Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En klinisk prövning som utvärderar säkerheten och effekten av en enda subretinal injektion av AGTC-501 hos deltagare med X-länkad retinitis Pigmentosa orsakad av RPGR-mutationer

18 april 2024 uppdaterad av: Beacon Therapeutics

En fas 2/3, randomiserad, kontrollerad, maskerad, multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av två doser av AGTC-501, en rekombinant adenoassocierad virusvektor som uttrycker RPGR (rAAV2tYF-GRK1-RPGR), jämförd till en obehandlad kontrollgrupp hos manliga försökspersoner med X-länkad retinitis Pigmentosa bekräftad av en patogen variant i RPGR-genen

Denna studie kommer att utvärdera och jämföra säkerheten, effekten och tolerabiliteten av 2 doser av en rekombinant adenoassocierad virusvektor (AGTC-501) med en obehandlad kontrollgrupp hos manliga patienter med X-länkad retinitis pigmentosa orsakad av RPGR-mutationer.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna fas 2/3-studie är en randomiserad, kontrollerad, maskerad, multicenterstudie som utvärderar och jämför 2 doser AGTC-501 med en obehandlad kontrollgrupp. En enda subretinal injektion av AGTC-501 Dos 1 (låg dos) eller Dos 2 (hög dos) kommer att administreras till försökspersoner i 2 behandlingsgrupper (N=~42), medan försökspersoner i den obehandlade kontrollgruppen (N=~21) kommer att följas och utvärderas fram till månad 12, varefter de kommer att vara berättigade att få behandling med AGTC-501 Dos 2.

Ungefär 63 berättigade manliga försökspersoner mellan 8 och 50 år (inklusive) kommer att randomiseras i ett 1:1:1-förhållande till 1 av 3 grupper (låg dos, hög dos, obehandlad kontroll).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

75

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32209
        • Rekrytering
        • University of Florida Health Jacksonville, Department of Ophthalmology
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Sandeep Grover, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45242
        • Rekrytering
        • Cincinnati Eye Institute
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Robert Sisk, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
        • Rekrytering
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • David Birch, Ph.D

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 år till 50 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Hanar i åldrarna 8-50 år med en klinisk diagnos av XLRP med en bekräftad RPGR-mutation som också uppfyller de övriga kraven i studien.
  • Ha minst en dokumenterad patogen eller sannolikt patogen variant i RPGR-genen inom exon 1-14 och/eller ORF15
  • Ha en BCVA som inte är bättre än 75 bokstäver (20/32) och inte sämre än 35 bokstäver (20/200) i studieögat baserat på ett schema för Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) vid varje screeningbesök

Exklusions kriterier:

- Har andra kända mutationer i näthinnesjukdom eller tidigare fått en AAV-genterapiprodukt, samt inte kunna eller vilja uppfylla studiens krav.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Grupp 1: Dos
Manliga deltagare 12-50 år behandlade med subretinal injektion med AGTC-501
Biologisk: rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco
Adeno-associerad virusvektor som uttrycker en human RPGR-gen
Andra namn:
  • AGTC-501
Aktiv komparator: Grupp 2: Dos
Manliga deltagare 12-50 år behandlade med subretinal injektion med dosen AGTC-501
Biologisk: rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco
Adeno-associerad virusvektor som uttrycker en human RPGR-gen
Andra namn:
  • AGTC-501
Övrig: Grupp 3: Kontroll
Manliga deltagare 12-50 år i den obehandlade kontrollgruppen. Deltagarna i kontrollgruppen kommer att följas i minst 24 månader. Efter att alla deltagare har nått månad 12 kommer deltagarna i kontrollgruppen att ges möjlighet att få studieläkemedlet i det andra ögat, om de är berättigade.
Läkemedel: Kontrollera
Obehandlad kontrollgrupp 3
Andra namn:
  • Obehandlad kontrollgrupp

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andelen deltagare med en ≥15 bokstavsökning från baslinjen i LLVA
Tidsram: Dag 0 - Månad 12
LLVA (Low Luminance Visual Acuity) kommer att bestämmas med standard ETDRS (Early Treatment of Diabetic Retinopathy) synskärpa eller tumlande "E" diagram
Dag 0 - Månad 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i mobilitetstestresultat vid månad 12
Tidsram: Dag 0 - Månad 12
Funktionell syn kommer att bedömas med hjälp av en Ora-VNC-mobilitetskurs
Dag 0 - Månad 12
Förändring från baslinjen i genomsnittlig känslighet över hela rutnätet, mätt med MAIA-mikroperimetri
Tidsram: Dag 0 - Månad 18
Enligt bedömning av MAIA (Macular Integrity Assessment) mikroperimetri - bedöm fotoreceptorfunktion i svagt ljus
Dag 0 - Månad 18
Förbättring av synkänsligheten från baslinjen i minst 5 loci
Tidsram: Månad 12
Uppmätt med MAIA (Macular Integrity Assessment - bedöm fotoreceptorfunktion under svagt ljus) mikroperimetri, där responsen definieras som en ≥7 decibel (dB)
Månad 12
Förändring från baslinjen i mobilitetstestresultat
Tidsram: Månad 12
Uppmätt med mobilitetskursen MObility Standardized Test-Virtual Reality (MOST-VR).
Månad 12
Ändring från baslinjen i full-field stimulus threshold (FST)
Tidsram: Månad 12
Full-field stimulus threshold (FST) mäter känsligheten hos synfältet genom att testa för den lägsta luminansblixten som framkallar en uppfattad visuell sensation
Månad 12
Förändring från baslinjen i medelkänslighet över de centrala 4 loci
Tidsram: Månad 12
Uppmätt med MAIA (Macular Integrity Assessment) mikroperimetri; utvärdera fotoreceptorfunktionen i svagt ljus
Månad 12
Andel deltagare med en ökning på ≥15 bokstäver från baslinjen
Tidsram: Månad 18 och månad 24
LLVA - (Low Luminance Visual Acuity) kommer att bestämmas med standard ETDRS (Early Treatment of Diabetic Retinopathy) synskärpa eller tumlande "E" diagram
Månad 18 och månad 24
Förändring i lågt luminansunderskott (LLD), definierat som skillnaden mellan BCVA och LLVA
Tidsram: Månad 12
BCVA (Best Corrected Visual Acuity) / LLVA (Low Luminance Visual Acuity) kommer att bestämmas med standard ETDRS (Early Treatment of Diabetic Retinopathy) synskärpa eller tumlande "E" diagram
Månad 12
Förändring från baslinjen i BCVA över tid, bedömd av en tidig behandling av diabetisk retinopati (ETDRS) eller Tumbling E-diagram vid månad 12
Tidsram: Månad 12
BCVA (Best Corrected Visual Acuity) bedömd med en tidig behandling av diabetisk retinopati (ETDRS) eller Tumbling E-diagram
Månad 12
Svar från Ora-VNC där respons definieras som en ökning av mobilitetstestresultatet med 2 eller fler luminansnivåer vid månad 12
Tidsram: Månad 12
Bedömd genom funktionstestning, Ora-VNC mobilitetskurs
Månad 12
Förändring från baslinjen i medelkänslighet över hela rutnätet, mätt med MAIA mikroperimetri vid månad 24
Tidsram: Månad 24
Enligt bedömning av MAIA (Macular Integrity Assessment) mikroperimetri
Månad 24
Förbättring av synkänsligheten från baslinjen i minst 5 loci
Tidsram: Månad 18 och 24
Uppmätt med MAIA (Macular Integrity Assessment) mikroperimetri, där responsen definieras som en ≥7 decibel (dB)
Månad 18 och 24
Ändring från baslinjen i full-field stimulus threshold (FST) vid månad 24
Tidsram: Månad 24
Bedömt med fullfältströskel (FST) ; (FST) mäter synfältets känslighet genom att testa för den lägsta luminansblixten som framkallar en uppfattad visuell känsla
Månad 24
Förändring från baslinjen i genomsnittlig känslighet över de centrala 4 loci, mätt med MAIA mikroperimetri, vid månad 18 och månad 24
Tidsram: Månad 18 och 24
Uppmätt med MAIA ((Macular Integrity Assessment) mikroperimetri
Månad 18 och 24
Andel deltagare med en ökning på ≥10 bokstäver från baslinjen i LLVA vid månad 12, 18 och 24
Tidsram: Månad 12, 18 och 24
LLVA (Low Luminance Visual Acuity) kommer att bestämmas med standard ETDRS synskärpa eller tumlande "E" diagram
Månad 12, 18 och 24
Förändring i lågt luminansunderskott (LLD), definierad som skillnaden mellan BCVA och LLVA månad 18 och 24
Tidsram: Månad 18 och 24
Definieras som skillnaden mellan BCVA/LLVA/LLVA ) Låg luminans synskärpa) kommer att bestämmas med standard ETDRS synskärpa eller tumlande "E" diagram
Månad 18 och 24
Förändring från baslinjen i BCVA över tid, bedömd av en tidig behandling av diabetisk retinopati (ETDRS) eller Tumbling E-diagram vid månad 18 och 24
Tidsram: Månad 18 och 24
Bedömt av ETDRS eller Tumbling E diagram.
Månad 18 och 24
Förändring från baslinjen i mobilitetstestresultat vid månad 18 och 24 mätt med Ora-VNC-mobilitetskursen
Tidsram: Månad 18 och 24
som bedöms av funktionell bedömning Ora-VNC mobilitetskurs
Månad 18 och 24
Svar från Ora-VNC där respons definieras som en ökning av mobilitetstestresultatet med 2 eller fler luminansnivåer vid månad 18 och 24
Tidsram: Månad 18 och 24
Enligt bedömning av funktionell bedömning Ora-VNC mobilitetskurs
Månad 18 och 24

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal och andel av behandlingsuppkommande okulära/icke-okulära biverkningar
Tidsram: Dag 0 - år 5
Okulära/icke-okulära biverkningar samlas in under försökets varaktighet
Dag 0 - år 5

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Beacon Therapeutics

Utredare

  • Studierektor: Carrie Reichley, Beacon Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 mars 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 augusti 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 april 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 april 2021

Första postat (Faktisk)

20 april 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AGTC-RPGR-002

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på X-Linked Retinitis Pigmentosa

Kliniska prövningar på rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera