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Eine klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer einzelnen subretinalen Injektion von AGTC-501 bei Teilnehmern mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa, verursacht durch RPGR-Mutationen

18. April 2024 aktualisiert von: Beacon Therapeutics

Eine randomisierte, kontrollierte, maskierte, multizentrische Phase-2/3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von zwei Dosen von AGTC-501, einem rekombinanten Adeno-assoziierten Virusvektor, der RPGR (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) exprimiert, im Vergleich an eine unbehandelte Kontrollgruppe bei männlichen Probanden mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa, bestätigt durch eine pathogene Variante im RPGR-Gen

Diese Studie wird die Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit von 2 Dosen eines rekombinanten Adeno-assoziierten Virusvektors (AGTC-501) mit einer unbehandelten Kontrollgruppe bei männlichen Patienten mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa, verursacht durch RPGR-Mutationen, bewerten und vergleichen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Phase-2/3-Studie ist eine randomisierte, kontrollierte, maskierte, multizentrische Studie zur Bewertung und zum Vergleich von 2 Dosen von AGTC-501 mit einer unbehandelten Kontrollgruppe. Eine einzelne subretinale Injektion von AGTC-501 Dosis 1 (niedrige Dosis) oder Dosis 2 (hohe Dosis) wird Probanden in 2 Behandlungsgruppen (N=~42) verabreicht, während Probanden in der unbehandelten Kontrollgruppe (N=~21) werden bis zum 12. Monat beobachtet und ausgewertet, danach sind sie für eine Behandlung mit AGTC-501 Dosis 2 berechtigt.

Ungefähr 63 geeignete männliche Probanden im Alter zwischen 8 und 50 Jahren (einschließlich) werden in einem Verhältnis von 1:1:1 auf 1 von 3 Gruppen (niedrig dosiert, hoch dosiert, unbehandelte Kontrolle) randomisiert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

75

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32209
        • Rekrutierung
        • University of Florida Health Jacksonville, Department of Ophthalmology
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sandeep Grover, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45242
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Eye Institute
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Robert Sisk, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Rekrutierung
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • David Birch, Ph.D

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer im Alter zwischen 8 und 50 Jahren mit einer klinischen Diagnose von XLRP mit einer bestätigten RPGR-Mutation, die auch die anderen Anforderungen der Studie erfüllen.
  • Mindestens eine dokumentierte pathogene oder wahrscheinlich pathogene Variante im RPGR-Gen innerhalb der Exons 1-14 und/oder ORF15 haben
  • Haben Sie eine BCVA nicht besser als 75 Buchstaben (20/32) und nicht schlechter als 35 Buchstaben (20/200) im Studienauge basierend auf einer ETDRS-Tabelle (Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study) bei jedem Screening-Besuch

Ausschlusskriterien:

- Andere bekannte Mutationen der Netzhauterkrankung haben oder zuvor ein AAV-Gentherapieprodukt erhalten haben und nicht in der Lage oder nicht bereit sind, die Anforderungen der Studie zu erfüllen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Gruppe 1: Dosis
Männliche Teilnehmer im Alter von 12 bis 50 Jahren wurden durch subretinale Injektion mit AGTC-501 behandelt
Biologisch: rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco
Adeno-assoziierter Virusvektor, der ein menschliches RPGR-Gen exprimiert
Andere Namen:
  • AGTC-501
Aktiver Komparator: Gruppe 2: Dosis
Männliche Teilnehmer im Alter von 12 bis 50 Jahren wurden durch subretinale Injektion mit der Dosis AGTC-501 behandelt
Biologisch: rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco
Adeno-assoziierter Virusvektor, der ein menschliches RPGR-Gen exprimiert
Andere Namen:
  • AGTC-501
Sonstiges: Gruppe 3: Kontrolle
Männliche Teilnehmer im Alter von 12–50 Jahren in der unbehandelten Kontrollgruppe. Teilnehmer der Kontrollgruppe werden mindestens 24 Monate lang beobachtet. Nachdem alle Teilnehmer den 12. Monat erreicht haben, erhalten die Teilnehmer der Kontrollgruppe die Möglichkeit, das Studienmedikament im anderen Auge zu erhalten, sofern dies geeignet ist.
Arzneimittel: Kontrolle
Unbehandelte Kontrollgruppe 3
Andere Namen:
  • Unbehandelte Kontrollgruppe

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Anteil der Teilnehmer mit einem ≥15-Buchstaben-Anstieg gegenüber dem Ausgangswert im LLVA
Zeitfenster: Tag 0 – Monat 12
LLVA (Low Luminance Visual Acuity) wird anhand der Standard-ETDRS-Sehschärfe (Early Treatment of Diabetic Retinopathie) oder der Taumel-E-Karte bestimmt
Tag 0 – Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Ergebnisses des Mobilitätstests gegenüber dem Ausgangswert im 12. Monat
Zeitfenster: Tag 0 – Monat 12
Das funktionelle Sehvermögen wird mithilfe eines Ora-VNC-Mobilitätskurses bewertet
Tag 0 – Monat 12
Änderung der mittleren Empfindlichkeit im gesamten Raster gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch MAIA-Mikroperimetrie
Zeitfenster: Tag 0 – Monat 18
Bewertet durch MAIA-Mikroperimetrie (Macular Integrity Assessment) – Beurteilung der Photorezeptorfunktion bei schlechten Lichtverhältnissen
Tag 0 – Monat 18
Verbesserung der visuellen Empfindlichkeit gegenüber dem Ausgangswert an mindestens 5 Orten
Zeitfenster: Monat 12
Gemessen durch MAIA-Mikroperimetrie (Macular Integrity Assessment – ​​Beurteilung der Photorezeptorfunktion bei schlechten Lichtverhältnissen), wobei die Reaktion als ≥7 Dezibel (dB) definiert ist.
Monat 12
Änderung des Mobilitätstestergebnisses gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Monat 12
Gemessen am Mobilitätskurs MObility Standardized Test-Virtual Reality (MOST-VR).
Monat 12
Änderung der Vollfeld-Stimulusschwelle (FST) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Monat 12
Der Vollfeld-Reizschwellenwert (FST) misst die Empfindlichkeit des Gesichtsfelds, indem er den Blitz mit der niedrigsten Leuchtdichte prüft, der eine wahrgenommene visuelle Empfindung hervorruft
Monat 12
Änderung der mittleren Empfindlichkeit über die zentralen 4 Loci gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Monat 12
Gemessen mittels MAIA-Mikroperimetrie (Macular Integrity Assessment); Beurteilung der Photorezeptorfunktion bei schlechten Lichtverhältnissen
Monat 12
Anteil der Teilnehmer mit einem Anstieg um ≥15 Buchstaben gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Monat 18 und Monat 24
LLVA – (Low Luminance Visual Acuity) wird anhand des Standard-ETDRS-Sehschärfetests (Early Treatment of Diabetic Retinopathie) oder der Taumel-E-Karte bestimmt
Monat 18 und Monat 24
Änderung des Low-Luminance-Defizits (LLD), definiert als Differenz zwischen BCVA und LLVA
Zeitfenster: Monat 12
BCVA (Best Corrected Visual Acuity) / LLVA (Low Luminance Visual Acuity) wird anhand der standardmäßigen ETDRS-Sehschärfe (Early Treatment of Diabetic Retinopathie) oder der Taumel-E-Karte bestimmt
Monat 12
Veränderung der BCVA gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit, beurteilt anhand einer Frühbehandlung der diabetischen Retinopathie (ETDRS) oder einer Tumbling-E-Karte im 12. Monat
Zeitfenster: Monat 12
BCVA (Best Corrected Visual Acuity), ermittelt anhand einer Frühbehandlung diabetischer Retinopathie (ETDRS) oder einer Tumbling-E-Karte
Monat 12
Reaktion von Ora-VNC, wobei die Reaktion als Anstieg des Mobilitätstestergebnisses um 2 oder mehr Luminanzstufen im 12. Monat definiert ist
Zeitfenster: Monat 12
Bewertet durch Funktionstests, Ora-VNC-Mobilitätskurs
Monat 12
Änderung der mittleren Empfindlichkeit im gesamten Raster gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch MAIA-Mikroperimetrie im 24. Monat
Zeitfenster: Monat 24
Bewertet durch MAIA-Mikroperimetrie (Macular Integrity Assessment).
Monat 24
Verbesserung der visuellen Empfindlichkeit gegenüber dem Ausgangswert an mindestens 5 Orten
Zeitfenster: Monat 18 und 24
Gemessen mittels MAIA-Mikroperimetrie (Macular Integrity Assessment), wobei die Reaktion als ≥7 Dezibel (dB) definiert ist.
Monat 18 und 24
Änderung der Vollfeld-Stimulusschwelle (FST) gegenüber dem Ausgangswert im 24. Monat
Zeitfenster: Monat 24
Gemessen anhand der Vollfeldschwelle (FST); (FST) misst die Empfindlichkeit des Gesichtsfelds, indem es den Blitz mit der niedrigsten Leuchtdichte prüft, der eine wahrgenommene visuelle Empfindung hervorruft
Monat 24
Änderung der mittleren Empfindlichkeit über die zentralen 4 Loci gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch MAIA-Mikroperimetrie, im 18. und 24. Monat
Zeitfenster: Monat 18 und 24
Gemessen mittels MAIA-Mikroperimetrie (Macular Integrity Assessment).
Monat 18 und 24
Anteil der Teilnehmer mit einem Anstieg der LLVA um ≥10 Buchstaben gegenüber dem Ausgangswert im 12., 18. und 24. Monat
Zeitfenster: Monat 12, 18 und 24
Der LLVA (Low Luminance Visual Acuity) wird anhand der standardmäßigen ETDRS-Sehschärfe oder der Taumel-E-Karte bestimmt
Monat 12, 18 und 24
Änderung des Low-Luminance-Defizits (LLD), definiert als Differenz zwischen BCVA und LLVA in den Monaten 18 und 24
Zeitfenster: Monat 18 und 24
Definiert als die Differenz zwischen BCVA/LLVA/LLVA (Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte) wird anhand der standardmäßigen ETDRS-Sehschärfe oder der Taumel-E-Karte bestimmt
Monat 18 und 24
Veränderung des BCVA gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit, beurteilt anhand einer Frühbehandlung der diabetischen Retinopathie (ETDRS) oder einer Tumbling-E-Karte im 18. und 24. Monat
Zeitfenster: Monat 18 und 24
Gemäß ETDRS- oder Tumbling-E-Karte.
Monat 18 und 24
Änderung der Mobilitätstestergebnisse im 18. und 24. Monat gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand des Ora-VNC-Mobilitätskurses
Zeitfenster: Monat 18 und 24
wie durch die funktionelle Beurteilung des Ora-VNC-Mobilitätskurses beurteilt
Monat 18 und 24
Reaktion von Ora-VNC, wobei die Reaktion als Anstieg des Mobilitätstestergebnisses um 2 oder mehr Luminanzstufen im 18. und 24. Monat definiert ist
Zeitfenster: Monat 18 und 24
Bewertet durch die funktionelle Beurteilung des Ora-VNC-Mobilitätskurses
Monat 18 und 24

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl und Anteil der behandlungsbedingten okulären/nicht-okulären unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Tag 0 – Jahr 5
Okulare/nicht-okulare unerwünschte Ereignisse werden während der Dauer des Versuchs erfasst
Tag 0 – Jahr 5

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Beacon Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Carrie Reichley, Beacon Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. März 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. April 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. April 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGTC-RPGR-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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