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EDIT-301 für autologe HSCT bei Patienten mit schwerer Sichelzellanämie

30. Januar 2024 aktualisiert von: Editas Medicine, Inc.

Eine Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Einzeldosis autologer geclusterter, regelmäßig beabstandeter kurzer palindromischer Wiederholungen geneditierter CD34+ menschlicher hämatopoetischer Stamm- und Vorläuferzellen (EDIT-301) bei Patienten mit schwerer Sichelzellanämie

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit der Behandlung mit EDIT-301 bei erwachsenen Probanden mit schwerer Sichelzellanämie (SCD).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine einarmige, offene, multizentrische Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Einzeldosis von EDIT-301 für die autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) bei Patienten mit schwerem SCD. Geplante Studienteilnehmer werden männliche und weibliche erwachsene Probanden mit schwerem SCD im Alter von 18 bis einschließlich 50 Jahren umfassen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

45

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Rekrutierung
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Rekrutierung
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Rekrutierung
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06511
        • Rekrutierung
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • Rekrutierung
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • Rekrutierung
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • Rekrutierung
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Rekrutierung
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rekrutierung
        • University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Rekrutierung
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Rekrutierung
        • The James Cancer Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Rekrutierung
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • Rekrutierung
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75246
        • Rekrutierung
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Rekrutierung
        • Cook Children's

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

Diagnose einer schweren Sichelzellanämie wie definiert durch:

  • Dokumentierter schwerer SCD-Genotyp (βS/βS, βS/β0 oder βS/β+)
  • Vorgeschichte von mindestens zwei schweren vasookklusiven Krisenereignissen pro Jahr, die trotz Hydroxyharnstoff oder anderer unterstützender Pflegemaßnahmen in den zwei Jahren vor der Erteilung der Einverständniserklärung ärztliche Hilfe erforderten

Karnofsky-Leistungsstatus ≥ 80

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Verfügbar 10/10 HLA-abgestimmter verwandter Spender
  • Vorherige HSZT oder Kontraindikationen für eine autologe HSZT
  • Jegliche Kontraindikationen für die Anwendung von Plerixafor während der Mobilisierung hämatopoetischer Stammzellen (HSCs) und jegliche Kontraindikationen für die Anwendung von Busulfan und anderen Arzneimitteln, die während der myeloablativen Konditionierung erforderlich sind, einschließlich Überempfindlichkeit gegen die Wirkstoffe oder einen der sonstigen Bestandteile
  • Kann aus irgendeinem Grund keine Transfusion von roten Blutkörperchen (RBC) erhalten
  • Nicht in der Lage oder nicht bereit, Änderungen des Behandlungsstandards in der medizinischen Hintergrundbehandlung in Vorbereitung, während oder nach HSCT einzuhalten, einschließlich und nicht beschränkt auf das Absetzen von Hydroxyharnstoff, Voxelotor, Crizanlizumab oder L-Glutamin
  • Jede Vorgeschichte einer schweren zerebralen Vaskulopathie
  • Unzureichende Funktion der Endorgane
  • Fortgeschrittene Lebererkrankung
  • Jede frühere oder aktuelle Malignität oder Immunschwächekrankheit
  • Unmittelbares Familienmitglied mit einem bekannten oder vermuteten familiären Krebssyndrom
  • Klinisch signifikante und aktive bakterielle, virale, Pilz- oder parasitäre Infektion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: EDIT-301
EDIT-301 (autologe geneditierte (CD)34+ hämatopoetische Stammzellen) wird als einmalige intravenöse Infusion verabreicht.
Genetisch: EDIT-301
Verabreicht durch IV-Infusion nach myeloablativer Konditionierung mit Busulfan.
Andere Namen:
  • renizgamglogene autogedtemcel
  • reni-cel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Probanden, die eine vollständige Auflösung schwerer vasookklusiver Ereignisse (VOEs) erreichen
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Unterschied (vor der Behandlung vs. nach der Behandlung) in den annualisierten Raten schwerer VOEs
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Unterschied (vor der Behandlung gegenüber der Nachbehandlung) in der jährlichen Anzahl von transfundierten pRBC-Einheiten für SCD-bezogene Indikationen
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Änderung der HbF-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert (g/dL)
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Änderung der Gesamt-Hb-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert (g/dl)
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Anteil der Probanden, die eine vollständige Auflösung der VOEs erreichen
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Anteil der Probanden mit einer Reduzierung der jährlichen Rate schwerer VOE um 90 % im Vergleich zum Zeitraum vor der Behandlung
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Anteil der Probanden mit einer Reduzierung der jährlichen Rate schwerer VOE um 75 % im Vergleich zum Zeitraum vor der Behandlung
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Anteil der Probanden mit einer 50-prozentigen Reduzierung der jährlichen Rate schwerer VOE im Vergleich zum Zeitraum vor der Behandlung
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Unterschied (vor der Behandlung vs. nach der Behandlung) in der jährlichen Krankenhauseinweisungsrate wegen schwerer VOEs
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Anteil der Probanden mit anhaltendem HbF ≥ 20 % (HbF/Hb) im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Anteil der Probanden mit einem mittleren HbF ≥ 30 % (HbF/Hb) im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Anteil der Probanden mit einem mittleren Gesamt-Hb ≥ 10 g/dl im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Anteil der Probanden mit einem mittleren Gesamt-Hb-Anstieg gegenüber dem Ausgangswert von ≥ 2 g/dl
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Veränderung der Hämolysemarker gegenüber dem Ausgangswert (absolute Retikulozytenzahl, indirektes Bilirubin, Laktatdehydrogenase, Haptoglobin)
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 2 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Zeit bis zur Neutrophilentransplantation (der erste Tag, an dem 3 aufeinanderfolgende absolute Neutrophilenzahl (ANC) ≥ 0,5 x 109/L Laborwerte an verschiedenen Tagen ermittelt wurden)
Zeitfenster: bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion
Zeit bis zur Thrombozytentransplantation (der erste Tag, an dem 3 aufeinanderfolgende Thrombozyten ≥ 50 x 109/l Laborwerte haben, die mindestens 7 Tage nach der letzten Thrombozytentransfusion und 10 Tage nach der Verabreichung von Thrombopoietin (TPO)-Mimetika ermittelt wurden)
Zeitfenster: bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion
Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse (UE)
Zeitfenster: bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Editas Medicine, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Mai 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. April 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. April 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

1. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EM-SCD-301-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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