Um ensaio clínico avaliando a segurança e a eficácia de uma única injeção sub-retiniana de AGTC-501 em participantes com retinite pigmentar ligada ao cromossomo X causada por mutações RPGR
6 de abril de 2026 atualizado por: Beacon Therapeutics
Estudo Fase 2/3, Randomizado, Controlado, Mascarado, Multicêntrico para Avaliar a Eficácia, Segurança e Tolerabilidade de Duas Doses de AGTC-501, um Vetor de Vírus Adeno-Associado Recombinante que Expressa RPGR (rAAV2tYF-GRK1-RPGR), Comparado a um grupo de controle não tratado em indivíduos do sexo masculino com retinite pigmentar ligada ao cromossomo X confirmada por uma variante patogênica no gene RPGR
Este estudo avaliará e comparará a segurança, eficácia e tolerabilidade de 2 doses de um vetor de vírus adeno-associado recombinante (AGTC-501) a um grupo controle não tratado em pacientes do sexo masculino com retinite pigmentosa ligada ao cromossomo X causada por mutações RPGR.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo de Fase 2/3 é um estudo randomizado, controlado, mascarado, multicêntrico avaliando e comparando 2 doses de AGTC-501 a um grupo de controle não tratado. Uma única injeção subretiniana de AGTC-501 Dose 1 (dose baixa) ou Dose 2 (dose alta) será administrada em indivíduos em 2 grupos de tratamento (N=~42), enquanto indivíduos no grupo de controle não tratado (N=~21) serão acompanhados e avaliados até o Mês 12, após o qual serão elegíveis para receber tratamento com AGTC-501 Dose 2.
Aproximadamente 63 indivíduos elegíveis do sexo masculino entre 8 e 50 anos de idade (inclusive) serão randomizados em uma proporção de 1:1:1 para 1 de 3 grupos (dose baixa, dose alta, controle não tratado).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
85
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Austrália, 2000
- Sydney Eye Hospital
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Victoria
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East Melbourne, Victoria, Austrália, 3002
- Royal Victorian Eye & Ear Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A3J1
- McGill University Health Centre - Glen Site
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85255
- Retina Macula Institute of Arizona
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
- University of Florida Health Jacksonville, Department of Ophthalmology
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute- University of Miami
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Indiana
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Carmel, Indiana, Estados Unidos, 46290
- Midwest Eye Institute (Retina Partners Midwest)
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Wilmer Eye Institute at Johns Hopkins
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
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-
Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Eye Center
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Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45242
- Cincinnati Eye Institute
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cole Eye Institute - Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Casey Eye Institute, OHSU
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-
Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Mid Atlantic Retina
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15219
- University of Pittsburgh
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-
Texas
-
Bellaire, Texas, Estados Unidos, 77401
- Retina Consultants of Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor Eye Institute
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78240
- Retina Consultants of San Antonio Texas
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London, Reino Unido, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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London, Reino Unido, W1G7LB
- The Retina Clinic London, Institute of Ophthalmology, University College London
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Oxford, Reino Unido, OX39DU
- Oxford Eye Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
8 anos a 50 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens entre 8 e 50 anos de idade com diagnóstico clínico de XLRP com uma mutação RPGR confirmada que também atendem aos outros requisitos do estudo.
- Ter pelo menos uma variante patogênica documentada ou provavelmente patogênica no gene RPGR dentro dos éxons 1-14 e/ou ORF15
- Ter um BCVA não melhor que 75 letras (20/32) e não pior que 35 letras (20/200) no olho do estudo com base em um gráfico do Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) em cada visita de triagem
Critério de exclusão:
- Ter outras mutações de doenças retinianas conhecidas ou ter recebido anteriormente um produto de terapia genética AAV, bem como ser incapaz ou não querer atender aos requisitos do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: Grupo 1: Dose
Participantes do sexo masculino de 12 a 50 anos de idade tratados por injeção sub-retiniana com AGTC-501
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Vetor de vírus adeno-associado expressando um gene RPGR humano
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Grupo 2: Dose
Participantes do sexo masculino de 12 a 50 anos de idade tratados por injeção sub-retiniana com a dose de AGTC-501
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Vetor de vírus adeno-associado expressando um gene RPGR humano
Outros nomes:
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Outro: Grupo 3: Controle
Participantes do sexo masculino de 12 a 50 anos de idade no grupo de controle não tratado.
Os participantes do grupo de controle serão acompanhados por um período mínimo de 24 meses.
Depois que todos os participantes atingirem o 12º mês, os participantes do grupo de controle terão a opção de receber o medicamento do estudo no outro olho, se elegível.
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Grupo Controle Não Tratado 3
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A proporção de participantes com um aumento de cartas ≥15 da linha de base na LLVA
Prazo: Dia 0 - mês 12
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A LLVA (acuidade visual de baixa luminância) será determinada adicionando um filtro de densidade neutra à refração usando ETDRs padrão (tratamento precoce da retinopatia diabética) acuidade visual ou tabela "E"
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Dia 0 - mês 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base na LLVA (primeiro terminal secundário -chave)
Prazo: Dia 0 - mês 12
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A visão funcional será determinada adicionando um filtro de densidade neutra à refração usando ETDRs padrão (tratamento precoce da retinopatia diabética) acuidade visual ou tabela "E" que cair
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Dia 0 - mês 12
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Mudança da linha de base na sensibilidade média em toda a grade, conforme medido por MAIA (Segundo ponto final secundário) da microperimetria
Prazo: Dia 0 - mês 12
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Conforme avaliado por MAIA (Avaliação de Integridade Macular) Microperimetria - Avalie a função do fotorreceptor sob pouca luz
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Dia 0 - mês 12
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Mudança da linha de base no limiar de estímulo de campo completo (FST) (terceiro endpoint secundário-chave)
Prazo: Dia 0 - mês 12
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O limiar de estímulo de campo completo (FST) mede a sensibilidade do campo visual testando o menor flash de luminância que provoca uma sensação visual percebida
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Dia 0 - mês 12
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número e proporção de eventos adversos oculares/não oculares emergentes do tratamento
Prazo: Dia 0 - Ano 5
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Eventos adversos oculares/não oculares são coletados durante o estudo
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Dia 0 - Ano 5
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Carrie Reichley, Beacon Therapeutics
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de março de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
30 de junho de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de outubro de 2031
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de abril de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de abril de 2021
Primeira postagem (Real)
20 de abril de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AGTC-RPGR-002
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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