Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

EDIT-301 autologiselle HSCT:lle potilailla, joilla on vaikea sirppisolutauti

tiistai 30. tammikuuta 2024 päivittänyt: Editas Medicine, Inc.

Vaiheen 1/2 tutkimus, jolla arvioitiin yksittäisen annoksen autologisia klusteroituja lyhyitä palindromisia toistoja, geenimuokattuja CD34+ ihmisen hematopoieettisia kanta- ja esisoluja (EDIT-301) potilailla, joilla on vaikea sirppisolutauti

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida EDIT-301-hoidon tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla koehenkilöillä, joilla on vaikea sirppisolusairaus (SCD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 1/2 yksihaarainen, avoin, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan yksittäisen EDIT-301-yksikköannoksen turvallisuutta ja tehoa autologisessa hematopoieettisessa kantasolusiirrossa (HSCT) potilailla, joilla on vaikea SCD. Suunnitellut koehenkilöt koostuvat aikuisista miehistä ja naisista, joilla on vaikea SCD, 18–50-vuotiaat mukaan lukien.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

45

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Editas Medicine's Clinical Trial Team
  • Puhelinnumero: 617-401-9007
  • Sähköposti: Patients@editasmed.com

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Rekrytointi
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Rekrytointi
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Rekrytointi
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06511
        • Rekrytointi
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Rekrytointi
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Rekrytointi
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • Rekrytointi
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Rekrytointi
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Rekrytointi
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • Rekrytointi
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
        • Rekrytointi
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Rekrytointi
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Rekrytointi
        • University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Rekrytointi
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Rekrytointi
        • The James Cancer Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Rekrytointi
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • Rekrytointi
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75246
        • Rekrytointi
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Rekrytointi
        • Cook Children's

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 50 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

Vaikean sirppisolusairauden diagnoosi määritellään seuraavasti:

  • Dokumentoitu vakava SCD-genotyyppi (βS/βS, βS/β0 tai βS/β+)
  • Vähintään kaksi vakavaa vaso-okklusiivista kriisitapahtumaa vuodessa, jotka vaativat lääkärinhoitoa hydroksiureasta tai muista tukitoimenpiteistä huolimatta kahden vuoden aikana ennen tietoisen suostumuksen antamista

Karnofskyn suorituskykytila ​​≥ 80

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Saatavilla 10/10 HLA-yhteensopivaa luovuttajaa
  • Aikaisempi HSCT tai autologisen HSCT:n vasta-aiheet
  • Kaikki pleriksaforin käytön vasta-aiheet hematopoieettisten kantasolujen (HSC) mobilisoinnin aikana ja kaikki vasta-aiheet busulfaanin ja muiden myeloablatiivisen kuntoutuksen aikana tarvittavien lääkkeiden käytölle, mukaan lukien yliherkkyys vaikuttaville aineille tai jollekin apuaineista
  • Ei voida vastaanottaa punasolujen (RBC) siirtoa mistään syystä
  • Ei pysty tai halua noudattaa standardinmukaisia ​​hoitomuutoksia taustalääketieteellisessä hoidossa HSCT:n valmistelussa, sen aikana tai sen jälkeen, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, hydroksiurean, vokselotorin, krizanlitsumabin tai L-glutamiinin lopettaminen
  • Mikä tahansa aiempi vakava aivovaskulopatia
  • Riittämätön pääteelimen toiminta
  • Pitkälle edennyt maksasairaus
  • Mikä tahansa aikaisempi tai nykyinen pahanlaatuinen kasvain tai immuunipuutoshäiriö
  • Välitön perheenjäsen, jolla on tunnettu tai epäilty familiaalinen syöpäsyndrooma
  • Kliinisesti merkittävä ja aktiivinen bakteeri-, virus-, sieni- tai loisinfektio

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: EDIT-301
EDIT-301 (autologinen geeni editoitu (CD)34+ hematopoieettiset kantasolut) annetaan kertaluonteisena suonensisäisenä infuusiona.
Geneettinen: EDIT-301
Annostetaan suonensisäisenä infuusiona myeloablatiivisen busulfaanin hoitoon.
Muut nimet:
  • Renizgamglogene autogedtemcel
  • reni-cel

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka onnistuivat täysin parantumaan vakavista vaso-okklusiivisista tapahtumista (VOE)
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Ero (ennen hoitoa vs. hoidon jälkeen) vakavien VOE-tapahtumien vuositasoissa
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
Ero (esihoito vs. jälkihoito) SCD:hen liittyvissä indikaatioissa siirrettyjen pRBC-yksiköiden vuosittaisessa määrässä
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
Muutos lähtötasosta HbF-pitoisuudessa (g/dl)
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
Kokonais-Hb-pitoisuuden muutos lähtötasosta (g/dl)
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka saavuttavat täydellisen VOE-ratkaisun
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
Niiden potilaiden osuus, joilla vakavan VOE:n vuositaso väheni 90 % verrattuna hoitoa edeltävään ajanjaksoon
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
Niiden potilaiden osuus, joilla vakavan VOE:n vuositaso väheni 75 % verrattuna hoitoa edeltävään ajanjaksoon
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
Niiden potilaiden osuus, joilla vakavan VOE:n vuositaso väheni 50 % verrattuna hoitoa edeltävään ajanjaksoon
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
Ero (ennen hoitoa vs. hoidon jälkeen) vakavien VOE-tapahtumien vuotuisessa sairaalahoitomäärässä
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
Koehenkilöiden osuus, joiden HbF on ≥ 20 % (HbF/Hb) lähtötasoon verrattuna
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
Koehenkilöiden osuus, joiden keskimääräinen HbF on ≥ 30 % (HbF/Hb) verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
Koehenkilöiden osuus, joiden keskimääräinen kokonaisHb on ≥ 10 g/dl verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
Niiden potilaiden osuus, joiden keskimääräinen kokonaisHb:n nousu lähtötasosta on ≥ 2 g/dl
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
Muutos lähtötasosta hemolyysin markkereissa (absoluuttinen retikulosyyttimäärä, epäsuora bilirubiini, laktaattidehydrogenaasi, haptoglobiini)
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 2 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
Aika neutrofiilien istuttamiseen (ensimmäinen päivä, jolloin 3 peräkkäistä absoluuttista neutrofiilien määrää (ANC) ≥ 0,5 x 109/L eri päivinä saatu laboratorioarvo)
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
Aika verihiutaleiden kiinnittymiseen (ensimmäinen päivä, jolloin 3 peräkkäistä verihiutalearvoa ≥ 50 x 109/L on saatu vähintään 7 päivän ajan viimeisen verihiutaleidensiirron jälkeen ja 10 päivää minkä tahansa trombopoietiinia (TPO) jäljittelevien aineiden annon jälkeen)
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
Haittavaikutusten esiintymistiheys ja vakavuus (AE)
Aikaikkuna: jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Editas Medicine, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 4. toukokuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. elokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. elokuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 16. huhtikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. huhtikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 21. huhtikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 1. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EM-SCD-301-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Kliiniset tutkimukset EDIT-301

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa