Kliininen tutkimus, jossa arvioitiin AGTC-501:n yksittäisen subretinaalisen injektion turvallisuutta ja tehoa osallistujille, joilla on RPGR-mutaatioiden aiheuttama X-kytketty retinitis pigmentosa
maanantai 6. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Beacon Therapeutics
Vaihe 2/3, satunnaistettu, kontrolloitu, peitetty, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan kahden AGTC-501-annoksen tehokkuutta, turvallisuutta ja siedettävyyttä, RPGR:tä ekspressoivaa yhdistelmä-Adenoon liittyvää virusvektoria (rAAV2tYF-GRK1-RPGR). hoitamattomalle kontrolliryhmälle miespuolisilla koehenkilöillä, joilla on RPGR-geenin patogeenisen muunnelman vahvistama X-kytketty retinitis Pigmentosa
Tässä tutkimuksessa arvioidaan ja verrataan kahden yhdistelmä-adeno-assosioituneen virusvektorin (AGTC-501) annoksen turvallisuutta, tehokkuutta ja siedettävyyttä hoitamattomaan kontrolliryhmään miespotilailla, joilla on RPGR-mutaatioiden aiheuttama X-kytketty retinitis pigmentosa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä vaiheen 2/3 tutkimus on satunnaistettu, kontrolloitu, peitetty, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan ja verrataan kahta AGTC-501-annosta käsittelemättömään kontrolliryhmään. Yksittäinen subretinaalinen injektio AGTC-501:tä annos 1 (pieni annos) tai annos 2 (suuri annos) annetaan koehenkilöille kahdessa hoitoryhmässä (N=~42), kun taas käsittelemättömän kontrolliryhmän koehenkilöille (N=~21) seurataan ja arvioidaan 12. kuukauteen asti, minkä jälkeen he ovat oikeutettuja hoitoon AGTC-501-annoksella 2.
Noin 63 soveltuvaa miespuolista 8–50-vuotiasta (mukaan lukien) satunnaistetaan suhteessa 1:1:1 yhteen kolmesta ryhmästä (pieni annos, suuri annos, käsittelemätön kontrolli).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
85
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2000
- Sydney Eye Hospital
-
-
Victoria
-
East Melbourne, Victoria, Australia, 3002
- Royal Victorian Eye & Ear Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- McGill University Health Centre - Glen Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W1G7LB
- The Retina Clinic London, Institute of Ophthalmology, University College London
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX39DU
- Oxford Eye Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85255
- Retina Macula Institute of Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32209
- University of Florida Health Jacksonville, Department of Ophthalmology
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute- University of Miami
-
-
Indiana
-
Carmel, Indiana, Yhdysvallat, 46290
- Midwest Eye Institute (Retina Partners Midwest)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Wilmer Eye Institute at Johns Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke Eye Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45242
- Cincinnati Eye Institute
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cole Eye Institute - Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Casey Eye Institute, OHSU
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Mid Atlantic Retina
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15219
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Yhdysvallat, 77401
- Retina Consultants of Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor Eye Institute
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78240
- Retina Consultants of San Antonio Texas
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 vuotta - 50 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 8–50-vuotiaat miehet, joilla on kliininen diagnoosi XLRP ja vahvistettu RPGR-mutaatio, jotka täyttävät myös muut tutkimuksen vaatimukset.
- Vähintään yksi dokumentoitu patogeeninen tai todennäköinen patogeeninen variantti RPGR-geenissä eksoneissa 1-14 ja/tai ORF15
- BCVA:n tulee olla enintään 75 kirjainta (20/32) ja vähintään 35 kirjainta (20/200) tutkittavassa silmässä, joka perustuu diabeettisen retinopatian varhaisen hoitotutkimuksen (ETDRS) kaavioon kullakin seulontakäynnillä
Poissulkemiskriteerit:
- Sinulla on muita tunnettuja verkkokalvosairausmutaatioita tai olet aiemmin saanut AAV-geeniterapiatuotetta, samoin kuin et pysty tai ole halukas täyttämään tutkimuksen vaatimuksia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Ryhmä 1: Annos
12–50-vuotiaat miespuoliset osallistujat, joita hoidettiin verkkokalvon alle annetulla injektiolla AGTC-501:llä
|
Adenoon liittyvä virusvektori, joka ilmentää ihmisen RPGR-geeniä
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Ryhmä 2: Annos
12–50-vuotiaat miespuoliset osallistujat, joita hoidettiin subretinaalisella injektiolla AGTC-501-annoksella
|
Adenoon liittyvä virusvektori, joka ilmentää ihmisen RPGR-geeniä
Muut nimet:
|
|
Muut: Ryhmä 3: Valvonta
Miesosallistujat 12-50-vuotiaat hoitamattomassa kontrolliryhmässä.
Kontrolliryhmän osallistujia seurataan vähintään 24 kuukauden ajan.
Kun kaikki osallistujat ovat saavuttaneet 12. kuukauden, kontrolliryhmän osallistujille annetaan mahdollisuus saada tutkimuslääkettä toiselle silmälle, jos se on kelvollinen.
|
Käsittelemätön kontrolliryhmä 3
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien osuus, joiden kirjain on ≥15 kirjaimen nousua lähtötasosta LLVA: ssa
Aikaikkuna: Päivä 0 - kuukausi 12
|
LLVA (matala luminanssi Näkötarkkuus) määritetään lisäämällä neutraali tiheyssuodatin taittumiseen käyttämällä standardi ETDR: ää (diabeettisen retinopatian varhainen käsittely) Näköterävyys tai "E" -kaavion romahtaminen
|
Päivä 0 - kuukausi 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihda lähtötasosta LLVA: ssa (ensimmäinen avain toissijainen päätepiste)
Aikaikkuna: Päivä 0 - kuukausi 12
|
Funktionaalinen visio määritetään lisäämällä neutraali tiheyssuodatin taittumiseen käyttämällä standardi ETDR: ää (diabeettisen retinopatian varhainen käsittely) Näköterävyyttä tai "E" -kaavion romahtamista
|
Päivä 0 - kuukausi 12
|
|
Muutos keskimääräisestä herkkyydestä koko ruudukossa, mitattuna MAIA: n (toinen avain sekundaarinen päätepiste) mikroperimetrialla
Aikaikkuna: Päivä 0 - kuukausi 12
|
Kuten MAIA: n (makula -eheyden arviointi) arvioitu mikroperimetria - Arvioi valoreseptoreiden toiminta heikossa valossa
|
Päivä 0 - kuukausi 12
|
|
Vaihda lähtötasosta koko kentän ärsykekynnytyksessä (FST) (kolmas avain toissijainen päätepiste)
Aikaikkuna: Päivä 0 - kuukausi 12
|
Kokokentän ärsykkeen kynnys (FST) mittaa visuaalikentän herkkyyden testaamalla alhaisinta luminanssi-salamaa, joka saa aikaan visuaalisen sensaation
|
Päivä 0 - kuukausi 12
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon yhteydessä ilmenneiden okulaaristen/ei-silmävaikutusten lukumäärä ja osuus
Aikaikkuna: Päivä 0 - vuosi 5
|
Silmään/ei-silmään liittyvät haittatapahtumat kerätään kokeen keston ajan
|
Päivä 0 - vuosi 5
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Carrie Reichley, Beacon Therapeutics
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 14. maaliskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 30. kesäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. lokakuuta 2031
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 5. huhtikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. huhtikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 20. huhtikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 7. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 6. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AGTC-RPGR-002
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .