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EDIT-301 para HSCT Autólogo em Indivíduos com Doença Falciforme Grave

30 de janeiro de 2024 atualizado por: Editas Medicine, Inc.

Um estudo de fase 1/2 para avaliar a segurança e a eficácia de uma dose única de células-tronco e progenitoras hematopoiéticas humanas CD34+ agrupadas regularmente espaçadas regularmente espaçadas e autólogas em indivíduos com doença falciforme grave

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do tratamento com EDIT-301 em indivíduos adultos com doença falciforme grave (SCD).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico de braço único, fase 1/2, aberto, avaliando a segurança e a eficácia de uma dose unitária única de EDIT-301 para transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) em indivíduos com SCD grave. Os sujeitos do estudo planejado serão compostos por indivíduos adultos do sexo masculino e feminino com SCD grave, de 18 a 50 anos de idade, inclusive.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

45

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Editas Medicine's Clinical Trial Team
  • Número de telefone: 617-401-9007
  • E-mail: Patients@editasmed.com

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L6
        • Recrutamento
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
        • Recrutamento
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Recrutamento
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
        • Recrutamento
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • Recrutamento
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Recrutamento
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Recrutamento
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Recrutamento
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Recrutamento
        • University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Recrutamento
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Recrutamento
        • The James Cancer Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Recrutamento
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Recrutamento
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • Recrutamento
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Recrutamento
        • Cook Children's

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 50 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

Diagnóstico de doença falciforme grave, conforme definido por:

  • Genótipo de SCD grave documentado (βS/βS, βS/β0 ou βS/β+)
  • História de pelo menos dois eventos de crise vaso-oclusiva grave por ano que requerem atenção médica apesar da hidroxiureia ou outras medidas de cuidados de suporte no período de dois anos antes do consentimento informado

Status de desempenho de Karnofsky ≥ 80

Principais Critérios de Exclusão:

  • Doador aparentado compatível com HLA 10/10 disponível
  • TCTH prévio ou contraindicações para TCTH autólogo
  • Quaisquer contra-indicações ao uso de plerixafor durante a mobilização de células-tronco hematopoiéticas (HSCs) e quaisquer contra-indicações ao uso de busulfan e quaisquer outros medicamentos necessários durante o condicionamento mieloablativo, incluindo hipersensibilidade às substâncias ativas ou a qualquer um dos excipientes
  • Incapaz de receber transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) por qualquer motivo
  • Incapaz ou relutante em cumprir as mudanças no padrão de cuidados no tratamento médico de base na preparação, durante ou após o TCTH, incluindo, entre outros, a descontinuação de hidroxiureia, voxelotor, crizanlizumabe ou L-glutamina
  • Qualquer história de vasculopatia cerebral grave
  • Função inadequada do órgão final
  • Doença hepática avançada
  • Qualquer malignidade anterior ou atual ou distúrbio de imunodeficiência
  • Membro imediato da família com uma Síndrome de Câncer Familiar conhecida ou suspeita
  • Infecção bacteriana, viral, fúngica ou parasitária clinicamente significativa e ativa

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: EDIT-301
EDIT-301 (gene autólogo editado (CD)34+ células-tronco hematopoiéticas) será administrado como uma infusão intravenosa única.
Genético: EDIT-301
Administrado por infusão IV após condicionamento mieloablativo com bussulfano.
Outros nomes:
  • renizgamglogene autogedtemcel
  • reni-cel

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Proporção de indivíduos que alcançaram resolução completa de eventos vaso-oclusivos graves (VOEs)
Prazo: até 2 anos após a infusão de EDIT-301
até 2 anos após a infusão de EDIT-301

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Diferença (pré-tratamento vs. pós-tratamento) nas taxas anualizadas de VOEs graves
Prazo: até 2 anos após a infusão de EDIT-301
até 2 anos após a infusão de EDIT-301
Diferença (pré-tratamento versus pós-tratamento) no número anualizado de unidades de pRBC transfundidas para indicações relacionadas à MSC
Prazo: até 2 anos após a infusão de EDIT-301
até 2 anos após a infusão de EDIT-301
Alteração da linha de base na concentração de HbF (g/dL)
Prazo: até 2 anos após a infusão de EDIT-301
até 2 anos após a infusão de EDIT-301
Mudança da linha de base na concentração total de Hb (g/dL)
Prazo: até 2 anos após a infusão de EDIT-301
até 2 anos após a infusão de EDIT-301
Proporção de assuntos que alcançaram resolução completa de VOEs
Prazo: até 2 anos após a infusão de EDIT-301
até 2 anos após a infusão de EDIT-301
Proporção de indivíduos com redução de 90% na taxa anualizada de VOE grave em comparação com o período pré-tratamento
Prazo: até 2 anos após a infusão de EDIT-301
até 2 anos após a infusão de EDIT-301
Proporção de indivíduos com redução de 75% na taxa anualizada de VOE grave em comparação com o período pré-tratamento
Prazo: até 2 anos após a infusão de EDIT-301
até 2 anos após a infusão de EDIT-301
Proporção de indivíduos com redução de 50% na taxa anualizada de VOE grave em comparação com o período pré-tratamento
Prazo: até 2 anos após a infusão de EDIT-301
até 2 anos após a infusão de EDIT-301
Diferença (pré-tratamento vs. pós-tratamento) na taxa anualizada de hospitalização para VOEs graves
Prazo: até 2 anos após a infusão de EDIT-301
até 2 anos após a infusão de EDIT-301
Proporção de indivíduos com HbF sustentada ≥ 20% (HbF/Hb) em comparação com o valor basal
Prazo: até 2 anos após a infusão de EDIT-301
até 2 anos após a infusão de EDIT-301
Proporção de indivíduos com HbF média ≥ 30% (HbF/Hb) em comparação com o valor basal
Prazo: até 2 anos após a infusão de EDIT-301
até 2 anos após a infusão de EDIT-301
Proporção de indivíduos com Hb total média ≥ 10 g/dL em comparação com o valor basal
Prazo: até 2 anos após a infusão de EDIT-301
até 2 anos após a infusão de EDIT-301
Proporção de indivíduos com aumento médio de Hb total desde o início de ≥ 2 g/dL
Prazo: até 2 anos após a infusão de EDIT-301
até 2 anos após a infusão de EDIT-301
Alteração da linha de base nos marcadores de hemólise (contagem absoluta de reticulócitos, bilirrubina indireta, lactato desidrogenase, haptoglobina)
Prazo: até 2 anos após a infusão de EDIT-301
até 2 anos após a infusão de EDIT-301
Tempo para enxerto de neutrófilos (o primeiro dia em que 3 contagens absolutas de neutrófilos (ANC) consecutivas ≥ 0,5 x 109/L valores laboratoriais obtidos em dias diferentes)
Prazo: até 24 meses após a infusão de EDIT-301
até 24 meses após a infusão de EDIT-301
Tempo para enxerto de plaquetas (o primeiro dia em que 3 plaquetas consecutivas ≥ 50 x 109/L valores laboratoriais obtidos durante pelo menos 7 dias após a última transfusão de plaquetas e 10 dias após qualquer administração de miméticos de trombopoietina (TPO))
Prazo: até 24 meses após a infusão de EDIT-301
até 24 meses após a infusão de EDIT-301
Frequência e gravidade dos eventos adversos (EAs)
Prazo: até 24 meses após a infusão de EDIT-301
até 24 meses após a infusão de EDIT-301

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Editas Medicine, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de maio de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

1 de agosto de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de abril de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de abril de 2021

Primeira postagem (Real)

21 de abril de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

1 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de janeiro de 2024

Última verificação

1 de janeiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EM-SCD-301-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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