此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

一项评估 RPGR 突变引起的 X 连锁视网膜色素变性患者单次视网膜下注射 AGTC-501 的安全性和有效性的临床试验

2024年4月18日 更新者：Beacon Therapeutics

一项评估两剂 AGTC-501（一种表达 RPGR 的重组腺相关病毒载体 (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) 的疗效、安全性和耐受性的 2/3 期、随机、受控、设盲、多中心研究，比较）与 RPGR 基因中的致病变异证实的 X 连锁视网膜色素变性男性受试者的未治疗对照组

本研究将评估和比较 2 剂重组腺相关病毒载体 (AGTC-501) 与未经治疗的对照组在 RPGR 突变引起的 X 连锁视网膜色素变性男性患者中的安全性、有效性和耐受性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这项 2/3 期研究是一项随机、对照、设盲、多中心研究，评估和比较 2 剂 AGTC-501 与未治疗的对照组。 单次视网膜下注射 AGTC-501 剂量 1（低剂量）或剂量 2（高剂量）将给予 2 个治疗组（N=~42）的受试者，而未治疗对照组（N=~21）的受试者将接受跟踪和评估直至第 12 个月，之后他们将有资格接受 AGTC-501 第 2 剂治疗。

大约 63 名年龄在 8 至 50 岁（含）之间的符合条件的男性受试者将以 1:1:1 的比例随机分配到 3 组（低剂量、高剂量、未治疗的对照组）中的一组。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

75

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32209
        • 招聘中
        • University of Florida Health Jacksonville, Department of Ophthalmology
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Sandeep Grover, MD
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45242
        • 招聘中
        • Cincinnati Eye Institute
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Robert Sisk, MD
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75231
        • 招聘中
        • Retina Foundation of the Southwest
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • David Birch, Ph.D

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

8年 至 50年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 年龄在 8-50 岁之间的男性，临床诊断为 XLRP，并确认有 RPGR 突变，同时满足研究的其他要求。
  • 在外显子 1-14 和/或 ORF15 内的 RPGR 基因中至少有一个记录的致病性或可能的致病性变异
  • 根据糖尿病视网膜病变早期治疗研究 (ETDRS) 图表，在每次筛查访视时，研究眼的 BCVA 不优于 75 个字母 (20/32) 且不低于 35 个字母 (20/200)

排除标准：

-有其他已知的视网膜疾病突变或以前接受过AAV基因治疗产品，以及不能或不愿满足研究要求。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：第 1 组：剂量
12-50岁的男性参与者接受视网膜下注射AGTC-501治疗
生物：rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco
表达人RPGR基因的腺相关病毒载体
其他名称：
  • AGTC-501
有源比较器：第 2 组：剂量
12-50岁男性参与者接受视网膜下注射AGTC-501剂量治疗
生物：rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco
表达人RPGR基因的腺相关病毒载体
其他名称：
  • AGTC-501
其他：第 3 组：控制
未经治疗的对照组为 12-50 岁的男性参与者。 对照组的参与者将被跟踪至少 24 个月。 所有参与者到了第 12 个月后，如果符合条件，对照组的参与者将可以选择在另一只眼睛中接受研究药物。
药品：控制
未经处理的对照组3
其他名称：
  • 未经处理的对照组

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
LLVA 中较基线增加 ≥15 个字母的参与者比例
大体时间：第 0 天 - 第 12 个月
LLVA（低亮度视力）将使用标准 ETDRS（糖尿病视网膜病变早期治疗）视力或翻转“E”图来确定
第 0 天 - 第 12 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 12 个月的活动测试分数相对于基线的变化
大体时间：第 0 天 - 第 12 个月
将使用 Ora-VNC 移动课程评估功能性视力
第 0 天 - 第 12 个月
通过 MAIA 微视野测量法测量，整个网格的平均灵敏度相对于基线的变化
大体时间：第 0 天 - 第 18 个月
通过 MAIA（黄斑完整性评估）微视野测定法评估 - 评估弱光下的感光器功能
第 0 天 - 第 18 个月
至少 5 个位点的视觉灵敏度较基线有所提高
大体时间：第 12 个月
通过 MAIA（黄斑完整性评估 - 评估弱光下的感光器功能）微视野测定法进行测量，其中响应定义为 ≥7 分贝 (dB)
第 12 个月
流动性测试分数较基线的变化
大体时间：第 12 个月
根据移动标准化测试虚拟现实 (MOST-VR) 移动课程进行测量
第 12 个月
全场刺激阈值 (FST) 相对于基线的变化
大体时间：第 12 个月
全场刺激阈值 (FST) 通过测试引起视觉感知的最低亮度闪光来测量视野的灵敏度
第 12 个月
中心 4 个基因座的平均敏感性相对于基线的变化
大体时间：第 12 个月
通过 MAIA（黄斑完整性评估）微视野测定法测量；评估弱光下的感光功能
第 12 个月
与基线相比增加 ≥15 个字母的参与者比例
大体时间：第 18 个月和第 24 个月
LLVA -（低亮度视力）将使用标准 ETDRS（糖尿病视网膜病变的早期治疗）视力测试或翻转“E”图来确定
第 18 个月和第 24 个月
低亮度赤字 (LLD) 的变化，定义为 BCVA 和 LLVA 之间的差异
大体时间：第 12 个月
BCVA（最佳矫正视力）/LLVA（低亮度视力）将使用标准 ETDRS（糖尿病视网膜病变早期治疗）视力或翻转“E”图来确定
第 12 个月
通过糖尿病视网膜病变早期治疗 (ETDRS) 或第 12 个月的 Tumbling E 图表评估，随着时间的推移 BCVA 相对于基线的变化
大体时间：第 12 个月
通过糖尿病视网膜病变早期治疗 (ETDRS) 或 Tumbling E 图表评估的 BCVA（最佳矫正视力）
第 12 个月
Ora-VNC 的响应，其中响应定义为第 12 个月时移动性测试分数增加 2 个或更多亮度级别
大体时间：第 12 个月
通过功能测试评估，Ora-VNC 移动课程
第 12 个月
第 24 个月通过 MAIA 微视野测量法测量整个网格的平均灵敏度相对于基线的变化
大体时间：24 月
通过 MAIA（黄斑完整性评估）微视野检查进行评估
24 月
至少 5 个位点的视觉灵敏度较基线有所提高
大体时间：第 18 和 24 个月
通过 MAIA（黄斑完整性评估）微视野测定法测量，其中响应定义为 ≥7 分贝 (dB)
第 18 和 24 个月
第 24 个月全视野刺激阈值 (FST) 相对于基线的变化
大体时间：24 月
通过全视野阈值（FST）评估； (FST) 通过测试引起视觉感觉的最低亮度闪光来测量视野的敏感性
24 月
第 18 个月和第 24 个月时，通过 MAIA 微视野测定法测量，中心 4 个位点的平均敏感性相对于基线的变化
大体时间：第 18 和 24 个月
通过 MAIA（黄斑完整性评估）微视野测量法测量
第 18 和 24 个月
第 12、18 和 24 个月 LLVA 较基线增加 ≥10 个字母的参与者比例
大体时间：第 12、18 和 24 个月
LLVA（低亮度视力）斜纹将使用标准 ETDRS 视力或翻滚“E”图确定
第 12、18 和 24 个月
低亮度赤字 (LLD) 的变化，定义为第 18 个月和第 24 个月 BCVA 和 LLVA 之间的差异
大体时间：第 18 和 24 个月
定义为 BCVA/LLVA /LLVA（低亮度视力）之间的差异，将使用标准 ETDRS 视力或翻滚“E”图来确定
第 18 和 24 个月
通过糖尿病视网膜病变早期治疗 (ETDRS) 或第 18 个月和第 24 个月的 Tumbling E 图表评估 BCVA 相对于基线随时间的变化
大体时间：第 18 和 24 个月
通过 ETDRS 或 Tumbling E 图表进行评估。
第 18 和 24 个月
通过 Ora-VNC 移动课程测量的第 18 个月和第 24 个月的移动测试分数相对于基线的变化
大体时间：第 18 和 24 个月
通过功能评估 Ora-VNC 移动课程进行评估
第 18 和 24 个月
Ora-VNC 的响应，其中响应定义为在第 18 个月和第 24 个月时移动性测试分数增加 2 个或更多亮度级别
大体时间：第 18 和 24 个月
通过 Ora-VNC 移动课程功能评估进行评估
第 18 和 24 个月

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
治疗中出现的眼部/非眼部不良事件的数量和比例
大体时间：第 0 天 - 第 5 年
在试验期间收集眼部/非眼部不良事件
第 0 天 - 第 5 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Beacon Therapeutics

调查人员

  • 研究主任：Carrie Reichley、Beacon Therapeutics

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年3月14日

初级完成 (估计的)

2025年8月1日

研究完成 (估计的)

2029年10月1日

研究注册日期

首次提交

2021年4月5日

首先提交符合 QC 标准的

2021年4月14日

首次发布 (实际的)

2021年4月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月18日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AGTC-RPGR-002

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

X连锁视网膜色素变性的临床试验

rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Vietnam

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
订阅