Клиническое исследование по оценке безопасности и эффективности однократной субретинальной инъекции AGTC-501 у участников с пигментным ретинитом, сцепленным с Х-хромосомой, вызванным мутациями RPGR
6 апреля 2026 г. обновлено: Beacon Therapeutics
Фаза 2/3, рандомизированное, контролируемое, замаскированное, многоцентровое исследование для оценки эффективности, безопасности и переносимости двух доз AGTC-501, вектора рекомбинантного аденоассоциированного вируса, экспрессирующего RPGR (rAAV2tYF-GRK1-RPGR), в сравнении в нелеченую контрольную группу у мужчин с пигментным ретинитом, сцепленным с Х-хромосомой, подтвержденным патогенным вариантом в гене RPGR
В этом исследовании будут оцениваться и сравниваться безопасность, эффективность и переносимость 2 доз рекомбинантного вектора аденоассоциированного вируса (AGTC-501) с контрольной группой, не получавшей лечения, у пациентов мужского пола с пигментным ретинитом, сцепленным с Х-хромосомой, вызванным мутациями RPGR.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование фазы 2/3 представляет собой рандомизированное, контролируемое, замаскированное, многоцентровое исследование, в котором оценивают и сравнивают 2 дозы AGTC-501 с необработанной контрольной группой. Однократная субретинальная инъекция дозы 1 (низкая доза) или дозы 2 (высокая доза) AGTC-501 будет вводиться субъектам в 2 группах лечения (N = ~ 42), в то время как субъектам в контрольной группе, не получавшей лечения (N = ~ 21) будут наблюдаться и оцениваться до 12 месяцев, после чего они будут иметь право на лечение дозой 2 AGTC-501.
Приблизительно 63 подходящих субъекта мужского пола в возрасте от 8 до 50 лет (включительно) будут рандомизированы в соотношении 1:1:1 в 1 из 3 групп (низкая доза, высокая доза, необработанный контроль).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
85
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Австралия, 2000
- Sydney Eye Hospital
-
-
Victoria
-
East Melbourne, Victoria, Австралия, 3002
- Royal Victorian Eye & Ear Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H4A3J1
- McGill University Health Centre - Glen Site
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
London, Соединенное Королевство, W1G7LB
- The Retina Clinic London, Institute of Ophthalmology, University College London
-
Oxford, Соединенное Королевство, OX39DU
- Oxford Eye Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85255
- Retina Macula Institute of Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32209
- University of Florida Health Jacksonville, Department of Ophthalmology
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute- University of Miami
-
-
Indiana
-
Carmel, Indiana, Соединенные Штаты, 46290
- Midwest Eye Institute (Retina Partners Midwest)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Wilmer Eye Institute at Johns Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Duke Eye Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45242
- Cincinnati Eye Institute
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Cole Eye Institute - Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Casey Eye Institute, OHSU
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
- Mid Atlantic Retina
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- The Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15219
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Соединенные Штаты, 77401
- Retina Consultants of Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Baylor Eye Institute
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78240
- Retina Consultants of San Antonio Texas
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 8 лет до 50 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчины в возрасте от 8 до 50 лет с клиническим диагнозом XLRP с подтвержденной мутацией RPGR, которые также соответствуют другим требованиям исследования.
- Иметь по крайней мере один задокументированный патогенный или вероятно патогенный вариант гена RPGR в экзонах 1-14 и/или ORF15.
- Иметь МКОЗ не выше 75 букв (20/32) и не хуже 35 букв (20/200) в исследуемом глазу на основании диаграммы исследования раннего лечения диабетической ретинопатии (ETDRS) при каждом скрининговом посещении.
Критерий исключения:
- Иметь другие известные мутации заболевания сетчатки или ранее получать продукт генной терапии AAV, а также неспособность или нежелание соответствовать требованиям исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Группа 1: Доза
Участники мужского пола в возрасте 12–50 лет, получавшие субретинальную инъекцию AGTC-501.
|
Аденоассоциированный вирусный вектор, экспрессирующий ген RPGR человека
Другие имена:
|
|
Активный компаратор: Группа 2: Доза
Участники мужского пола в возрасте 12–50 лет, получавшие субретинальную инъекцию дозы AGTC-501.
|
Аденоассоциированный вирусный вектор, экспрессирующий ген RPGR человека
Другие имена:
|
|
Другой: Группа 3: Контроль
Участники мужского пола в возрасте 12–50 лет в контрольной группе, не получавшей лечения.
За участниками контрольной группы будут наблюдать в течение как минимум 24 месяцев.
После того, как всем участникам исполнится 12 месяцев, участникам контрольной группы будет предоставлена возможность ввести исследуемый препарат в другой глаз, если это соответствует критериям.
|
Необработанная контрольная группа 3
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля участников с увеличением буквы ≥15 по сравнению с исходным уровнем в LLVA
Временное ограничение: День 0 - месяц 12
|
LLVA (острота зрения с низкой яркости) будет определяться путем добавления фильтра нейтральной плотности в рефракцию с использованием стандартных ETDR (раннее лечение диабетической ретинопатии) острота зрения или падающая диаграмма «E»
|
День 0 - месяц 12
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение с базовой линии в LLVA (первая клавиша вторичная конечная точка)
Временное ограничение: День 0 - месяц 12
|
Функциональное зрение будет определяться путем добавления фильтра нейтральной плотности в рефракцию с использованием стандартных ETDRS (ранняя обработка диабетической ретинопатии) острота зрения или схема «E».
|
День 0 - месяц 12
|
|
Изменение от базовой линии в средней чувствительности по всей сетке, измеренная с помощью Maia (вторичная конечная точка Maia (вторая клавиша) микропериметрия
Временное ограничение: День 0 - месяц 12
|
Как оценивается с помощью Maia (оценка целостности макулярной целостности) Микропериметрия - оценка функции фоторецептора при низком освещении
|
День 0 - месяц 12
|
|
Изменение с базового уровня в пороге стимула полного поля (FST) (третья клавиша вторичная конечная точка)
Временное ограничение: День 0 - месяц 12
|
Полное порог стимула полного поля (FST) измеряет чувствительность визуального поля путем тестирования на самую низкую яркость, которая вызывает воспринимаемое визуальное ощущение
|
День 0 - месяц 12
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество и доля возникших в ходе лечения глазных/неглазных нежелательных явлений
Временное ограничение: День 0 – Год 5
|
Сбор данных о глазных/неглазных нежелательных явлениях ведется на протяжении всего исследования.
|
День 0 – Год 5
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Carrie Reichley, Beacon Therapeutics
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
14 марта 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 июня 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 октября 2031 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 апреля 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 апреля 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
20 апреля 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
7 апреля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 апреля 2026 г.
Последняя проверка
1 апреля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- AGTC-RPGR-002
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .