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EDIT-301 pour la GCSH autologue chez les sujets atteints de drépanocytose sévère

30 janvier 2024 mis à jour par: Editas Medicine, Inc.

Une étude de phase 1/2 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une dose unique de courtes répétitions palindromiques autologues regroupées régulièrement espacées CD34 + Cellules souches et progénitrices hématopoïétiques humaines (EDIT-301) chez des sujets atteints de drépanocytose sévère

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du traitement par EDIT-301 chez des sujets adultes atteints de drépanocytose sévère (SCD).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique ouverte de phase 1/2 à un seul bras évaluant l'innocuité et l'efficacité d'une dose unitaire unique d'EDIT-301 pour la greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) chez des sujets atteints de SCD sévère. Les sujets d'étude prévus seront composés de sujets adultes masculins et féminins atteints de SCD sévère, âgés de 18 à 50 ans inclus.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

45

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Editas Medicine's Clinical Trial Team
  • Numéro de téléphone: 617-401-9007
  • E-mail: Patients@editasmed.com

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Recrutement
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Recrutement
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Recrutement
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06511
        • Recrutement
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • Recrutement
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Recrutement
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • Recrutement
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Recrutement
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Recrutement
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • Recrutement
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
        • Recrutement
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Recrutement
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Recrutement
        • University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Recrutement
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Recrutement
        • The James Cancer Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Recrutement
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
        • Recrutement
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75246
        • Recrutement
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Recrutement
        • Cook Children's

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 50 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

Diagnostic de drépanocytose sévère tel que défini par :

  • Génotype grave documenté de SCD (βS/βS, βS/β0 ou βS/β+)
  • Antécédents d'au moins deux crises vaso-occlusives graves par an nécessitant des soins médicaux malgré l'hydroxyurée ou d'autres mesures de soins de soutien au cours de la période de deux ans précédant la fourniture du consentement éclairé

État des performances de Karnofsky ≥ 80

Critères d'exclusion clés :

  • Donneur apparenté compatible HLA 10/10 disponible
  • Antécédents de GCSH ou contre-indications à la GCSH autologue
  • Toute contre-indication à l'utilisation du plérixafor lors de la mobilisation des cellules souches hématopoïétiques (CSH) et toute contre-indication à l'utilisation du busulfan et de tout autre médicament nécessaire lors du conditionnement myéloablatif, y compris l'hypersensibilité aux substances actives ou à l'un des excipients
  • Incapable de recevoir une transfusion de globules rouges (GR) pour quelque raison que ce soit
  • Incapable ou refusant de se conformer aux changements de normes de soins dans le traitement médical de base en préparation, pendant ou après la GCSH, y compris et sans s'y limiter, l'arrêt de l'hydroxyurée, du voxelotor, du crizanlizumab ou de la L-glutamine
  • Tout antécédent de vasculopathie cérébrale sévère
  • Fonction d'organe terminal inadéquate
  • Maladie hépatique avancée
  • Toute malignité antérieure ou actuelle ou trouble d'immunodéficience
  • Membre de la famille immédiate avec un syndrome de cancer familial connu ou suspecté
  • Infection bactérienne, virale, fongique ou parasitaire cliniquement significative et active

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: EDIT-301
EDIT-301 (cellules souches hématopoïétiques autologues génétiquement modifiées (CD)34+) sera administré en perfusion intraveineuse unique.
Génétique: EDIT-301
Administré par perfusion IV après conditionnement myéloablatif au busulfan.
Autres noms:
  • renizgamglogene autogedtemcel
  • reni-cel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Proportion de sujets obtenant une résolution complète des événements vaso-occlusifs (VOE) graves
Délai: jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Différence (pré-traitement vs post-traitement) des taux annualisés d'EVO sévères
Délai: jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
Différence (avant traitement versus post-traitement) du nombre annualisé d'unités de pGR transfusées pour des indications liées à la drépanocytose
Délai: jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
Changement par rapport à la valeur initiale de la concentration d'HbF (g/dL)
Délai: jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
Changement par rapport à la ligne de base de la concentration totale d'Hb (g/dL)
Délai: jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
Proportion de sujets atteignant une résolution complète des VOE
Délai: jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
Proportion de sujets présentant une réduction de 90 % du taux annualisé de VOE sévère par rapport à la période de pré-traitement
Délai: jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
Proportion de sujets présentant une réduction de 75 % du taux annualisé de VOE sévère par rapport à la période de pré-traitement
Délai: jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
Proportion de sujets présentant une réduction de 50 % du taux annualisé de VOE sévère par rapport à la période de pré-traitement
Délai: jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
Différence (avant traitement et après traitement) du taux annualisé d'hospitalisation pour OEV sévères
Délai: jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
Proportion de sujets présentant une HbF soutenue ≥ 20 % (HbF/Hb) par rapport à la valeur initiale
Délai: jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
Proportion de sujets avec une HbF moyenne ≥ 30 % (HbF/Hb) par rapport à la valeur initiale
Délai: jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
Proportion de sujets avec une Hb totale moyenne ≥ 10 g/dL par rapport à la valeur initiale
Délai: jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
Proportion de sujets présentant une augmentation moyenne de l'Hb totale par rapport à la valeur initiale ≥ 2 g/dL
Délai: jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
Modification par rapport aux valeurs initiales des marqueurs de l'hémolyse (nombre absolu de réticulocytes, bilirubine indirecte, lactate déshydrogénase, haptoglobine)
Délai: jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
jusqu'à 2 ans après la perfusion EDIT-301
Délai jusqu'à la greffe de neutrophiles (le premier jour au cours duquel 3 nombres absolus consécutifs de neutrophiles (ANC) ≥ 0,5 x 109/L valeurs de laboratoire obtenues à des jours différents)
Délai: jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
Délai jusqu'à la greffe de plaquettes (le premier jour au cours duquel 3 plaquettes consécutives ≥ 50 x 109/L valeurs de laboratoire obtenues pendant au moins 7 jours après la dernière transfusion de plaquettes et 10 jours après toute administration de mimétiques de la thrombopoïétine (TPO))
Délai: jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
Fréquence et gravité des événements indésirables (EI)
Délai: jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Editas Medicine, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 mai 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 avril 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 avril 2021

Première publication (Réel)

21 avril 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

1 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EM-SCD-301-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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