EDIT-301 para HSCT Autólogo em Indivíduos com Doença Falciforme Grave
29 de janeiro de 2025 atualizado por: Editas Medicine, Inc.
Um estudo de fase 1/2 para avaliar a segurança e a eficácia de uma dose única de células-tronco e progenitoras hematopoiéticas humanas CD34+ agrupadas regularmente espaçadas regularmente espaçadas e autólogas em indivíduos com doença falciforme grave
O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do tratamento com EDIT-301 em indivíduos adultos com doença falciforme grave (SCD).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo multicêntrico de braço único, fase 1/2, aberto, avaliando a segurança e a eficácia de uma dose unitária única de EDIT-301 para transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) em indivíduos com SCD grave.
Os sujeitos do estudo planejado serão compostos por indivíduos adultos do sexo masculino e feminino com SCD grave, de 18 a 50 anos de idade, inclusive.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
45
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L6
- Ottawa Hospital Research Institute
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
- Princess Margaret Cancer Centre
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
- Smilow Cancer Hospital
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Florida
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Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
- University of Mississippi Medical Center
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University Medical Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Atrium Health
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The James Cancer Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
- Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
- Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 50 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
Diagnóstico de doença falciforme grave, conforme definido por:
- Genótipo de SCD grave documentado (βS/βS, βS/β0 ou βS/β+)
- História de pelo menos dois eventos de crise vaso-oclusiva grave por ano que requerem atenção médica apesar da hidroxiureia ou outras medidas de cuidados de suporte no período de dois anos antes do consentimento informado
Status de desempenho de Karnofsky ≥ 80
Principais Critérios de Exclusão:
- Doador aparentado compatível com HLA 10/10 disponível
- TCTH prévio ou contraindicações para TCTH autólogo
- Quaisquer contra-indicações ao uso de plerixafor durante a mobilização de células-tronco hematopoiéticas (HSCs) e quaisquer contra-indicações ao uso de busulfan e quaisquer outros medicamentos necessários durante o condicionamento mieloablativo, incluindo hipersensibilidade às substâncias ativas ou a qualquer um dos excipientes
- Incapaz de receber transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) por qualquer motivo
- Incapaz ou relutante em cumprir as mudanças no padrão de cuidados no tratamento médico de base na preparação, durante ou após o TCTH, incluindo, entre outros, a descontinuação de hidroxiureia, voxelotor, crizanlizumabe ou L-glutamina
- Qualquer história de vasculopatia cerebral grave
- Função inadequada do órgão final
- Doença hepática avançada
- Qualquer malignidade anterior ou atual ou distúrbio de imunodeficiência
- Membro imediato da família com uma Síndrome de Câncer Familiar conhecida ou suspeita
- Infecção bacteriana, viral, fúngica ou parasitária clinicamente significativa e ativa
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: EDIT-301
EDIT-301 (gene autólogo editado (CD)34+ células-tronco hematopoiéticas) será administrado como uma infusão intravenosa única.
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Administrado por infusão IV após condicionamento mieloablativo com bussulfano.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Proporção de indivíduos que atingem a resolução completa de eventos vaso-oclusivos graves (VOES)
Prazo: do mês 6 ao mês 18 Post Edit-301 Infusão
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do mês 6 ao mês 18 Post Edit-301 Infusão
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração da linha de base na concentração de HbF (g/dL)
Prazo: até 2 anos após a infusão de EDIT-301
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até 2 anos após a infusão de EDIT-301
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Mudança da linha de base na concentração total de Hb (g/dL)
Prazo: até 2 anos após a infusão de EDIT-301
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até 2 anos após a infusão de EDIT-301
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Alteração da linha de base nos marcadores de hemólise (contagem absoluta de reticulócitos, bilirrubina indireta, lactato desidrogenase, haptoglobina)
Prazo: até 2 anos após a infusão de EDIT-301
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até 2 anos após a infusão de EDIT-301
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Tempo para enxerto de neutrófilos (o primeiro dia em que 3 contagens absolutas de neutrófilos (ANC) consecutivas ≥ 0,5 x 109/L valores laboratoriais obtidos em dias diferentes)
Prazo: até 24 meses após a infusão de EDIT-301
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até 24 meses após a infusão de EDIT-301
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Tempo para enxerto de plaquetas (o primeiro dia em que 3 plaquetas consecutivas ≥ 50 x 109/L valores laboratoriais obtidos durante pelo menos 7 dias após a última transfusão de plaquetas e 10 dias após qualquer administração de miméticos de trombopoietina (TPO))
Prazo: até 24 meses após a infusão de EDIT-301
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até 24 meses após a infusão de EDIT-301
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Frequência e gravidade dos eventos adversos (EAs)
Prazo: até 24 meses após a infusão de EDIT-301
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até 24 meses após a infusão de EDIT-301
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Proporção de sujeitos que atingem a resolução completa de Voes
Prazo: do mês 6 ao mês 18 Post Edit-301 Infusão
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do mês 6 ao mês 18 Post Edit-301 Infusão
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Proporção de indivíduos com redução de 90% na taxa anualizada de VOE grave em comparação com o período de pré-tratamento
Prazo: A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
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A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
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Proporção de indivíduos com redução de 75% na taxa anualizada de VOE grave em comparação com o período de pré-tratamento
Prazo: A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
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A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
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Proporção de indivíduos com redução de 50% na taxa anualizada de VOE grave em comparação com o período de pré-tratamento
Prazo: A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
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A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
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Diferença (pré-tratamento vs. pós-tratamento) em taxas anualizadas de Voes graves
Prazo: A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
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A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
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Diferença (pré-tratamento vs. pós-tratamento) na taxa de hospitalização anualizada por vozes graves
Prazo: A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
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A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
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Proporção de indivíduos com HBF sustentado ≥ 20% (HBF/HB) em comparação com a linha de base
Prazo: A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
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A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
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Proporção de indivíduos com HBF médio ≥ 30% (HBF/HB) em comparação com a linha de base
Prazo: A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
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A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
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Proporção de indivíduos com Hb total média ≥ 10 g/dL em comparação com a linha de base
Prazo: A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
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A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
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Proporção de indivíduos com aumento total da HB total em relação à linha de base ≥ 2 g/dl
Prazo: A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
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A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
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Diferença (pré-tratamento versus pós-tratamento) em número anualizado de unidades de PRBC transfundidas para indicações relacionadas à SCD
Prazo: A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
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A partir de 6 meses a 2 anos após a infusão de edição-301
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de maio de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
1 de agosto de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de abril de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de abril de 2021
Primeira postagem (Real)
21 de abril de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de janeiro de 2025
Última verificação
1 de janeiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- EM-SCD-301-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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