一项评估 RPGR 突变引起的 X 连锁视网膜色素变性患者单次视网膜下注射 AGTC-501 的安全性和有效性的临床试验
2026年4月6日 更新者：Beacon Therapeutics
一项评估两剂 AGTC-501（一种表达 RPGR 的重组腺相关病毒载体 (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) 的疗效、安全性和耐受性的 2/3 期、随机、受控、设盲、多中心研究，比较）与 RPGR 基因中的致病变异证实的 X 连锁视网膜色素变性男性受试者的未治疗对照组
本研究将评估和比较 2 剂重组腺相关病毒载体 (AGTC-501) 与未经治疗的对照组在 RPGR 突变引起的 X 连锁视网膜色素变性男性患者中的安全性、有效性和耐受性。
研究概览
详细说明
这项 2/3 期研究是一项随机、对照、设盲、多中心研究，评估和比较 2 剂 AGTC-501 与未治疗的对照组。 单次视网膜下注射 AGTC-501 剂量 1（低剂量）或剂量 2（高剂量）将给予 2 个治疗组（N=~42）的受试者，而未治疗对照组（N=~21）的受试者将接受跟踪和评估直至第 12 个月，之后他们将有资格接受 AGTC-501 第 2 剂治疗。
大约 63 名年龄在 8 至 50 岁（含）之间的符合条件的男性受试者将以 1:1:1 的比例随机分配到 3 组（低剂量、高剂量、未治疗的对照组）中的一组。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
85
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H4A3J1
- McGill University Health Centre - Glen Site
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、澳大利亚、2000
- Sydney Eye Hospital
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Victoria
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East Melbourne、Victoria、澳大利亚、3002
- Royal Victorian Eye & Ear Hospital
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、美国、85255
- Retina Macula Institute of Arizona
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32209
- University of Florida Health Jacksonville, Department of Ophthalmology
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Miami、Florida、美国、33136
- Bascom Palmer Eye Institute- University of Miami
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Indiana
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Carmel、Indiana、美国、46290
- Midwest Eye Institute (Retina Partners Midwest)
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Wilmer Eye Institute at Johns Hopkins
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke Eye Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45242
- Cincinnati Eye Institute
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cole Eye Institute - Cleveland Clinic
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Casey Eye Institute, OHSU
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
- Mid Atlantic Retina
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15219
- University of Pittsburgh
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Texas
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Bellaire、Texas、美国、77401
- Retina Consultants of Texas
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Dallas、Texas、美国、75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Houston、Texas、美国、77030
- Baylor Eye Institute
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San Antonio、Texas、美国、78240
- Retina Consultants of San Antonio Texas
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London、英国、EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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London、英国、W1G7LB
- The Retina Clinic London, Institute of Ophthalmology, University College London
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Oxford、英国、OX39DU
- Oxford Eye Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
8年 至 50年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄在 8-50 岁之间的男性，临床诊断为 XLRP，并确认有 RPGR 突变，同时满足研究的其他要求。
- 在外显子 1-14 和/或 ORF15 内的 RPGR 基因中至少有一个记录的致病性或可能的致病性变异
- 根据糖尿病视网膜病变早期治疗研究 (ETDRS) 图表，在每次筛查访视时，研究眼的 BCVA 不优于 75 个字母 (20/32) 且不低于 35 个字母 (20/200)
排除标准：
-有其他已知的视网膜疾病突变或以前接受过AAV基因治疗产品，以及不能或不愿满足研究要求。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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有源比较器：第 1 组：剂量
12-50岁的男性参与者接受视网膜下注射AGTC-501治疗
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表达人RPGR基因的腺相关病毒载体
其他名称：
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有源比较器：第 2 组：剂量
12-50岁男性参与者接受视网膜下注射AGTC-501剂量治疗
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表达人RPGR基因的腺相关病毒载体
其他名称：
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其他：第 3 组：控制
未经治疗的对照组为 12-50 岁的男性参与者。
对照组的参与者将被跟踪至少 24 个月。
所有参与者到了第 12 个月后，如果符合条件，对照组的参与者将可以选择在另一只眼睛中接受研究药物。
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未经处理的对照组3
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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LLVA基线的参与者比例增加了15个字母的比例
大体时间：第0日 - 第12个月
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LLVA（低亮度视力）将通过使用标准ETDR（糖尿病性视网膜病的早期处理）视力或翻滚“ E”图表来确定中性密度过滤器
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第0日 - 第12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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从LLVA中的基线更改（第一个密钥次要终点）
大体时间：第0日 - 第12个月
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功能视觉将通过使用标准ETDR（早期治疗糖尿病性视网膜病）或翻滚“ E”图表来确定折射中的中性密度过滤器来确定。
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第0日 - 第12个月
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通过Maia（第二个关键次要终点）微测定法测量的整个网格的平均灵敏度的变化
大体时间：第0日 - 第12个月
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如Maia（黄斑完整性评估）微观法所评估 - 评估弱光下的光感受器功能
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第0日 - 第12个月
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在全场刺激阈值（FST）中从基线变化（第三键次要终点）
大体时间：第0日 - 第12个月
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全场刺激阈值（FST）通过测试最低的亮度闪光灯来测量视野的灵敏度，从而引起视觉感觉
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第0日 - 第12个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗中出现的眼部/非眼部不良事件的数量和比例
大体时间：第 0 天 - 第 5 年
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在试验期间收集眼部/非眼部不良事件
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第 0 天 - 第 5 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Carrie Reichley、Beacon Therapeutics
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年3月14日
初级完成 (估计的)
2026年6月30日
研究完成 (估计的)
2031年10月31日
研究注册日期
首次提交
2021年4月5日
首先提交符合 QC 标准的
2021年4月14日
首次发布 (实际的)
2021年4月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月6日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
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