EDIT-301 autologiselle HSCT:lle potilailla, joilla on vaikea sirppisolutauti
keskiviikko 29. tammikuuta 2025 päivittänyt: Editas Medicine, Inc.
Vaiheen 1/2 tutkimus, jolla arvioitiin yksittäisen annoksen autologisia klusteroituja lyhyitä palindromisia toistoja, geenimuokattuja CD34+ ihmisen hematopoieettisia kanta- ja esisoluja (EDIT-301) potilailla, joilla on vaikea sirppisolutauti
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida EDIT-301-hoidon tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla koehenkilöillä, joilla on vaikea sirppisolusairaus (SCD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 1/2 yksihaarainen, avoin, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan yksittäisen EDIT-301-yksikköannoksen turvallisuutta ja tehoa autologisessa hematopoieettisessa kantasolusiirrossa (HSCT) potilailla, joilla on vaikea SCD.
Suunnitellut koehenkilöt koostuvat aikuisista miehistä ja naisista, joilla on vaikea SCD, 18–50-vuotiaat mukaan lukien.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
45
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- Ottawa Hospital Research Institute
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
- Princess Margaret Cancer Centre
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06511
- Smilow Cancer Hospital
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
- Atrium Health
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- The James Cancer Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
- Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75246
- Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 50 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
Vaikean sirppisolusairauden diagnoosi määritellään seuraavasti:
- Dokumentoitu vakava SCD-genotyyppi (βS/βS, βS/β0 tai βS/β+)
- Vähintään kaksi vakavaa vaso-okklusiivista kriisitapahtumaa vuodessa, jotka vaativat lääkärinhoitoa hydroksiureasta tai muista tukitoimenpiteistä huolimatta kahden vuoden aikana ennen tietoisen suostumuksen antamista
Karnofskyn suorituskykytila ≥ 80
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Saatavilla 10/10 HLA-yhteensopivaa luovuttajaa
- Aikaisempi HSCT tai autologisen HSCT:n vasta-aiheet
- Kaikki pleriksaforin käytön vasta-aiheet hematopoieettisten kantasolujen (HSC) mobilisoinnin aikana ja kaikki vasta-aiheet busulfaanin ja muiden myeloablatiivisen kuntoutuksen aikana tarvittavien lääkkeiden käytölle, mukaan lukien yliherkkyys vaikuttaville aineille tai jollekin apuaineista
- Ei voida vastaanottaa punasolujen (RBC) siirtoa mistään syystä
- Ei pysty tai halua noudattaa standardinmukaisia hoitomuutoksia taustalääketieteellisessä hoidossa HSCT:n valmistelussa, sen aikana tai sen jälkeen, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, hydroksiurean, vokselotorin, krizanlitsumabin tai L-glutamiinin lopettaminen
- Mikä tahansa aiempi vakava aivovaskulopatia
- Riittämätön pääteelimen toiminta
- Pitkälle edennyt maksasairaus
- Mikä tahansa aikaisempi tai nykyinen pahanlaatuinen kasvain tai immuunipuutoshäiriö
- Välitön perheenjäsen, jolla on tunnettu tai epäilty familiaalinen syöpäsyndrooma
- Kliinisesti merkittävä ja aktiivinen bakteeri-, virus-, sieni- tai loisinfektio
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: EDIT-301
EDIT-301 (autologinen geeni editoitu (CD)34+ hematopoieettiset kantasolut) annetaan kertaluonteisena suonensisäisenä infuusiona.
