Een klinisch onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van een enkele subretinale injectie van AGTC-501 bij deelnemers met X-gebonden retinitis pigmentosa veroorzaakt door RPGR-mutaties
6 april 2026 bijgewerkt door: Beacon Therapeutics
Een fase 2/3, gerandomiseerde, gecontroleerde, gemaskeerde, multicenter studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van twee doses AGTC-501, een recombinante adeno-geassocieerde virusvector die RPGR tot expressie brengt (rAAV2tYF-GRK1-RPGR), vergeleken naar een onbehandelde controlegroep bij mannelijke proefpersonen met X-gebonden retinitis pigmentosa bevestigd door een pathogene variant in het RPGR-gen
Deze studie zal de veiligheid, werkzaamheid en verdraagbaarheid van 2 doses van een recombinante adeno-geassocieerde virusvector (AGTC-501) evalueren en vergelijken met een onbehandelde controlegroep bij mannelijke patiënten met X-gebonden retinitis pigmentosa veroorzaakt door RPGR-mutaties.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze fase 2/3 studie is een gerandomiseerde, gecontroleerde, gemaskeerde, multi-center studie die 2 doses AGTC-501 evalueert en vergelijkt met een onbehandelde controlegroep. Een enkele subretinale injectie van AGTC-501 Dosis 1 (lage dosis) of Dosis 2 (hoge dosis) zal worden toegediend aan proefpersonen in 2 behandelingsgroepen (N=~42), terwijl proefpersonen in de onbehandelde controlegroep (N=~21) worden gevolgd en geëvalueerd tot maand 12, waarna ze in aanmerking komen voor behandeling met AGTC-501 Dosis 2.
Ongeveer 63 in aanmerking komende mannelijke proefpersonen tussen 8 en 50 jaar (inclusief) zullen worden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1:1 tot 1 van 3 groepen (lage dosis, hoge dosis, onbehandelde controlegroep).
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
85
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australië, 2000
- Sydney Eye Hospital
-
-
Victoria
-
East Melbourne, Victoria, Australië, 3002
- Royal Victorian Eye & Ear Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
- McGill University Health Centre - Glen Site
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, W1G7LB
- The Retina Clinic London, Institute of Ophthalmology, University College London
-
Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX39DU
- Oxford Eye Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85255
- Retina Macula Institute of Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32209
- University of Florida Health Jacksonville, Department of Ophthalmology
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute- University of Miami
-
-
Indiana
-
Carmel, Indiana, Verenigde Staten, 46290
- Midwest Eye Institute (Retina Partners Midwest)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Wilmer Eye Institute at Johns Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke Eye Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45242
- Cincinnati Eye Institute
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cole Eye Institute - Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Casey Eye Institute, OHSU
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
- Mid Atlantic Retina
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- The Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15219
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Verenigde Staten, 77401
- Retina Consultants of Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Baylor Eye Institute
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78240
- Retina Consultants of San Antonio Texas
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
8 jaar tot 50 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen tussen de 8 en 50 jaar oud met een klinische diagnose van XLRP met een bevestigde RPGR-mutatie die ook voldoen aan de andere vereisten van het onderzoek.
- Ten minste één gedocumenteerde pathogene of waarschijnlijke pathogene variant in het RPGR-gen binnen exons 1-14 en/of ORF15 hebben
- Een BCVA hebben die niet beter is dan 75 letters (20/32) en niet slechter dan 35 letters (20/200) in het onderzoeksoog op basis van een Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-grafiek bij elk screeningsbezoek
Uitsluitingscriteria:
- Andere bekende mutaties in de retinale ziekte hebben of eerder een AAV-gentherapieproduct hebben gekregen, en niet kunnen of willen voldoen aan de vereisten van het onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Groep 1: dosis
Mannelijke deelnemers van 12-50 jaar oud behandeld door subretinale injectie met AGTC-501
|
Adeno-geassocieerde virusvector die een menselijk RPGR-gen tot expressie brengt
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: Groep 2: Dosering
Mannelijke deelnemers van 12 tot 50 jaar oud behandeld door subretinale injectie met de dosis AGTC-501
|
Adeno-geassocieerde virusvector die een menselijk RPGR-gen tot expressie brengt
Andere namen:
|
|
Ander: Groep 3: Controle
Mannelijke deelnemers van 12-50 jaar in de onbehandelde controlegroep.
Deelnemers uit de controlegroep worden minimaal 24 maanden gevolgd.
Nadat alle deelnemers maand 12 hebben bereikt, krijgen deelnemers in de controlegroep de optie om het onderzoeksgeneesmiddel in het andere oog te krijgen, indien daarvoor in aanmerking komen.
|
Onbehandelde controlegroep 3
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het aandeel deelnemers met een verhoging van de brief van ≥15 ten opzichte van de basislijn in LLVA
Tijdsspanne: Dag 0 - maand 12
|
LLVA (gezichtsscherpte met lage luminantie) zal worden bepaald door een neutrale dichtheidsfilter toe te voegen aan de breking met behulp van standaard ETDR's (vroege behandeling van diabetische retinopathie) gezichtsscherpte of tuimelende "e" -grafiek
|
Dag 0 - maand 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verander van de basislijn in LLVA (eerste sleutel secundair eindpunt)
Tijdsspanne: Dag 0 - maand 12
|
Functioneel zicht zal worden bepaald door een neutrale dichtheidsfilter toe te voegen aan de breking met behulp van standaard ETDR's (vroege behandeling van diabetische retinopathie) gezichtsscherpte of tuimelende "e" -grafiek
|
Dag 0 - maand 12
|
|
Verander van de basislijn in gemiddelde gevoeligheid over het hele rooster, zoals gemeten door MAIA (tweede sleutel secundaire eindpunt) microperimetrie
Tijdsspanne: Dag 0 - maand 12
|
Zoals beoordeeld door MAIA (maculaire integriteitsbeoordeling) Microperimetrie - Beoordeel de fotoreceptorfunctie onder weinig licht
|
Dag 0 - maand 12
|
|
Verandering van de basislijn in full-field stimulusdrempel (FST) (derde sleutel secundair eindpunt)
Tijdsspanne: Dag 0 - maand 12
|
Full-Field stimulusdrempel (FST) meet de gevoeligheid van het gezichtsveld door te testen op de laagste luminantieflits die een visuele sensatie opeisen
|
Dag 0 - maand 12
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal en proportie van tijdens de behandeling optredende oculaire/niet-oculaire bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 0 - Jaar 5
|
Oculaire/niet-oculaire bijwerkingen worden verzameld gedurende de duur van de proef
|
Dag 0 - Jaar 5
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Carrie Reichley, Beacon Therapeutics
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
14 maart 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
30 juni 2026
Studie voltooiing (Geschat)
31 oktober 2031
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
5 april 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 april 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
20 april 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
7 april 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 april 2026
Laatst geverifieerd
1 april 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AGTC-RPGR-002
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .