重度の鎌状赤血球症患者の自家 HSCT のための EDIT-301
2025年1月29日 更新者：Editas Medicine, Inc.
重度の鎌状赤血球症の被験者を対象に、遺伝子編集された CD34+ ヒト造血幹細胞および前駆細胞 (EDIT-301) の単回投与の安全性と有効性を評価する第 1/2 相試験
この研究の目的は、重症鎌状赤血球症 (SCD) の成人被験者における EDIT-301 による治療の有効性、安全性、忍容性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、重度の SCD 患者における自家造血幹細胞移植 (HSCT) に対する EDIT-301 の単回投与の安全性と有効性を評価する第 1/2 相単群非盲検多施設試験です。
計画された研究対象は、18歳から50歳までの重度のSCDを有する男性および女性の成人被験者で構成されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
45
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06511
- Smilow Cancer Hospital
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Florida
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Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Mississippi
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Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
- University of Mississippi Medical Center
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- Hackensack University Medical Center
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- The University of North Carolina At Chapel Hill
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
- Atrium Health
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- The James Cancer Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
- Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75246
- Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's
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Ontario
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L6
- Ottawa Hospital Research Institute
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2M9
- Princess Margaret Cancer Centre
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Quebec
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Montréal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～50年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
-以下によって定義される重度の鎌状赤血球症の診断：
- 文書化された重度の SCD 遺伝子型 (βS/βS、βS/β0、または βS/β+)
- -インフォームドコンセントが提供される前の2年間に、ヒドロキシ尿素またはその他の支持療法にもかかわらず、年に少なくとも2回の重度の血管閉塞性危機イベントの病歴が必要です
Karnofsky Performance Status ≥ 80
主な除外基準:
- 利用可能な 10/10 HLA 一致の関連ドナー
- -以前のHSCTまたは自家HSCTの禁忌
- -造血幹細胞（HSC）の動員中のプレリキサホルの使用に対する禁忌、および活性物質または賦形剤に対する過敏症を含む、骨髄破壊的コンディショニング中に必要なブスルファンおよびその他の医薬品の使用に対する禁忌
- 何らかの理由で赤血球（RBC）輸血を受けられない
- -ヒドロキシ尿素、ボクセロトール、クリザンリズマブ、またはL-グルタミンの中止を含むがこれらに限定されない、HSCTの準備中、最中、またはその後のバックグラウンド医療の標準治療の変更に準拠できない、または準拠したくない
- -重度の脳血管障害の病歴
- 不十分な末端器官機能
- 進行した肝疾患
- 以前または現在の悪性疾患または免疫不全疾患
- 家族性がん症候群が知られている、または疑われる近親者
- -臨床的に重要で活動的な細菌、ウイルス、真菌、または寄生虫感染
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：EDIT-301
EDIT-301（自家遺伝子編集（CD）34+造血幹細胞）は、1回の静脈内注入として投与されます。
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ブスルファンによる骨髄破壊的コンディショニングの後、IV 注入によって投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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重度の血管閉塞イベント（VOE）の完全な解決を達成した被験者の割合
時間枠：6か月目から18か月目まで、編集済み301注入後
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6か月目から18か月目まで、編集済み301注入後
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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HbF 濃度のベースラインからの変化 (g/dL)
時間枠：EDIT-301注入後最大2年間
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EDIT-301注入後最大2年間
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総 Hb 濃度のベースラインからの変化 (g/dL)
時間枠：EDIT-301注入後最大2年間
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EDIT-301注入後最大2年間
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溶血マーカー（絶対網赤血球数、間接ビリルビン、乳酸デヒドロゲナーゼ、ハプトグロビン）のベースラインからの変化
時間枠：EDIT-301 注入後最大 2 年
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EDIT-301 注入後最大 2 年
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好中球生着までの時間（異なる日に取得された3回連続の絶対好中球数（ANC）≧0.5×109/Lの最初の日）
時間枠：EDIT-301 注入後最大 24 か月
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EDIT-301 注入後最大 24 か月
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血小板生着までの時間（最後の血小板輸血後少なくとも7日間、およびトロンボポエチン（TPO）模倣薬の投与後10日間に検査値が50×109/L以上の連続3回の血小板が得られた最初の日）
時間枠：EDIT-301 注入後最大 24 か月
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EDIT-301 注入後最大 24 か月
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有害事象（AE）の頻度と重症度
時間枠：EDIT-301 注入後最大 24 か月
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EDIT-301 注入後最大 24 か月
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声の完全な解決を達成する被験者の割合
時間枠：6か月目から18か月目まで、編集済み301注入後
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6か月目から18か月目まで、編集済み301注入後
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治療前の期間と比較して、重度のVOEの年間率が90％減少した被験者の割合
時間枠：編集後6か月から2年まで始まる301注入後
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編集後6か月から2年まで始まる301注入後
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治療前の期間と比較して、重度のVOEの年間レートが75％減少した被験者の割合
時間枠：編集後6か月から2年まで始まる301注入後
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編集後6か月から2年まで始まる301注入後
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治療前の期間と比較して、重度のVOEの年間レートが50％減少した被験者の割合
時間枠：編集後6か月から2年まで始まる301注入後
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編集後6か月から2年まで始まる301注入後
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重度の声の年間レートにおける違い（治療前と治療後）
時間枠：編集後6か月から2年まで始まる301注入後
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編集後6か月から2年まで始まる301注入後
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重度の声の年間入院率における違い（治療前と治療後）
時間枠：編集後6か月から2年まで始まる301注入後
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編集後6か月から2年まで始まる301注入後
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ベースラインと比較して、HBF≥20％（HBF/HB）が持続した被験者の割合
時間枠：編集後6か月から2年まで始まる301注入後
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編集後6か月から2年まで始まる301注入後
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ベースラインと比較して、平均HBF≥30％（HBF/HB）の被験者の割合
時間枠：編集後6か月から2年まで始まる301注入後
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編集後6か月から2年まで始まる301注入後
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ベースラインと比較して、平均総hb≥10g/dlの被験者の割合
時間枠：編集後6か月から2年まで始まる301注入後
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編集後6か月から2年まで始まる301注入後
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平均総HBが2 g/dL以上のベースラインから増加する被験者の割合
時間枠：編集後6か月から2年まで始まる301注入後
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編集後6か月から2年まで始まる301注入後
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SCD関連の適応症のために輸送されたPRBCの年間数のユニットの違い（治療前と治療後）
時間枠：編集後6か月から2年まで始まる301注入後
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編集後6か月から2年まで始まる301注入後
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年5月4日
一次修了 (推定)
2025年8月1日
研究の完了 (推定)
2025年8月1日
試験登録日
最初に提出
2021年4月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年4月16日
最初の投稿 (実際)
2021年4月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年1月29日
最終確認日
2025年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- EM-SCD-301-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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