|
Annostetaan suonensisäisenä infuusiona myeloablatiivisen busulfaanin hoitoon.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osuus koehenkilöistä, jotka saavuttavat vakavien vasolo-occlusive-tapahtumien (VOES) täydellisen resoluution
Aikaikkuna: kuukaudesta 6-kuukausi 18 Post Edit-301 -infuusio
|
kuukaudesta 6-kuukausi 18 Post Edit-301 -infuusio
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta HbF-pitoisuudessa (g/dl)
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
|
Kokonais-Hb-pitoisuuden muutos lähtötasosta (g/dl)
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
|
Muutos lähtötasosta hemolyysin markkereissa (absoluuttinen retikulosyyttimäärä, epäsuora bilirubiini, laktaattidehydrogenaasi, haptoglobiini)
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
|
Aika neutrofiilien istuttamiseen (ensimmäinen päivä, jolloin 3 peräkkäistä absoluuttista neutrofiilien määrää (ANC) ≥ 0,5 x 109/L eri päivinä saatu laboratorioarvo)
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
|
Aika verihiutaleiden kiinnittymiseen (ensimmäinen päivä, jolloin 3 peräkkäistä verihiutalearvoa ≥ 50 x 109/L on saatu vähintään 7 päivän ajan viimeisen verihiutaleidensiirron jälkeen ja 10 päivää minkä tahansa trombopoietiinia (TPO) jäljittelevien aineiden annon jälkeen)
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
|
Haittavaikutusten esiintymistiheys ja vakavuus (AE)
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
|
Osuus koehenkilöistä, jotka saavuttavat VOES: n täydellisen resoluution
Aikaikkuna: kuukaudesta 6-kuukausi 18 Post Edit-301 -infuusio
|
kuukaudesta 6-kuukausi 18 Post Edit-301 -infuusio
|
|
Koehenkilöiden osuus, joiden vuosittainen vakava VoE: n vuotuinen osuus on 90% verrattuna esikäsittelyjaksoon
Aikaikkuna: Alkaen 6 kuukaudesta 2 vuoteen Post Muokkaa-301 -infuusio
|
Alkaen 6 kuukaudesta 2 vuoteen Post Muokkaa-301 -infuusio
|
|
Koehenkilöiden osuus, joiden vuotuinen vakava VOE: n vuotuinen osuus on 75% verrattuna esikäsittelyjaksoon
Aikaikkuna: Alkaen 6 kuukaudesta 2 vuoteen Post Muokkaa-301 -infuusio
|
Alkaen 6 kuukaudesta 2 vuoteen Post Muokkaa-301 -infuusio
|
|
Koehenkilöiden osuus, joiden vuotuinen vakava VoE: n vuotuinen osuus vähenee 50% verrattuna esikäsittelyjaksoon
Aikaikkuna: Alkaen 6 kuukaudesta 2 vuoteen Post Muokkaa-301 -infuusio
|
Alkaen 6 kuukaudesta 2 vuoteen Post Muokkaa-301 -infuusio
|
|
Ero (esikäsittely vs. jälkikäsittelyn jälkeen) vakavien VoE: ien vuosittaisina määrin
Aikaikkuna: Alkaen 6 kuukaudesta 2 vuoteen Post Muokkaa-301 -infuusio
|
Alkaen 6 kuukaudesta 2 vuoteen Post Muokkaa-301 -infuusio
|
|
Ero (esikäsittely vs. jälkikäsittelyn jälkeen) vakavien VoES: n vuotuisessa sairaalahoidossa
Aikaikkuna: Alkaen 6 kuukaudesta 2 vuoteen Post Muokkaa-301 -infuusio
|
Alkaen 6 kuukaudesta 2 vuoteen Post Muokkaa-301 -infuusio
|
|
Kohteiden osuus, joiden HBF on jatkunut HBF ≥ 20% (HBF/HB) verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: Alkaen 6 kuukaudesta 2 vuoteen Post Muokkaa-301 -infuusio
|
Alkaen 6 kuukaudesta 2 vuoteen Post Muokkaa-301 -infuusio
|
|
Koehenkilöiden osuus, joiden keskimääräinen HBF ≥ 30% (HBF/HB) verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: Alkaen 6 kuukaudesta 2 vuoteen Post Muokkaa-301 -infuusio
|
Alkaen 6 kuukaudesta 2 vuoteen Post Muokkaa-301 -infuusio
|
|
Kokonaisten osuus, joiden keskimääräinen kokonais HB ≥ 10 g/dl verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: Alkaen 6 kuukaudesta 2 vuoteen Post Muokkaa-301 -infuusio
|
Alkaen 6 kuukaudesta 2 vuoteen Post Muokkaa-301 -infuusio
|
|
Kokonaisten, joiden keskimääräinen Hb -lisäys on keskimäärin ≥ 2 g/dl
Aikaikkuna: Alkaen 6 kuukaudesta 2 vuoteen Post Muokkaa-301 -infuusio
|
Alkaen 6 kuukaudesta 2 vuoteen Post Muokkaa-301 -infuusio
|
|
Ero (esikäsittely verrattuna jälkikäsittelyn jälkeen) PRBC: n siirrettyjen PRBC
Aikaikkuna: Alkaen 6 kuukaudesta 2 vuoteen Post Muokkaa-301 -infuusio
|
Alkaen 6 kuukaudesta 2 vuoteen Post Muokkaa-301 -infuusio
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 4. toukokuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. elokuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. elokuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 16. huhtikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 16. huhtikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 21. huhtikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 29. tammikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EM-SCD-301-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .