Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

EDIT-301 voor autologe HSCT bij proefpersonen met ernstige sikkelcelziekte

30 januari 2024 bijgewerkt door: Editas Medicine, Inc.

Een fase 1/2-studie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van een enkelvoudige dosis autologe geclusterde, regelmatig gespreide korte palindroomherhalingen Gene-bewerkte CD34+ menselijke hematopoëtische stam- en progenitorcellen (EDIT-301) bij proefpersonen met ernstige sikkelcelziekte

Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van behandeling met EDIT-301 bij volwassen proefpersonen met ernstige sikkelcelziekte (SCD).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 1/2 eenarmige, open-label, multicenter studie die de veiligheid en werkzaamheid evalueert van een enkele eenheidsdosis EDIT-301 voor autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) bij proefpersonen met ernstige SCD. Geplande proefpersonen zullen bestaan ​​uit mannelijke en vrouwelijke volwassen proefpersonen met ernstige SCD, in de leeftijd van 18 tot en met 50 jaar.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

45

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Werving
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Werving
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Werving
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06511
        • Werving
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Werving
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Werving
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • Werving
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Werving
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Werving
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • Werving
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
        • Werving
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Werving
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Werving
        • University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Werving
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Werving
        • The James Cancer Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Werving
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • Werving
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75246
        • Werving
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Werving
        • Cook Children's

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 50 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

Diagnose van ernstige sikkelcelziekte zoals gedefinieerd door:

  • Gedocumenteerd ernstig SCD-genotype (βS/βS, βS/β0 of βS/β+)
  • Geschiedenis van ten minste twee ernstige vaso-occlusieve crisisgebeurtenissen per jaar waarvoor medische zorg nodig was ondanks hydroxyurea of ​​andere ondersteunende zorgmaatregelen in de periode van twee jaar voorafgaand aan het verlenen van geïnformeerde toestemming

Prestatiestatus Karnofsky ≥ 80

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Beschikbaar 10/10 HLA-gematchte gerelateerde donor
  • Eerdere HSCT of contra-indicaties voor autologe HSCT
  • Eventuele contra-indicaties voor het gebruik van plerixafor tijdens de mobilisatie van hematopoëtische stamcellen (HSC's) en eventuele contra-indicaties voor het gebruik van busulfan en andere geneesmiddelen die nodig zijn tijdens de myeloablatieve conditionering, inclusief overgevoeligheid voor de werkzame stoffen of voor een van de hulpstoffen
  • Om welke reden dan ook geen transfusie van rode bloedcellen (RBC) kunnen ontvangen
  • Niet in staat of niet bereid om te voldoen aan de zorgstandaardveranderingen in medische achtergrondbehandeling ter voorbereiding van, tijdens of na HSCT, inclusief en niet beperkt tot stopzetting van hydroxyurea, voxelotor, crizanlizumab of L-glutamine
  • Elke voorgeschiedenis van ernstige cerebrale vasculopathie
  • Inadequate eindorgaanfunctie
  • Gevorderde leverziekte
  • Elke eerdere of huidige maligniteit of immunodeficiëntiestoornis
  • Direct familielid met een bekend of vermoed familiair kankersyndroom
  • Klinisch significante en actieve bacteriële, virale, schimmel- of parasitaire infectie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BEWERK-301
EDIT-301 (autologe gen-bewerkte (CD)34+ hematopoëtische stamcellen) zal worden toegediend als een eenmalige intraveneuze infusie.
Genetisch: BEWERK-301
Toegediend via IV-infusie na myeloablatieve conditionering met busulfan.
Andere namen:
  • renizgamglogene autogedtemcel
  • reni-cel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen dat volledige oplossing van ernstige vaso-occlusieve gebeurtenissen (VOE's) bereikt
Tijdsspanne: tot 2 jaar na EDIT-301 infusie
tot 2 jaar na EDIT-301 infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verschil (voorbehandeling versus nabehandeling) in geannualiseerde percentages ernstige VOE's
Tijdsspanne: tot 2 jaar na EDIT-301 infusie
tot 2 jaar na EDIT-301 infusie
Verschil (voorbehandeling versus nabehandeling) in geannualiseerd aantal getransfundeerde eenheden pRBC voor SCD-gerelateerde indicaties
Tijdsspanne: tot 2 jaar na EDIT-301 infusie
tot 2 jaar na EDIT-301 infusie
Verandering ten opzichte van baseline in HbF-concentratie (g/dL)
Tijdsspanne: tot 2 jaar na EDIT-301 infusie
tot 2 jaar na EDIT-301 infusie
Verandering ten opzichte van baseline in totale Hb-concentratie (g/dL)
Tijdsspanne: tot 2 jaar na EDIT-301 infusie
tot 2 jaar na EDIT-301 infusie
Percentage proefpersonen dat een volledige resolutie van VOE's bereikt
Tijdsspanne: tot 2 jaar na EDIT-301-infusie
tot 2 jaar na EDIT-301-infusie
Percentage proefpersonen met een afname van 90% in het aantal ernstige VOE op jaarbasis in vergelijking met de periode vóór de behandeling
Tijdsspanne: tot 2 jaar na EDIT-301-infusie
tot 2 jaar na EDIT-301-infusie
Percentage proefpersonen met een afname van 75% in het aantal ernstige VOE op jaarbasis in vergelijking met de periode vóór de behandeling
Tijdsspanne: tot 2 jaar na EDIT-301-infusie
tot 2 jaar na EDIT-301-infusie
Percentage proefpersonen met een afname van 50% in het aantal ernstige VOE op jaarbasis in vergelijking met de periode vóór de behandeling
Tijdsspanne: tot 2 jaar na EDIT-301-infusie
tot 2 jaar na EDIT-301-infusie
Verschil (vóór de behandeling versus na de behandeling) in het aantal ziekenhuisopnames op jaarbasis voor ernstige VOE's
Tijdsspanne: tot 2 jaar na EDIT-301-infusie
tot 2 jaar na EDIT-301-infusie
Percentage proefpersonen met aanhoudend HbF ≥ 20% (HbF/Hb) vergeleken met baseline
Tijdsspanne: tot 2 jaar na EDIT-301-infusie
tot 2 jaar na EDIT-301-infusie
Percentage proefpersonen met gemiddeld HbF ≥ 30% (HbF/Hb) vergeleken met baseline
Tijdsspanne: tot 2 jaar na EDIT-301-infusie
tot 2 jaar na EDIT-301-infusie
Percentage proefpersonen met een gemiddeld totaal Hb ≥ 10 g/dl vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: tot 2 jaar na EDIT-301-infusie
tot 2 jaar na EDIT-301-infusie
Percentage proefpersonen met een gemiddelde totale Hb-stijging ten opzichte van de uitgangswaarde van ≥ 2 g/dl
Tijdsspanne: tot 2 jaar na EDIT-301-infusie
tot 2 jaar na EDIT-301-infusie
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in markers van hemolyse (absoluut aantal reticulocyten, indirect bilirubine, lactaatdehydrogenase, haptoglobine)
Tijdsspanne: tot 2 jaar na EDIT-301-infusie
tot 2 jaar na EDIT-301-infusie
Tijd tot neutrofielentransplantatie (de eerste dag waarop 3 opeenvolgende absolute neutrofielentellingen (ANC) ≥ 0,5 x 109/l laboratoriumwaarden verkregen op verschillende dagen)
Tijdsspanne: tot 24 maanden na EDIT-301-infusie
tot 24 maanden na EDIT-301-infusie
Tijd tot transplantatie van bloedplaatjes (de eerste dag waarop 3 opeenvolgende bloedplaatjes ≥ 50 x 109/l laboratoriumwaarden verkregen gedurende ten minste 7 dagen na de laatste bloedplaatjestransfusie en 10 dagen na toediening van trombopoëtine (TPO)-mimetica)
Tijdsspanne: tot 24 maanden na EDIT-301-infusie
tot 24 maanden na EDIT-301-infusie
Frequentie en ernst van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: tot 24 maanden na EDIT-301-infusie
tot 24 maanden na EDIT-301-infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Editas Medicine, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 mei 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 april 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 april 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 april 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

1 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EM-SCD-301-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Klinische onderzoeken op BEWERK-301

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Austria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren