En klinisk prövning som utvärderar säkerheten och effekten av en enda subretinal injektion av AGTC-501 hos deltagare med X-länkad retinitis Pigmentosa orsakad av RPGR-mutationer
6 april 2026 uppdaterad av: Beacon Therapeutics
En fas 2/3, randomiserad, kontrollerad, maskerad, multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av två doser av AGTC-501, en rekombinant adenoassocierad virusvektor som uttrycker RPGR (rAAV2tYF-GRK1-RPGR), jämförd till en obehandlad kontrollgrupp hos manliga försökspersoner med X-länkad retinitis Pigmentosa bekräftad av en patogen variant i RPGR-genen
Denna studie kommer att utvärdera och jämföra säkerheten, effekten och tolerabiliteten av 2 doser av en rekombinant adenoassocierad virusvektor (AGTC-501) med en obehandlad kontrollgrupp hos manliga patienter med X-länkad retinitis pigmentosa orsakad av RPGR-mutationer.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna fas 2/3-studie är en randomiserad, kontrollerad, maskerad, multicenterstudie som utvärderar och jämför 2 doser AGTC-501 med en obehandlad kontrollgrupp. En enda subretinal injektion av AGTC-501 Dos 1 (låg dos) eller Dos 2 (hög dos) kommer att administreras till försökspersoner i 2 behandlingsgrupper (N=~42), medan försökspersoner i den obehandlade kontrollgruppen (N=~21) kommer att följas och utvärderas fram till månad 12, varefter de kommer att vara berättigade att få behandling med AGTC-501 Dos 2.
Ungefär 63 berättigade manliga försökspersoner mellan 8 och 50 år (inklusive) kommer att randomiseras i ett 1:1:1-förhållande till 1 av 3 grupper (låg dos, hög dos, obehandlad kontroll).
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
85
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australien, 2000
- Sydney Eye Hospital
-
-
Victoria
-
East Melbourne, Victoria, Australien, 3002
- Royal Victorian Eye & Ear Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85255
- Retina Macula Institute of Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32209
- University of Florida Health Jacksonville, Department of Ophthalmology
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute- University of Miami
-
-
Indiana
-
Carmel, Indiana, Förenta staterna, 46290
- Midwest Eye Institute (Retina Partners Midwest)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Wilmer Eye Institute at Johns Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke Eye Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45242
- Cincinnati Eye Institute
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cole Eye Institute - Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Casey Eye Institute, OHSU
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Mid Atlantic Retina
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- The Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15219
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Förenta staterna, 77401
- Retina Consultants of Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Baylor Eye Institute
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78240
- Retina Consultants of San Antonio Texas
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- McGill University Health Centre - Glen Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
London, Storbritannien, W1G7LB
- The Retina Clinic London, Institute of Ophthalmology, University College London
-
Oxford, Storbritannien, OX39DU
- Oxford Eye Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
8 år till 50 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Hanar i åldrarna 8-50 år med en klinisk diagnos av XLRP med en bekräftad RPGR-mutation som också uppfyller de övriga kraven i studien.
- Ha minst en dokumenterad patogen eller sannolikt patogen variant i RPGR-genen inom exon 1-14 och/eller ORF15
- Ha en BCVA som inte är bättre än 75 bokstäver (20/32) och inte sämre än 35 bokstäver (20/200) i studieögat baserat på ett schema för Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) vid varje screeningbesök
Exklusions kriterier:
- Har andra kända mutationer i näthinnesjukdom eller tidigare fått en AAV-genterapiprodukt, samt inte kunna eller vilja uppfylla studiens krav.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Grupp 1: Dos
Manliga deltagare 12-50 år behandlade med subretinal injektion med AGTC-501
|
Adeno-associerad virusvektor som uttrycker en human RPGR-gen
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: Grupp 2: Dos
Manliga deltagare 12-50 år behandlade med subretinal injektion med dosen AGTC-501
|
Adeno-associerad virusvektor som uttrycker en human RPGR-gen
Andra namn:
|
|
Övrig: Grupp 3: Kontroll
Manliga deltagare 12-50 år i den obehandlade kontrollgruppen.
Deltagarna i kontrollgruppen kommer att följas i minst 24 månader.
Efter att alla deltagare har nått månad 12 kommer deltagarna i kontrollgruppen att ges möjlighet att få studieläkemedlet i det andra ögat, om de är berättigade.
|
Obehandlad kontrollgrupp 3
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andelen deltagare med en höjning av ≥15 brev från baslinjen i LLVA
Tidsram: Dag 0 - månad 12
|
LLVA (synskärpa med låg luminans) kommer att bestämmas genom att lägga till ett neutralt densitetsfilter till brytningen med hjälp av standard ETDR: er (tidig behandling av diabetisk retinopati) synskärpa eller tumlande "E" -diagram
|
Dag 0 - månad 12
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändra från baslinjen i LLVA (First Key Secondary Endpoint)
Tidsram: Dag 0 - månad 12
|
Funktionell syn kommer att bestämmas genom att lägga till ett neutralt densitetsfilter till brytningen med hjälp av standard ETDR: er (tidig behandling av diabetisk retinopati) synskärpa eller tumlande "E" -diagram
|
Dag 0 - månad 12
|
|
Förändring från baslinjen i genomsnittlig känslighet över hela nätet, mätt med MAIA (andra nyckel sekundär slutpunkt) mikroperimetri
Tidsram: Dag 0 - månad 12
|
Som bedömts av MAIA (Macular Integrity Assessment) Microperimetry - Assedoed Photoreceptor Function under svagt ljus
|
Dag 0 - månad 12
|
|
Ändra från baslinjen i fullfältstimuluströskel (FST) (tredje nyckel Secondary Endpoint)
Tidsram: Dag 0 - månad 12
|
Fullfältstimuluströskel (FST) mäter synfältets känslighet genom att testa för den lägsta luminansblixten som framkallar en visuell känsla som uppfattas
|
Dag 0 - månad 12
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal och andel av behandlingsuppkommande okulära/icke-okulära biverkningar
Tidsram: Dag 0 - år 5
|
Okulära/icke-okulära biverkningar samlas in under försökets varaktighet
|
Dag 0 - år 5
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Carrie Reichley, Beacon Therapeutics
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
14 mars 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
30 juni 2026
Avslutad studie (Beräknad)
31 oktober 2031
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
5 april 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 april 2021
Första postat (Faktisk)
20 april 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
7 april 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
6 april 2026
Senast verifierad
1 april 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AGTC-RPGR-002
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .