. hónap
MAIA ((Macular Integrity Assessment) mikroperimetriával mérve
18. és 24. hónap
Azon résztvevők aránya, akiknél a 12., 18. és 24. hónapban az LLVA-ban legalább 10 betűvel nőtt az alapvonal
Időkeret: 12., 18. és 24. hónap
Az LLVA (alacsony fényerejű látásélesség) sávoly meghatározása standard ETDRS látásélesség vagy billenő "E" diagram segítségével történik
12., 18. és 24. hónap
Az alacsony fénysűrűségű deficit (LLD) változása, a BCVA és az LLVA 18. és 24. hónap közötti különbségeként definiálva
Időkeret: 18. és 24. hónap
A BCVA/LLVA/LLVA ) Alacsony fénysűrűségű látásélesség) közötti különbség meghatározása standard ETDRS látásélesség vagy billenő "E" diagram segítségével történik.
18. és 24. hónap
A BCVA kiindulási értékhez viszonyított változása az idő múlásával, a diabéteszes retinopátia korai kezelésének (ETDRS) vagy a 18. és 24. hónapban mért E-diagram alapján.
Időkeret: 18. és 24. hónap
Az ETDRS vagy a Tumbling E diagram értékelése szerint.
18. és 24. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a mobilitási teszt pontszámában a 18. és 24. hónapban, az Ora-VNC mobilitási tanfolyam által mérve
Időkeret: 18. és 24. hónap
a funkcionális értékelés alapján Ora-VNC mobilitási tanfolyam
18. és 24. hónap
Az Ora-VNC válasza, ahol a választ a mobilitási teszt pontszámának 2 vagy több fénysűrűségi szint növekedéseként határozzák meg a 18. és 24. hónapban
Időkeret: 18. és 24. hónap
A funkcionális értékelés alapján Ora-VNC mobilitási tanfolyam
18. és 24. hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő okuláris/nem szemmel kapcsolatos nemkívánatos események száma és aránya
Időkeret: 0. nap – 5. év
A szemészeti/nem szemmel kapcsolatos mellékhatásokat a vizsgálat időtartama alatt összegyűjtjük
0. nap – 5. év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Beacon Therapeutics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Carrie Reichley, Beacon Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. március 14.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. április 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. április 14.

Első közzététel (Tényleges)

2021. április 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 18.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AGTC-RPGR-002

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a X-kapcsolt retinitis pigmentosa

Klinikai vizsgálatok a rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Guinea

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel