EDIT-301 för autolog HSCT hos personer med svår sicklecellssjukdom
29 januari 2025 uppdaterad av: Editas Medicine, Inc.
En fas 1/2-studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av en enstaka dos av autologa klustrade regelbundet korta palindromiska upprepningar Genredigerade CD34+ humana hematopoetiska stam- och stamceller (EDIT-301) hos patienter med svår sicklecellssjukdom
Syftet med denna studie är att utvärdera effektivitet, säkerhet och tolerabilitet av behandling med EDIT-301 hos vuxna patienter med allvarlig sicklecellssjukdom (SCD).
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en fas 1/2 enkelarmad, öppen multicenterstudie som utvärderar säkerheten och effekten av en enstaka enhetsdos av EDIT-301 för autolog hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) hos patienter med svår SCD.
Planerade försökspersoner kommer att bestå av manliga och kvinnliga vuxna försökspersoner med svår SCD, från 18 till 50 års ålder, inklusive.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
45
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06511
- Smilow Cancer Hospital
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
- Atrium Health
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- The James Cancer Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203
- Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75246
- Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
- Cook Children's
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- Ottawa Hospital Research Institute
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
- Princess Margaret Cancer Centre
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 50 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
Diagnos av allvarlig sicklecellssjukdom enligt definitionen av:
- Dokumenterad allvarlig SCD-genotyp (βS/βS, βS/β0 eller βS/β+)
- Historik med minst två allvarliga vaso-ocklusiva krishändelser per år som kräver läkarvård trots hydroxiurea eller andra stödjande vårdåtgärder under tvåårsperioden före tillhandahållandet av informerat samtycke
Karnofskys prestandastatus ≥ 80
Viktiga uteslutningskriterier:
- Tillgänglig 10/10 HLA-matchad relaterad donator
- Tidigare HSCT eller kontraindikationer för autolog HSCT
- Eventuella kontraindikationer för användning av plerixafor under mobilisering av hematopoetiska stamceller (HSC) och alla kontraindikationer mot användning av busulfan och andra läkemedel som krävs under myeloablativ konditionering, inklusive överkänslighet mot de aktiva substanserna eller mot något av hjälpämnena
- Kan inte ta emot röda blodkroppar (RBC) transfusion av någon anledning
- Kan inte eller vill följa standardvårdsförändringar i medicinsk bakgrundsbehandling som förberedelse för, under eller efter HSCT, inklusive och inte begränsat till utsättande av hydroxiurea, voxelotor, crizanlizumab eller L-glutamin
- Någon historia av allvarlig cerebral vaskulopati
- Otillräcklig ändorganfunktion
- Avancerad leversjukdom
- Alla tidigare eller aktuella maligniteter eller immunbriststörningar
- Närmaste familjemedlem med känt eller misstänkt familjärt cancersyndrom
- Kliniskt signifikant och aktiv bakteriell, viral, svamp- eller parasitisk infektion
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: EDIT-301
EDIT-301 (autolog genredigerade (CD)34+ hematopoetiska stamceller) kommer att administreras som en intravenös engångsinfusion.
|
Administreras genom IV-infusion efter myeloablativ konditionering med busulfan.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Andel försökspersoner som uppnår fullständig upplösning av svåra vaso-ocklusiva händelser (VOES)
Tidsram: Från månad 6 till månad 18 Post Edit-301 Infusion
|
Från månad 6 till månad 18 Post Edit-301 Infusion
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring från baslinjen i HbF-koncentration (g/dL)
Tidsram: upp till 2 år efter EDIT-301-infusion
|
upp till 2 år efter EDIT-301-infusion
|
|
Förändring från baslinjen i total Hb-koncentration (g/dL)
Tidsram: upp till 2 år efter EDIT-301-infusion
|
upp till 2 år efter EDIT-301-infusion
|
|
Förändring från baslinjen i hemolysmarkörer (absolut retikulocytantal, indirekt bilirubin, laktatdehydrogenas, haptoglobin)
Tidsram: upp till 2 år efter EDIT-301-infusion
|
upp till 2 år efter EDIT-301-infusion
|
|
Tid till neutrofilimplantering (den första dagen då 3 på varandra följande absolut neutrofilantal (ANC) ≥ 0,5 x 109/L laboratorievärden erhållna på olika dagar)
Tidsram: upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
|
Tid till trombocyttransplantation (den första dagen då 3 på varandra följande trombocyter ≥ 50 x 109/L laboratorievärden erhållna under minst 7 dagar efter den sista blodplättstransfusionen och 10 dagar efter administrering av trombopoietin (TPO) mimetika)
Tidsram: upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
|
Frekvens och svårighetsgrad av biverkningar (AE)
Tidsram: upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
|
Andel av försökspersoner som uppnår fullständig upplösning av voes
Tidsram: Från månad 6 till månad 18 Post Edit-301 Infusion
|
Från månad 6 till månad 18 Post Edit-301 Infusion
|
|
Andel personer med 90% minskning av den årliga frekvensen av svår VOE jämfört med förbehandlingsperioden
Tidsram: Börjar från 6 månader upp till 2 år efter redigering-301 infusion
|
Börjar från 6 månader upp till 2 år efter redigering-301 infusion
|
|
Andel av försökspersoner med 75% minskning av den årliga frekvensen av svår VOE jämfört med förbehandlingsperioden
Tidsram: Börjar från 6 månader upp till 2 år efter redigering-301 infusion
|
Börjar från 6 månader upp till 2 år efter redigering-301 infusion
|
|
Andel personer med 50% minskning av den årliga frekvensen av svår VOE jämfört med förbehandlingsperioden
Tidsram: Börjar från 6 månader upp till 2 år efter redigering-301 infusion
|
Börjar från 6 månader upp till 2 år efter redigering-301 infusion
|
|
Skillnad (förbehandling kontra efterbehandling) i årliga hastigheter av allvarliga vikar
Tidsram: Börjar från 6 månader upp till 2 år efter redigering-301 infusion
|
Börjar från 6 månader upp till 2 år efter redigering-301 infusion
|
|
Skillnad (förbehandling kontra efterbehandling) i en årlig sjukhusvist för allvarliga vikar
Tidsram: Börjar från 6 månader upp till 2 år efter redigering-301 infusion
|
Börjar från 6 månader upp till 2 år efter redigering-301 infusion
|
|
Andel av försökspersoner med långvarig HBF ≥ 20% (HBF/HB) jämfört med baslinjen
Tidsram: Börjar från 6 månader upp till 2 år efter redigering-301 infusion
|
Börjar från 6 månader upp till 2 år efter redigering-301 infusion
|
|
Andel av försökspersoner med medelvärde HBF ≥ 30% (HBF/HB) jämfört med baslinjen
Tidsram: Börjar från 6 månader upp till 2 år efter redigering-301 infusion
|
Börjar från 6 månader upp till 2 år efter redigering-301 infusion
|
|
Andel personer med genomsnittlig total HB ≥ 10 g/dL jämfört med baslinjen
Tidsram: Börjar från 6 månader upp till 2 år efter redigering-301 infusion
|
Börjar från 6 månader upp till 2 år efter redigering-301 infusion
|
|
Andel försökspersoner med genomsnittlig total HB -ökning från baslinjen ≥ 2 g/dl
Tidsram: Börjar från 6 månader upp till 2 år efter redigering-301 infusion
|
Börjar från 6 månader upp till 2 år efter redigering-301 infusion
|
|
Skillnad (förbehandling kontra efterbehandling) i årliga antal enheter av PRBC transfused för SCD-relaterade indikationer
Tidsram: Börjar från 6 månader upp till 2 år efter redigering-301 infusion
|
Börjar från 6 månader upp till 2 år efter redigering-301 infusion
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
4 maj 2021
Primärt slutförande (Beräknad)
1 augusti 2025
Avslutad studie (Beräknad)
1 augusti 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 april 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 april 2021
Första postat (Faktisk)
21 april 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
29 januari 2025
Senast verifierad
1 januari 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- EM-SCD-301-001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .