Un ensayo clínico que evalúa la seguridad y eficacia de una sola inyección subretiniana de AGTC-501 en participantes con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X causada por mutaciones en RPGR
6 de abril de 2026 actualizado por: Beacon Therapeutics
Un estudio de fase 2/3, aleatorizado, controlado, enmascarado, multicéntrico para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de dos dosis de AGTC-501, un vector de virus recombinante adenoasociado que expresa RPGR (rAAV2tYF-GRK1-RPGR), comparado a un grupo de control no tratado en sujetos masculinos con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X confirmada por una variante patogénica en el gen RPGR
Este estudio evaluará y comparará la seguridad, la eficacia y la tolerabilidad de 2 dosis de un vector de virus adenoasociado recombinante (AGTC-501) con un grupo de control no tratado en pacientes masculinos con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X causada por mutaciones en RPGR.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio de fase 2/3 es un estudio aleatorizado, controlado, enmascarado y multicéntrico que evalúa y compara 2 dosis de AGTC-501 con un grupo de control no tratado. Se administrará una única inyección subretiniana de AGTC-501 Dosis 1 (dosis baja) o Dosis 2 (dosis alta) en sujetos en 2 grupos de tratamiento (N=~42), mientras que los sujetos en el grupo de control no tratado (N=~21) serán seguidos y evaluados hasta el Mes 12, después del cual serán elegibles para recibir tratamiento con AGTC-501 Dosis 2.
Aproximadamente 63 sujetos masculinos elegibles entre 8 y 50 años de edad (inclusive) serán aleatorizados en una proporción de 1:1:1 a 1 de 3 grupos (dosis baja, dosis alta, control sin tratar).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
85
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australia, 2000
- Sydney Eye Hospital
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Victoria
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East Melbourne, Victoria, Australia, 3002
- Royal Victorian Eye & Ear Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A3J1
- McGill University Health Centre - Glen Site
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85255
- Retina Macula Institute of Arizona
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
- University of Florida Health Jacksonville, Department of Ophthalmology
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute- University of Miami
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Indiana
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Carmel, Indiana, Estados Unidos, 46290
- Midwest Eye Institute (Retina Partners Midwest)
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-
Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Wilmer Eye Institute at Johns Hopkins
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Eye Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45242
- Cincinnati Eye Institute
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cole Eye Institute - Cleveland Clinic
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-
Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Casey Eye Institute, OHSU
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Mid Atlantic Retina
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15219
- University of Pittsburgh
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Texas
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Bellaire, Texas, Estados Unidos, 77401
- Retina Consultants of Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor Eye Institute
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78240
- Retina Consultants of San Antonio Texas
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London, Reino Unido, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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London, Reino Unido, W1G7LB
- The Retina Clinic London, Institute of Ophthalmology, University College London
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Oxford, Reino Unido, OX39DU
- Oxford Eye Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
8 años a 50 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres entre las edades de 8 a 50 años con diagnóstico clínico de XLRP con una mutación RPGR confirmada que también cumplan con los demás requisitos del estudio.
- Tener al menos una variante patógena o probablemente patógena documentada en el gen RPGR dentro de los exones 1-14 y/u ORF15
- Tener una BCVA no superior a 75 letras (20/32) y no inferior a 35 letras (20/200) en el ojo del estudio según un gráfico del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS) en cada visita de selección
Criterio de exclusión:
- Tener otras mutaciones conocidas de enfermedades de la retina o haber recibido previamente un producto de terapia génica AAV, además de no poder o no querer cumplir con los requisitos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Grupo 1: Dosis
Participantes masculinos de 12 a 50 años tratados mediante inyección subretiniana de AGTC-501
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Vector de virus adenoasociado que expresa un gen RPGR humano
Otros nombres:
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Comparador activo: Grupo 2: Dosis
Participantes masculinos de 12 a 50 años tratados mediante inyección subretiniana con la dosis de AGTC-501
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Vector de virus adenoasociado que expresa un gen RPGR humano
Otros nombres:
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Otro: Grupo 3: Control
Participantes masculinos de 12 a 50 años de edad en el grupo de control no tratado.
Los participantes del grupo de control serán seguidos durante un mínimo de 24 meses.
Una vez que todos los participantes hayan alcanzado el mes 12, los participantes del grupo de control tendrán la opción de recibir el fármaco del estudio en el otro ojo, si son elegibles.
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Grupo de control no tratado 3
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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La proporción de participantes con un aumento de ≥15 letras desde el inicio en LLVA
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 12
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LLVA (agudeza visual de baja luminancia) se determinará agregando un filtro de densidad neutra a la refracción utilizando ETDRS estándar (tratamiento temprano de la retinopatía diabética) agudeza visual o gráfico "e" "
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Día 0 - Mes 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambiar desde la línea de base en LLVA (primer punto final secundario clave)
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 12
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La visión funcional se determinará agregando un filtro de densidad neutra a la refracción utilizando ETDR estándar (tratamiento temprano de la retinopatía diabética) Aseguridad visual o la tabla de "E" volcando
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Día 0 - Mes 12
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Cambio desde la línea de base en sensibilidad media en toda la cuadrícula, según lo medido por la microperimetría de MAIA (segundo punto final secundario clave)
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 12
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Según lo evaluado por la microperimetría de MAIA (evaluación de integridad macular): evalúe la función del fotorreceptor con poca luz
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Día 0 - Mes 12
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Cambiar desde la línea de base en el umbral de estímulo de campo completo (FST) (tercer punto final secundario clave)
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 12
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El umbral de estímulo de campo completo (FST) mide la sensibilidad del campo visual al probar el flash de luminancia más bajo que provoca una sensación visual percibida
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Día 0 - Mes 12
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número y proporción de eventos adversos oculares/no oculares emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Día 0 - Año 5
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Los eventos adversos oculares/no oculares se recopilan durante la duración del ensayo.
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Día 0 - Año 5
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Carrie Reichley, Beacon Therapeutics
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de marzo de 2024
Finalización primaria (Estimado)
30 de junio de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
31 de octubre de 2031
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de abril de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de abril de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
20 de abril de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- AGTC-RPGR-002
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .