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중증 낫적혈구병 환자의 자가조혈모세포이식을 위한 EDIT-301

2024년 1월 30일 업데이트: Editas Medicine, Inc.

중증 낫적혈구병이 있는 피험자에서 자가 클러스터링된 규칙적으로 간격을 둔 짧은 회문 반복 유전자 편집 CD34+ 인간 조혈 줄기 및 전구 세포(EDIT-301)의 단일 용량의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 1/2상 연구

이 연구의 목적은 중증 겸상 적혈구 질환(SCD)이 있는 성인 피험자에서 EDIT-301 치료의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 중증 SCD 환자의 자가 조혈모세포이식(HSCT)에 대한 EDIT-301 단일 단위 용량의 안전성과 효능을 평가하는 1/2상 단일군, 공개 라벨, 다기관 연구입니다. 계획된 연구 피험자는 18세에서 50세까지의 중증 SCD를 가진 남성 및 여성 성인 피험자로 구성됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

45

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • 모병
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • 모병
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06511
        • 모병
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
        • 모병
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • 모병
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 모병
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, 미국, 39216
        • 모병
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • 모병
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, 미국, 10032
        • 모병
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • 모병
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28204
        • 모병
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • 모병
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106
        • 모병
        • University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • 모병
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • 모병
        • The James Cancer Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • 모병
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37203
        • 모병
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75246
        • 모병
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • 모병
        • Cook Children's
  • 캐나다
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L6
        • 모병
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2M9
        • 모병
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
        • 모병
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

다음으로 정의된 중증 겸상 적혈구 질환의 진단:

  • 문서화된 심각한 SCD 유전자형(βS/βS, βS/β0 또는 βS/β+)
  • 고지에 입각한 동의를 제공하기 전 2년 동안 하이드록시우레아 또는 기타 지지 요법에도 불구하고 의학적 주의가 필요한 연간 최소 2회의 심각한 혈관 폐쇄성 위기 사건의 병력

Karnofsky 성능 상태 ≥ 80

주요 제외 기준:

  • 사용 가능한 10/10 HLA 일치 관련 기증자
  • 이전 조혈모세포이식 또는 자가 조혈모세포이식에 대한 금기사항
  • 활성 물질 또는 부형제에 대한 과민증을 포함하여 조혈 줄기 세포(HSC) 동원 중 플레릭사포 사용에 대한 모든 금기 사항 및 골수 파괴 컨디셔닝 동안 필요한 부설판 및 기타 의약품 사용에 대한 모든 금기 사항
  • 어떤 이유로든 적혈구(RBC) 수혈을 받을 수 없음
  • 하이드록시우레아, 복셀로터, 크리잔리주맙 또는 L-글루타민의 중단을 포함하되 이에 국한되지 않는 조혈모세포이식 준비 중, 조혈모세포이식 도중 또는 이후에 배경 의료 치료의 표준 치료 변경을 준수할 수 없거나 준수하지 않으려는 경우
  • 중증 뇌혈관병증의 병력
  • 부적절한 말단 기관 기능
  • 진행성 간 질환
  • 이전 또는 현재 악성 종양 또는 면역결핍 장애
  • 가족성 암 증후군이 알려졌거나 의심되는 직계 가족
  • 임상적으로 중요하고 활동적인 세균, 바이러스, 진균 또는 기생충 감염

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 편집-301
EDIT-301(자가 유전자 편집(CD)34+ 조혈모세포)은 1회 정맥주사로 투여한다.
유전적: 편집-301
부설판으로 골수파괴 컨디셔닝 후 IV 주입으로 관리합니다.
다른 이름들:
  • 레니즈감글로겐 오토게템셀
  • 레니셀

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
중증 혈관폐색 사건(VOE)의 완전한 해결을 달성한 피험자의 비율
기간: EDIT-301 주입 후 최대 2년
EDIT-301 주입 후 최대 2년

2차 결과 측정

결과 측정
기간
중증 VOE의 연간 비율 차이(치료 전 대 치료 후)
기간: EDIT-301 주입 후 최대 2년
EDIT-301 주입 후 최대 2년
SCD 관련 적응증에 대해 수혈된 pRBC 연간 단위 수의 차이(전처리 대 후처리)
기간: EDIT-301 주입 후 최대 2년
EDIT-301 주입 후 최대 2년
기준선에서 HbF 농도의 변화(g/dL)
기간: EDIT-301 주입 후 최대 2년
EDIT-301 주입 후 최대 2년
기준선에서 총 Hb 농도의 변화(g/dL)
기간: EDIT-301 주입 후 최대 2년
EDIT-301 주입 후 최대 2년
VOE의 완전한 해결을 달성한 피험자의 비율
기간: EDIT-301 주입 후 최대 2년
EDIT-301 주입 후 최대 2년
치료 전 기간에 비해 중증 VOE의 연간 비율이 90% 감소한 피험자의 비율
기간: EDIT-301 주입 후 최대 2년
EDIT-301 주입 후 최대 2년
치료 전 기간에 비해 중증 VOE의 연간 비율이 75% 감소한 피험자의 비율
기간: EDIT-301 주입 후 최대 2년
EDIT-301 주입 후 최대 2년
치료 전 기간에 비해 중증 VOE의 연간 비율이 50% 감소한 피험자의 비율
기간: EDIT-301 주입 후 최대 2년
EDIT-301 주입 후 최대 2년
중증 VOE에 대한 연간 입원율의 차이(치료 전 vs. 치료 후)
기간: EDIT-301 주입 후 최대 2년
EDIT-301 주입 후 최대 2년
기준선과 비교하여 HbF ≥ 20%(HbF/Hb)가 지속되는 피험자의 비율
기간: EDIT-301 주입 후 최대 2년
EDIT-301 주입 후 최대 2년
기준선과 비교하여 평균 HbF가 30% 이상(HbF/Hb)인 피험자의 비율
기간: EDIT-301 주입 후 최대 2년
EDIT-301 주입 후 최대 2년
기준선과 비교하여 평균 총 Hb ≥ 10g/dL인 피험자의 비율
기간: EDIT-301 주입 후 최대 2년
EDIT-301 주입 후 최대 2년
기준선 대비 평균 총 Hb 증가량이 2g/dL 이상인 피험자의 비율
기간: EDIT-301 주입 후 최대 2년
EDIT-301 주입 후 최대 2년
용혈 지표(절대 망상적혈구 수, 간접 빌리루빈, 젖산염 탈수소효소, 합토글로빈)의 기준선 대비 변화
기간: EDIT-301 주입 후 최대 2년
EDIT-301 주입 후 최대 2년
호중구 생착까지의 시간(3회 연속 절대호중구수(ANC)가 서로 다른 날에 얻은 실험실 값 ≥ 0.5 x 109/L인 첫날)
기간: EDIT-301 주입 후 최대 24개월
EDIT-301 주입 후 최대 24개월
혈소판 생착까지의 시간(마지막 혈소판 수혈 후 최소 7일 및 트롬보포이에틴(TPO) 유사제 투여 후 10일 동안 얻은 3개의 연속 혈소판 ≥ 50 x 109/L 실험실 값이 있는 첫 번째 날)
기간: EDIT-301 주입 후 최대 24개월
EDIT-301 주입 후 최대 24개월
부작용(AE)의 빈도 및 심각도
기간: EDIT-301 주입 후 최대 24개월
EDIT-301 주입 후 최대 24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Editas Medicine, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 5월 4일

기본 완료 (추정된)

2025년 8월 1일

연구 완료 (추정된)

2025년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 4월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 4월 16일

처음 게시됨 (실제)

2021년 4월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 2월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 1월 30일

마지막으로 확인됨

2024년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • EM-SCD-301-001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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