Un essai clinique évaluant l'innocuité et l'efficacité d'une seule injection sous-rétinienne d'AGTC-501 chez des participants atteints de rétinite pigmentaire liée à l'X causée par des mutations RPGR
6 avril 2026 mis à jour par: Beacon Therapeutics
Une étude multicentrique de phase 2/3, randomisée, contrôlée, masquée pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de deux doses d'AGTC-501, un vecteur de virus adéno-associé recombinant exprimant RPGR (rAAV2tYF-GRK1-RPGR), comparé à un groupe témoin non traité chez des sujets masculins atteints de rétinite pigmentaire liée à l'X confirmée par un variant pathogène du gène RPGR
Cette étude évaluera et comparera l'innocuité, l'efficacité et la tolérabilité de 2 doses d'un vecteur de virus adéno-associé recombinant (AGTC-501) à un groupe témoin non traité chez des patients masculins atteints de rétinite pigmentaire liée à l'X causée par des mutations RPGR.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude de phase 2/3 est une étude randomisée, contrôlée, masquée et multicentrique évaluant et comparant 2 doses d'AGTC-501 à un groupe témoin non traité. Une seule injection sous-rétinienne d'AGTC-501 Dose 1 (faible dose) ou Dose 2 (forte dose) sera administrée aux sujets de 2 groupes de traitement (N = ~ 42), tandis que les sujets du groupe témoin non traité (N = ~ 21) seront suivis et évalués jusqu'au mois 12, après quoi ils seront éligibles pour recevoir un traitement avec AGTC-501 Dose 2.
Environ 63 sujets masculins éligibles âgés de 8 à 50 ans (inclus) seront randomisés selon un ratio 1:1:1 dans 1 des 3 groupes (faible dose, forte dose, contrôle non traité).
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
85
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australie, 2000
- Sydney Eye Hospital
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Victoria
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East Melbourne, Victoria, Australie, 3002
- Royal Victorian Eye & Ear Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
- McGill University Health Centre - Glen Site
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London, Royaume-Uni, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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London, Royaume-Uni, W1G7LB
- The Retina Clinic London, Institute of Ophthalmology, University College London
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Oxford, Royaume-Uni, OX39DU
- Oxford Eye Hospital
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85255
- Retina Macula Institute of Arizona
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Florida
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32209
- University of Florida Health Jacksonville, Department of Ophthalmology
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute- University of Miami
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Indiana
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Carmel, Indiana, États-Unis, 46290
- Midwest Eye Institute (Retina Partners Midwest)
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Wilmer Eye Institute at Johns Hopkins
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke Eye Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45242
- Cincinnati Eye Institute
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cole Eye Institute - Cleveland Clinic
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Casey Eye Institute, OHSU
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
- Mid Atlantic Retina
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- The Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15219
- University of Pittsburgh
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Texas
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Bellaire, Texas, États-Unis, 77401
- Retina Consultants of Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Baylor Eye Institute
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San Antonio, Texas, États-Unis, 78240
- Retina Consultants of San Antonio Texas
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
8 ans à 50 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Hommes âgés de 8 à 50 ans avec un diagnostic clinique de XLRP avec une mutation RPGR confirmée qui répondent également aux autres exigences de l'étude.
- Avoir au moins une variante pathogène documentée ou probablement pathogène dans le gène RPGR dans les exons 1-14 et/ou ORF15
- Avoir un MAVC pas supérieur à 75 lettres (20/32) et pas inférieur à 35 lettres (20/200) dans l'œil de l'étude sur la base d'un tableau de l'étude sur le traitement précoce de la rétinopathie diabétique (ETDRS) à chaque visite de dépistage
Critère d'exclusion:
- Avoir d'autres mutations connues de maladies rétiniennes ou avoir déjà reçu un produit de thérapie génique AAV, ainsi que ne pas pouvoir ou ne pas vouloir répondre aux exigences de l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Groupe 1 : Dose
Participants masculins âgés de 12 à 50 ans traités par injection sous-rétinienne avec l'AGTC-501
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Vecteur de virus adéno-associé exprimant un gène RPGR humain
Autres noms:
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Comparateur actif: Groupe 2 : Dose
Participants masculins âgés de 12 à 50 ans traités par injection sous-rétinienne avec la dose d'AGTC-501
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Vecteur de virus adéno-associé exprimant un gène RPGR humain
Autres noms:
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Autre: Groupe 3 : Contrôle
Participants masculins âgés de 12 à 50 ans dans le groupe témoin non traité.
Les participants du groupe témoin seront suivis pendant au moins 24 mois.
Une fois que tous les participants ont atteint le mois 12, les participants du groupe témoin auront la possibilité de recevoir le médicament à l'étude dans l'autre œil, s'ils sont éligibles.
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Groupe témoin non traité 3
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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La proportion de participants avec une augmentation de ≥ 15 lettres par rapport à la ligne de base en LLVA
Délai: Jour 0 - Mois 12
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LLVA (Low Luminance Visual Acuity) sera déterminée en ajoutant un filtre de densité neutre à la réfraction en utilisant une acuité visuelle standard (traitement précoce de la rétinopathie diabétique)
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Jour 0 - Mois 12
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport à la ligne de base dans LLVA (premier point final secondaire clé)
Délai: Jour 0 - Mois 12
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La vision fonctionnelle sera déterminée en ajoutant un filtre de densité neutre à la réfraction en utilisant l'acuité visuelle ETDRS standard (traitement précoce de la rétinopathie diabétique)
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Jour 0 - Mois 12
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Changement par rapport à la base de la sensibilité moyenne sur toute la grille, telle que mesurée par MAIA (deuxième point final secondaire clé)
Délai: Jour 0 - Mois 12
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Comme évalué par MAIA (Macular Integrity Assessment) Micropérimétrie - Évaluez la fonction des photorécepteurs sous basse lumière
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Jour 0 - Mois 12
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Changement par rapport à la ligne de base dans le seuil de stimulus complet (FST) (troisième point de terminaison secondaire)
Délai: Jour 0 - Mois 12
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Le seuil de stimulus en champ complet (FST) mesure la sensibilité du champ visuel en testant le flash de luminance le plus bas qui provoque une sensation visuelle perçue
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Jour 0 - Mois 12
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre et proportion d’événements indésirables oculaires/non oculaires survenus pendant le traitement
Délai: Jour 0 - Année 5
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Les événements indésirables oculaires/non oculaires sont collectés pendant toute la durée de l'essai.
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Jour 0 - Année 5
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Carrie Reichley, Beacon Therapeutics
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
14 mars 2024
Achèvement primaire (Estimé)
30 juin 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 octobre 2031
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 avril 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 avril 2021
Première publication (Réel)
20 avril 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
7 avril 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
6 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- AGTC-RPGR-002
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .