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EDIT-301 per trapianto autologo in soggetti con anemia falciforme grave

29 gennaio 2025 aggiornato da: Editas Medicine, Inc.

Uno studio di fase 1/2 per valutare la sicurezza e l'efficacia di una singola dose di cellule staminali e progenitrici ematopoietiche umane CD34+ modificate geneticamente (EDIT-301) in soggetti con grave anemia falciforme

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del trattamento con EDIT-301 in soggetti adulti con grave anemia falciforme (SCD).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 1/2 a braccio singolo, in aperto, multicentrico che valuta la sicurezza e l'efficacia di una singola dose unitaria di EDIT-301 per il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) in soggetti con SCD grave. I soggetti dello studio pianificato saranno composti da soggetti adulti di sesso maschile e femminile con grave SCD, dai 18 ai 50 anni di età inclusi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

45

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06511
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The James Cancer Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 50 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

Diagnosi di anemia falciforme grave come definita da:

  • Genotipo di SCD grave documentato (βS/βS, βS/β0 o βS/β+)
  • Storia di almeno due gravi crisi vaso-occlusive all'anno che richiedono attenzione medica nonostante l'idrossiurea o altre misure di terapia di supporto nel periodo di due anni prima della fornitura del consenso informato

Karnofsky Performance Status ≥ 80

Criteri chiave di esclusione:

  • Disponibile donatore correlato 10/10 HLA compatibile
  • HSCT precedente o controindicazioni al trapianto autologo
  • Eventuali controindicazioni all'uso di plerixafor durante la mobilizzazione delle cellule staminali ematopoietiche (HSC) e qualsiasi controindicazione all'uso di busulfan e di qualsiasi altro medicinale richiesto durante il condizionamento mieloablativo, inclusa l'ipersensibilità ai principi attivi o ad uno qualsiasi degli eccipienti
  • Impossibile ricevere trasfusioni di globuli rossi (RBC) per qualsiasi motivo
  • Incapace o non disposto a rispettare i cambiamenti dello standard di cura nel trattamento medico di base in preparazione, durante o dopo l'HSCT, inclusa e non limitata all'interruzione di idrossiurea, voxelotor, crizanlizumab o L-glutammina
  • Qualsiasi storia di grave vasculopatia cerebrale
  • Funzione inadeguata degli organi terminali
  • Malattia epatica avanzata
  • Qualsiasi tumore maligno o disturbo da immunodeficienza precedente o attuale
  • Membro diretto della famiglia con una sindrome da cancro familiare nota o sospetta
  • Infezione batterica, virale, fungina o parassitaria clinicamente significativa e attiva

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: MODIFICA-301
EDIT-301 (cellule staminali ematopoietiche autologhe modificate con gene (CD) 34+) sarà somministrato come infusione endovenosa una tantum.
Genetico: MODIFICA-301
Somministrato per infusione endovenosa dopo condizionamento mieloablativo con busulfano.
Altri nomi:
  • renizgamglogene autogedtemcel
  • reni-cel

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti che raggiungono la completa risoluzione di eventi vaso-occollusivi gravi (VOES)
Lasso di tempo: Dal mese 6 al mese 18 Post Edit-301 Infusion
Dal mese 6 al mese 18 Post Edit-301 Infusion

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della concentrazione di HbF (g/dL)
Lasso di tempo: fino a 2 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 2 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Variazione rispetto al basale della concentrazione totale di Hb (g/dL)
Lasso di tempo: fino a 2 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 2 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Variazione rispetto al basale dei marcatori dell'emolisi (conta assoluta dei reticolociti, bilirubina indiretta, lattato deidrogenasi, aptoglobina)
Lasso di tempo: fino a 2 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 2 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Tempo all'attecchimento dei neutrofili (il primo giorno in cui 3 valori di laboratorio consecutivi della conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥ 0,5 x 109/L ottenuti in giorni diversi)
Lasso di tempo: fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Tempo all'attecchimento piastrinico (il primo giorno in cui 3 piastrine consecutive hanno ottenuto valori di laboratorio ≥ 50 x 109/L ottenuti per almeno 7 giorni dopo l'ultima trasfusione di piastrine e 10 giorni dopo qualsiasi somministrazione di mimetici della trombopoietina (TPO))
Lasso di tempo: fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Frequenza e gravità degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Proporzione di soggetti che raggiungono la completa risoluzione di VOS
Lasso di tempo: Dal mese 6 al mese 18 Post Edit-301 Infusion
Dal mese 6 al mese 18 Post Edit-301 Infusion
Proporzione di soggetti con riduzione del 90% del tasso annuale di VOE grave rispetto al periodo di pre-trattamento
Lasso di tempo: A partire da 6 mesi fino a 2 anni dopo l'infusione di Edit-301
A partire da 6 mesi fino a 2 anni dopo l'infusione di Edit-301
Proporzione di soggetti con riduzione del 75% del tasso annuale di VOE grave rispetto al periodo di pre-trattamento
Lasso di tempo: A partire da 6 mesi fino a 2 anni dopo l'infusione di Edit-301
A partire da 6 mesi fino a 2 anni dopo l'infusione di Edit-301
Proporzione di soggetti con riduzione del 50% del tasso annualizzato di VOE grave rispetto al periodo di pre-trattamento
Lasso di tempo: A partire da 6 mesi fino a 2 anni dopo l'infusione di Edit-301
A partire da 6 mesi fino a 2 anni dopo l'infusione di Edit-301
Differenza (pre-trattamento vs. post-trattamento) nei tassi annualizzati di VOE gravi
Lasso di tempo: A partire da 6 mesi fino a 2 anni dopo l'infusione di Edit-301
A partire da 6 mesi fino a 2 anni dopo l'infusione di Edit-301
Differenza (pre-trattamento vs. post-trattamento) nel tasso annuale di ricovero per le VOE gravi
Lasso di tempo: A partire da 6 mesi fino a 2 anni dopo l'infusione di Edit-301
A partire da 6 mesi fino a 2 anni dopo l'infusione di Edit-301
Proporzione di soggetti con HBF sostenuto ≥ 20% (HBF/Hb) rispetto al basale
Lasso di tempo: A partire da 6 mesi fino a 2 anni dopo l'infusione di Edit-301
A partire da 6 mesi fino a 2 anni dopo l'infusione di Edit-301
Proporzione di soggetti con HBF medio ≥ 30% (HBF/Hb) rispetto al basale
Lasso di tempo: A partire da 6 mesi fino a 2 anni dopo l'infusione di Edit-301
A partire da 6 mesi fino a 2 anni dopo l'infusione di Edit-301
Proporzione di soggetti con Hb totale medio ≥ 10 g/dl rispetto al basale
Lasso di tempo: A partire da 6 mesi fino a 2 anni dopo l'infusione di Edit-301
A partire da 6 mesi fino a 2 anni dopo l'infusione di Edit-301
Proporzione di soggetti con aumento totale di Hb totale dal basale di ≥ 2 g/dl
Lasso di tempo: A partire da 6 mesi fino a 2 anni dopo l'infusione di Edit-301
A partire da 6 mesi fino a 2 anni dopo l'infusione di Edit-301
Differenza (pretrattamento contro post-trattamento) nel numero annualizzato di unità di PRBC trasfusa per indicazioni correlate a SCD
Lasso di tempo: A partire da 6 mesi fino a 2 anni dopo l'infusione di Edit-301
A partire da 6 mesi fino a 2 anni dopo l'infusione di Edit-301

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Editas Medicine, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 maggio 2021

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 aprile 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

21 aprile 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 gennaio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EM-SCD-301-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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