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Un ensayo clínico que evalúa la seguridad y eficacia de una sola inyección subretiniana de AGTC-501 en participantes con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X causada por mutaciones en RPGR

18 de abril de 2024 actualizado por: Beacon Therapeutics

Un estudio de fase 2/3, aleatorizado, controlado, enmascarado, multicéntrico para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de dos dosis de AGTC-501, un vector de virus recombinante adenoasociado que expresa RPGR (rAAV2tYF-GRK1-RPGR), comparado a un grupo de control no tratado en sujetos masculinos con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X confirmada por una variante patogénica en el gen RPGR

Este estudio evaluará y comparará la seguridad, la eficacia y la tolerabilidad de 2 dosis de un vector de virus adenoasociado recombinante (AGTC-501) con un grupo de control no tratado en pacientes masculinos con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X causada por mutaciones en RPGR.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio de fase 2/3 es un estudio aleatorizado, controlado, enmascarado y multicéntrico que evalúa y compara 2 dosis de AGTC-501 con un grupo de control no tratado. Se administrará una única inyección subretiniana de AGTC-501 Dosis 1 (dosis baja) o Dosis 2 (dosis alta) en sujetos en 2 grupos de tratamiento (N=~42), mientras que los sujetos en el grupo de control no tratado (N=~21) serán seguidos y evaluados hasta el Mes 12, después del cual serán elegibles para recibir tratamiento con AGTC-501 Dosis 2.

Aproximadamente 63 sujetos masculinos elegibles entre 8 y 50 años de edad (inclusive) serán aleatorizados en una proporción de 1:1:1 a 1 de 3 grupos (dosis baja, dosis alta, control sin tratar).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

75

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • Reclutamiento
        • University of Florida Health Jacksonville, Department of Ophthalmology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sandeep Grover, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45242
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Eye Institute
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Robert Sisk, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Reclutamiento
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • David Birch, Ph.D

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

8 años a 50 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres entre las edades de 8 a 50 años con diagnóstico clínico de XLRP con una mutación RPGR confirmada que también cumplan con los demás requisitos del estudio.
  • Tener al menos una variante patógena o probablemente patógena documentada en el gen RPGR dentro de los exones 1-14 y/u ORF15
  • Tener una BCVA no superior a 75 letras (20/32) y no inferior a 35 letras (20/200) en el ojo del estudio según un gráfico del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS) en cada visita de selección

Criterio de exclusión:

- Tener otras mutaciones conocidas de enfermedades de la retina o haber recibido previamente un producto de terapia génica AAV, además de no poder o no querer cumplir con los requisitos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Grupo 1: Dosis
Participantes masculinos de 12 a 50 años tratados mediante inyección subretiniana de AGTC-501
Biológico: rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco
Vector de virus adenoasociado que expresa un gen RPGR humano
Otros nombres:
  • AGTC-501
Comparador activo: Grupo 2: Dosis
Participantes masculinos de 12 a 50 años tratados mediante inyección subretiniana con la dosis de AGTC-501
Biológico: rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco
Vector de virus adenoasociado que expresa un gen RPGR humano
Otros nombres:
  • AGTC-501
Otro: Grupo 3: Control
Participantes masculinos de 12 a 50 años de edad en el grupo de control no tratado. Los participantes del grupo de control serán seguidos durante un mínimo de 24 meses. Una vez que todos los participantes hayan alcanzado el mes 12, los participantes del grupo de control tendrán la opción de recibir el fármaco del estudio en el otro ojo, si son elegibles.
Droga: Control
Grupo de control no tratado 3
Otros nombres:
  • Grupo de control no tratado

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La proporción de participantes con un aumento de ≥15 letras desde el inicio en LLVA
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 12
LLVA (agudeza visual de baja luminancia) se determinará utilizando la agudeza visual estándar ETDRS (tratamiento temprano de la retinopatía diabética) o la tabla "E" giratoria
Día 0 - Mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la prueba de movilidad en el mes 12
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 12
La visión funcional se evaluará mediante un curso de movilidad Ora-VNC
Día 0 - Mes 12
Cambio desde el valor inicial en la sensibilidad media en toda la cuadrícula, medida por microperimetría MAIA
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 18
Según lo evaluado por microperimetría MAIA (Evaluación de Integridad Macular): evalúe la función de los fotorreceptores en condiciones de poca luz.
Día 0 - Mes 18
Mejora de la sensibilidad visual desde el inicio en al menos 5 loci
Periodo de tiempo: Mes 12
Según lo medido por microperimetría MAIA (Evaluación de la integridad macular: evalúa la función de los fotorreceptores en condiciones de poca luz), donde la respuesta se define como ≥7 decibelios (dB)
Mes 12
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la prueba de movilidad
Periodo de tiempo: Mes 12
Según lo medido por el curso de movilidad MObility Standardized Test-Virtual Reality (MOST-VR)
Mes 12
Cambio desde el valor inicial en el umbral de estímulo de campo completo (FST)
Periodo de tiempo: Mes 12
El umbral de estímulo de campo completo (FST) mide la sensibilidad del campo visual probando el destello de luminancia más bajo que provoca una sensación visual percibida.
Mes 12
Cambio desde el valor inicial en la sensibilidad media en los 4 loci centrales
Periodo de tiempo: Mes 12
Según lo medido por microperimetría MAIA (Evaluación de Integridad Macular); evaluar la función de los fotorreceptores en condiciones de poca luz
Mes 12
Proporción de participantes con un aumento de ≥15 letras desde el inicio
Periodo de tiempo: Mes 18 y Mes 24
LLVA: (agudeza visual de baja luminancia) se determinará utilizando la prueba de agudeza visual estándar ETDRS (tratamiento temprano de la retinopatía diabética) o la tabla "E" giratoria
Mes 18 y Mes 24
Cambio en el déficit de baja luminancia (LLD), definido como la diferencia entre BCVA y LLVA
Periodo de tiempo: Mes 12
BCVA (agudeza visual mejor corregida) / LLVA (agudeza visual de baja luminancia) se determinará utilizando la agudeza visual estándar ETDRS (tratamiento temprano de la retinopatía diabética) o la tabla "E" giratoria
Mes 12
Cambio desde el valor inicial en BCVA a lo largo del tiempo según lo evaluado por un gráfico de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS) o Tumbling E en el mes 12
Periodo de tiempo: Mes 12
BCVA (mejor agudeza visual corregida) según la evaluación de un tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS) o una tabla Tumbling E
Mes 12
Respuesta de Ora-VNC donde la respuesta se define como un aumento en la puntuación de la prueba de movilidad de 2 o más niveles de luminancia en el mes 12
Periodo de tiempo: Mes 12
Según lo evaluado mediante pruebas funcionales, curso de movilidad Ora-VNC
Mes 12
Cambio desde el valor inicial en la sensibilidad media en toda la cuadrícula, medida por microperimetría MAIA en el mes 24
Periodo de tiempo: Mes 24
Según lo evaluado por microperimetría MAIA (Evaluación de Integridad Macular)
Mes 24
Mejora de la sensibilidad visual desde el inicio en al menos 5 loci
Periodo de tiempo: Mes 18 y 24
Según lo medido por microperimetría MAIA (Evaluación de Integridad Macular), donde la respuesta se define como ≥7 decibelios (dB)
Mes 18 y 24
Cambio desde el valor inicial en el umbral de estímulo de campo completo (FST) en el mes 24
Periodo de tiempo: Mes 24
Según lo evaluado por el umbral de campo completo (FST); (FST) mide la sensibilidad del campo visual probando el destello de luminancia más bajo que provoca una sensación visual percibida.
Mes 24
Cambio desde el valor inicial en la sensibilidad media en los 4 loci centrales, medida por microperimetría MAIA, en el mes 18 y el mes 24
Periodo de tiempo: Mes 18 y 24
Según lo medido por microperimetría MAIA ((Evaluación de integridad macular)
Mes 18 y 24
Proporción de participantes con un aumento de ≥10 letras desde el inicio en LLVA en los meses 12, 18 y 24
Periodo de tiempo: Mes 12, 18 y 24
La sarga LLVA (agudeza visual de baja luminancia) se determinará utilizando la agudeza visual estándar ETDRS o la tabla "E" giratoria
Mes 12, 18 y 24
Cambio en el déficit de baja luminancia (LLD), definido como la diferencia entre BCVA y LLVA Mes 18 y 24
Periodo de tiempo: Mes 18 y 24
Definido como la diferencia entre BCVA/LLVA/LLVA (agudeza visual de baja luminancia) se determinará utilizando la agudeza visual estándar ETDRS o la tabla "E" giratoria.
Mes 18 y 24
Cambio desde el valor inicial en BCVA a lo largo del tiempo según lo evaluado por un gráfico de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS) o Tumbling E en los meses 18 y 24
Periodo de tiempo: Mes 18 y 24
Según lo evaluado por ETDRS o gráfico Tumbling E.
Mes 18 y 24
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la prueba de movilidad en los meses 18 y 24, según lo medido por el curso de movilidad Ora-VNC
Periodo de tiempo: Mes 18 y 24
según lo evaluado por la evaluación funcional Curso de movilidad Ora-VNC
Mes 18 y 24
Respuesta de Ora-VNC donde la respuesta se define como un aumento en la puntuación de la prueba de movilidad de 2 o más niveles de luminancia en los meses 18 y 24
Periodo de tiempo: Mes 18 y 24
Según lo evaluado por la evaluación funcional Curso de movilidad Ora-VNC
Mes 18 y 24

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número y proporción de eventos adversos oculares/no oculares emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Día 0 - Año 5
Los eventos adversos oculares/no oculares se recopilan durante la duración del ensayo.
Día 0 - Año 5

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Beacon Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Carrie Reichley, Beacon Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de marzo de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de octubre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de abril de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de abril de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

20 de abril de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AGTC-RPGR-002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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