RPGR 돌연변이로 인한 X-연관 색소성 망막염 환자에서 AGTC-501 단일 망막하 주사의 안전성 및 유효성을 평가하는 임상 시험
2026년 4월 6일 업데이트: Beacon Therapeutics
RPGR(rAAV2tYF-GRK1-RPGR)을 발현하는 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터인 AGTC-501의 2개 용량의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 2/3상, 무작위, 통제, 차폐, 다기관 연구 RPGR 유전자의 병원성 변이에 의해 확인된 X-연관 색소성 망막염이 있는 남성 피험자의 치료되지 않은 대조군에
이 연구는 RPGR 돌연변이에 의해 유발된 X-연관 색소성 망막염이 있는 남성 환자에서 치료되지 않은 대조군에 대한 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터(AGTC-501)의 2회 용량의 안전성, 효능 및 내약성을 평가하고 비교합니다.
연구 개요
상세 설명
이 2/3상 연구는 2회 투여량의 AGTC-501을 치료되지 않은 대조군과 비교하고 평가하는 무작위, 통제, 차폐, 다기관 연구입니다. AGTC-501 Dose 1(저용량) 또는 Dose 2(고용량)의 단일 망막하 주사가 2개의 치료군(N=~42)의 피험자에게 투여되는 반면, 치료되지 않은 대조군(N=~21)의 피험자에게 투여될 것이다. 12개월까지 추적 및 평가되며 그 후 AGTC-501 Dose 2로 치료를 받을 수 있습니다.
8세에서 50세 사이(포함)의 약 63명의 적격 남성 피험자가 1:1:1 비율로 3개 그룹 중 1개 그룹(저용량, 고용량, 비처리 대조군)으로 무작위 배정됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
85
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85255
- Retina Macula Institute of Arizona
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32209
- University of Florida Health Jacksonville, Department of Ophthalmology
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute- University of Miami
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Indiana
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Carmel, Indiana, 미국, 46290
- Midwest Eye Institute (Retina Partners Midwest)
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Wilmer Eye Institute at Johns Hopkins
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke Eye Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45242
- Cincinnati Eye Institute
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cole Eye Institute - Cleveland Clinic
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Casey Eye Institute, OHSU
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Mid Atlantic Retina
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15219
- University of Pittsburgh
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Texas
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Bellaire, Texas, 미국, 77401
- Retina Consultants of Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor Eye Institute
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San Antonio, Texas, 미국, 78240
- Retina Consultants of San Antonio Texas
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London, 영국, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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London, 영국, W1G7LB
- The Retina Clinic London, Institute of Ophthalmology, University College London
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Oxford, 영국, OX39DU
- Oxford Eye Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H4A3J1
- McGill University Health Centre - Glen Site
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, 호주, 2000
- Sydney Eye Hospital
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Victoria
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East Melbourne, Victoria, 호주, 3002
- Royal Victorian Eye & Ear Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 확인된 RPGR 돌연변이가 있는 XLRP의 임상 진단을 받고 연구의 다른 요구 사항도 충족하는 8-50세의 남성.
- 엑손 1-14 및/또는 ORF15 내의 RPGR 유전자에 적어도 하나의 문서화된 병원성 또는 가능성이 있는 병원성 변이가 있습니다.
- 각 스크리닝 방문 시 ETDRS(Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study) 차트를 기준으로 연구 안구의 BCVA가 75자(20/32) 이하 및 35자(20/200) 이하임
제외 기준:
- 다른 알려진 망막 질환 돌연변이가 있거나 이전에 AAV 유전자 치료 제품을 받았을 뿐만 아니라 연구 요구 사항을 충족할 수 없거나 충족하지 않으려는 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 그룹 1: 복용량
AGTC-501을 망막하 주사한 12~50세 남성 참가자
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인간 RPGR 유전자를 발현하는 아데노 관련 바이러스 벡터
다른 이름들:
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활성 비교기: 그룹 2: 복용량
12~50세 남성 참가자에게 AGTC-501 용량을 망막하 주사로 치료함
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인간 RPGR 유전자를 발현하는 아데노 관련 바이러스 벡터
다른 이름들:
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다른: 그룹 3: 제어
치료받지 않은 대조군의 12~50세 남성 참가자.
통제 그룹의 참가자는 최소 24개월 동안 추적 관찰됩니다.
모든 참가자가 12개월차에 도달한 후, 대조군의 참가자에게는 적격한 경우 반대쪽 눈에 연구 약물을 투여할 수 있는 옵션이 제공됩니다.
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미처리 대조군 3
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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LLVA의 기준선에서 ≥15 글자를 가진 참가자의 비율
기간: 0 일 - 달 12 월 12 일
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LLVA (낮은 휘도 시력)는 표준 ETDR (당뇨병 성 망막 병증의 조기 치료) 시력 또는 텀블링 "E"차트를 사용하여 굴절에 중성 밀도 필터를 추가함으로써 결정됩니다.
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0 일 - 달 12 월 12 일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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LLVA의 기준선에서 변경 (첫 번째 주요 2 차 종말점)
기간: 0 일 - 달 12 월 12 일
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기능적 비전은 표준 ETDR (당뇨병 성 망막 병증의 초기 치료) 시력 또는 텀블링 "e"차트를 사용하여 굴절에 중성 밀도 필터를 추가함으로써 결정됩니다.
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0 일 - 달 12 월 12 일
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MAIA (두 번째 키 2 차 종말점) 미세 측정법에 의해 측정 된 바와 같이 전체 그리드에 걸친 평균 감도의 기준선에서 변화
기간: 0 일 - 달 12 월 12 일
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MAIA (황반 무결성 평가) 미세 기간법에 의해 평가 된 바와 같이 - 저조도에서 광 수용체 기능 평가
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0 일 - 달 12 월 12 일
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전체 필드 자극 임계 값 (FST)의 기준선에서 변경 (세 번째 키 2 차 엔드 포인트)
기간: 0 일 - 달 12 월 12 일
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전체 필드 자극 임계 값 (FST)
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0 일 - 달 12 월 12 일
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료로 인한 안구/비안구 이상반응의 수와 비율
기간: 0일차 - 5년차
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안구/비안구 이상반응은 임상시험 기간 동안 수집됩니다.
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0일차 - 5년차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Carrie Reichley, Beacon Therapeutics
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 3월 14일
기본 완료 (추정된)
2026년 6월 30일
연구 완료 (추정된)
2031년 10월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 4월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 4월 14일
처음 게시됨 (실제)
2021년 4월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 6일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .