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Eine klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer einzelnen subretinalen Injektion von AGTC-501 bei Teilnehmern mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa, verursacht durch RPGR-Mutationen

6. April 2026 aktualisiert von: Beacon Therapeutics

Eine randomisierte, kontrollierte, maskierte, multizentrische Phase-2/3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von zwei Dosen von AGTC-501, einem rekombinanten Adeno-assoziierten Virusvektor, der RPGR (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) exprimiert, im Vergleich an eine unbehandelte Kontrollgruppe bei männlichen Probanden mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa, bestätigt durch eine pathogene Variante im RPGR-Gen

Diese Studie wird die Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit von 2 Dosen eines rekombinanten Adeno-assoziierten Virusvektors (AGTC-501) mit einer unbehandelten Kontrollgruppe bei männlichen Patienten mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa, verursacht durch RPGR-Mutationen, bewerten und vergleichen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Phase-2/3-Studie ist eine randomisierte, kontrollierte, maskierte, multizentrische Studie zur Bewertung und zum Vergleich von 2 Dosen von AGTC-501 mit einer unbehandelten Kontrollgruppe. Eine einzelne subretinale Injektion von AGTC-501 Dosis 1 (niedrige Dosis) oder Dosis 2 (hohe Dosis) wird Probanden in 2 Behandlungsgruppen (N=~42) verabreicht, während Probanden in der unbehandelten Kontrollgruppe (N=~21) werden bis zum 12. Monat beobachtet und ausgewertet, danach sind sie für eine Behandlung mit AGTC-501 Dosis 2 berechtigt.

Ungefähr 63 geeignete männliche Probanden im Alter zwischen 8 und 50 Jahren (einschließlich) werden in einem Verhältnis von 1:1:1 auf 1 von 3 Gruppen (niedrig dosiert, hoch dosiert, unbehandelte Kontrolle) randomisiert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

85

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2000
        • Sydney Eye Hospital
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australien, 3002
        • Royal Victorian Eye & Ear Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • McGill University Health Centre - Glen Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85255
        • Retina Macula Institute of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32209
        • University of Florida Health Jacksonville, Department of Ophthalmology
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute- University of Miami
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Vereinigte Staaten, 46290
        • Midwest Eye Institute (Retina Partners Midwest)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Wilmer Eye Institute at Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke Eye Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45242
        • Cincinnati Eye Institute
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cole Eye Institute - Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Casey Eye Institute, OHSU
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Mid Atlantic Retina
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15219
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Vereinigte Staaten, 77401
        • Retina Consultants of Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor Eye Institute
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78240
        • Retina Consultants of San Antonio Texas
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, W1G7LB
        • The Retina Clinic London, Institute of Ophthalmology, University College London
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX39DU
        • Oxford Eye Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer im Alter zwischen 8 und 50 Jahren mit einer klinischen Diagnose von XLRP mit einer bestätigten RPGR-Mutation, die auch die anderen Anforderungen der Studie erfüllen.
  • Mindestens eine dokumentierte pathogene oder wahrscheinlich pathogene Variante im RPGR-Gen innerhalb der Exons 1-14 und/oder ORF15 haben
  • Haben Sie eine BCVA nicht besser als 75 Buchstaben (20/32) und nicht schlechter als 35 Buchstaben (20/200) im Studienauge basierend auf einer ETDRS-Tabelle (Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study) bei jedem Screening-Besuch

Ausschlusskriterien:

- Andere bekannte Mutationen der Netzhauterkrankung haben oder zuvor ein AAV-Gentherapieprodukt erhalten haben und nicht in der Lage oder nicht bereit sind, die Anforderungen der Studie zu erfüllen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Gruppe 1: Dosis
Männliche Teilnehmer im Alter von 12 bis 50 Jahren wurden durch subretinale Injektion mit AGTC-501 behandelt
Biologisch: rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco
Adeno-assoziierter Virusvektor, der ein menschliches RPGR-Gen exprimiert
Andere Namen:
  • AGTC-501
Aktiver Komparator: Gruppe 2: Dosis
Männliche Teilnehmer im Alter von 12 bis 50 Jahren wurden durch subretinale Injektion mit der Dosis AGTC-501 behandelt
Biologisch: rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco
Adeno-assoziierter Virusvektor, der ein menschliches RPGR-Gen exprimiert
Andere Namen:
  • AGTC-501
Sonstiges: Gruppe 3: Kontrolle
Männliche Teilnehmer im Alter von 12–50 Jahren in der unbehandelten Kontrollgruppe. Teilnehmer der Kontrollgruppe werden mindestens 24 Monate lang beobachtet. Nachdem alle Teilnehmer den 12. Monat erreicht haben, erhalten die Teilnehmer der Kontrollgruppe die Möglichkeit, das Studienmedikament im anderen Auge zu erhalten, sofern dies geeignet ist.
Arzneimittel: Kontrolle
Unbehandelte Kontrollgruppe 3
Andere Namen:
  • Unbehandelte Kontrollgruppe

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Anteil der Teilnehmer mit einem Buchstaben von ≥ 15 aus dem Ausgangswert in LLVA
Zeitfenster: Tag 0 - Monat 12
LLVA (Sehschärfe mit niedriger Luminanz) wird durch Zugabe eines neutralen Dichtefilters zur Brechung unter Verwendung von Standard -ETDRs (frühzeitige Behandlung der diabetischen Retinopathie) Sehschärfe oder Tumbling "E" -Argine bestimmt
Tag 0 - Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechseln Sie von der Basislinie in LLVA (erster sekundärer Endpunkt)
Zeitfenster: Tag 0 - Monat 12
Das funktionelle Sehen wird durch Zugabe eines neutralen Dichtefilters zur Brechung unter Verwendung von Standard -ETDRs (Früherbehandlung der diabetischen Retinopathie) Sehschärfe oder Tumbling "E" -Atdiagramm bestimmt
Tag 0 - Monat 12
Veränderung von Grundlinien in der mittleren Empfindlichkeit über das gesamte Gitter, gemessen anhand der Mikroperimetrie von Maia (Second Key Secondary Endpoint)
Zeitfenster: Tag 0 - Monat 12
Wie von Maia (Makula Integrity Assessment) Microperimetry - Beurteilung der Photorezeptorfunktion bei schlechtem Licht bewertet
Tag 0 - Monat 12
Wechseln Sie von der Grundlinie in Vollfeldstimulusschwellenwert (FST) (dritter wichtiger Endpunkt)
Zeitfenster: Tag 0 - Monat 12
Vollfeldstimulusschwelle (FST) misst die Empfindlichkeit des Gesichtsfeldes, indem sie auf den niedrigsten Luminanzblitz testen, was eine visuelle Empfindung ausgelöst hat
Tag 0 - Monat 12

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl und Anteil der behandlungsbedingten okulären/nicht-okulären unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Tag 0 – Jahr 5
Okulare/nicht-okulare unerwünschte Ereignisse werden während der Dauer des Versuchs erfasst
Tag 0 – Jahr 5

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Beacon Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Carrie Reichley, Beacon Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. März 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Oktober 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. April 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. April 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGTC-RPGR-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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