Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

EDIT-301 dla autologicznego HSCT u pacjentów z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową

30 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Editas Medicine, Inc.

Badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczej dawki autologicznych skupionych, regularnie rozmieszczonych krótkich powtórzeń palindromicznych, zmodyfikowanych genetycznie ludzkich krwiotwórczych komórek macierzystych i progenitorowych CD34+ (EDIT-301) u pacjentów z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Celem tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji leczenia EDIT-301 u dorosłych pacjentów z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoramienne, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność pojedynczej dawki jednostkowej EDIT-301 w przypadku autologicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) u pacjentów z ciężką SCD. Planowanymi uczestnikami badania będą dorośli mężczyźni i kobiety z ciężkim SCD, w wieku od 18 do 50 lat włącznie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

45

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Rekrutacyjny
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Rekrutacyjny
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Rekrutacyjny
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06511
        • Rekrutacyjny
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • Rekrutacyjny
        • University Of Mississippi Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Rekrutacyjny
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Rekrutacyjny
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Rekrutacyjny
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rekrutacyjny
        • University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Rekrutacyjny
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Rekrutacyjny
        • The James Cancer Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Rekrutacyjny
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • Rekrutacyjny
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
        • Rekrutacyjny
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Rekrutacyjny
        • Cook Children's

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 50 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

Rozpoznanie ciężkiej niedokrwistości sierpowatokrwinkowej zdefiniowanej przez:

  • Udokumentowany ciężki genotyp SCD (βS/βS, βS/β0 lub βS/β+)
  • Wystąpienie co najmniej dwóch ciężkich przypadków przełomu naczyniowo-okluzyjnego w ciągu roku wymagających pomocy medycznej pomimo podawania hydroksymocznika lub innych środków wspomagających w okresie dwóch lat poprzedzających wyrażenie świadomej zgody

Stan sprawności Karnofsky'ego ≥ 80

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Dostępny dawca spokrewniony z dopasowaniem 10/10 HLA
  • Wcześniejsze HSCT lub przeciwwskazania do autologicznego HSCT
  • Wszelkie przeciwwskazania do stosowania pleryksaforu podczas mobilizacji hematopoetycznych komórek macierzystych (HSC) oraz wszelkie przeciwwskazania do stosowania busulfanu i innych produktów leczniczych wymaganych podczas kondycjonowania mieloablacyjnego, w tym nadwrażliwość na substancje czynne lub na którąkolwiek substancję pomocniczą
  • Nie można otrzymać transfuzji krwinek czerwonych (RBC) z jakiegokolwiek powodu
  • Niezdolność lub niechęć do przestrzegania zmian standardu opieki w podstawowym leczeniu medycznym podczas przygotowania, w trakcie lub po HSCT, w tym między innymi odstawienie hydroksymocznika, wokselotoru, kryzanlizumabu lub L-glutaminy
  • Jakakolwiek historia ciężkiej waskulopatii mózgowej
  • Nieodpowiednia funkcja narządów końcowych
  • Zaawansowana choroba wątroby
  • Wszelkie wcześniejsze lub obecne choroby nowotworowe lub niedobory odporności
  • Najbliższy członek rodziny ze znanym lub podejrzewanym rodzinnym zespołem nowotworowym
  • Klinicznie istotne i aktywne zakażenie bakteryjne, wirusowe, grzybicze lub pasożytnicze

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: EDYCJA-301
EDIT-301 (autologiczne edytowane genetycznie (CD)34+ hematopoetyczne komórki macierzyste) będzie podawane w jednorazowej infuzji dożylnej.
Genetyczny: EDYCJA-301
Podawany we wlewie dożylnym po kondycjonowaniu mieloablacyjnym busulfanem.
Inne nazwy:
  • renizgamglogene autogedtemcel
  • reni-cel

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których doszło do całkowitego ustąpienia ciężkich zdarzeń zatorowo-naczyniowych (VOE)
Ramy czasowe: do 2 lat po infuzji EDIT-301
do 2 lat po infuzji EDIT-301

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Różnica (przed leczeniem vs. po leczeniu) w rocznych częstościach ciężkich VOE
Ramy czasowe: do 2 lat po infuzji EDIT-301
do 2 lat po infuzji EDIT-301
Różnica (przed leczeniem i po leczeniu) w rocznej liczbie jednostek pRBC przetoczonych we wskazaniach związanych z SCD
Ramy czasowe: do 2 lat po infuzji EDIT-301
do 2 lat po infuzji EDIT-301
Zmiana od wartości początkowej stężenia HbF (g/dl)
Ramy czasowe: do 2 lat po infuzji EDIT-301
do 2 lat po infuzji EDIT-301
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych całkowitego stężenia Hb (g/dl)
Ramy czasowe: do 2 lat po infuzji EDIT-301
do 2 lat po infuzji EDIT-301
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli całkowite ustąpienie VOE
Ramy czasowe: do 2 lat po wlewie EDIT-301
do 2 lat po wlewie EDIT-301
Odsetek pacjentów, u których w ujęciu rocznym zmniejszono o 90% częstość występowania ciężkich VOE w porównaniu z okresem przed leczeniem
Ramy czasowe: do 2 lat po wlewie EDIT-301
do 2 lat po wlewie EDIT-301
Odsetek pacjentów, u których wystąpiło 75% zmniejszenie rocznej częstości występowania ciężkich VOE w porównaniu z okresem przed leczeniem
Ramy czasowe: do 2 lat po wlewie EDIT-301
do 2 lat po wlewie EDIT-301
Odsetek pacjentów, u których w ujęciu rocznym zmniejszono o 50% częstość występowania ciężkich VOE w porównaniu z okresem przed leczeniem
Ramy czasowe: do 2 lat po wlewie EDIT-301
do 2 lat po wlewie EDIT-301
Różnica (przed leczeniem i po leczeniu) w rocznym wskaźniku hospitalizacji z powodu ciężkich VOE
Ramy czasowe: do 2 lat po wlewie EDIT-301
do 2 lat po wlewie EDIT-301
Odsetek pacjentów z utrzymującą się wartością HbF ≥ 20% (HbF/Hb) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: do 2 lat po wlewie EDIT-301
do 2 lat po wlewie EDIT-301
Odsetek pacjentów ze średnią HbF ≥ 30% (HbF/Hb) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: do 2 lat po wlewie EDIT-301
do 2 lat po wlewie EDIT-301
Odsetek pacjentów ze średnią całkowitą Hb ≥ 10 g/dl w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: do 2 lat po wlewie EDIT-301
do 2 lat po wlewie EDIT-301
Odsetek pacjentów, u których średni wzrost całkowitego poziomu Hb w stosunku do wartości wyjściowych wynosił ≥ 2 g/dl
Ramy czasowe: do 2 lat po wlewie EDIT-301
do 2 lat po wlewie EDIT-301
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskaźników hemolizy (bezwzględna liczba retikulocytów, bilirubina pośrednia, dehydrogenaza mleczanowa, haptoglobina)
Ramy czasowe: do 2 lat po wlewie EDIT-301
do 2 lat po wlewie EDIT-301
Czas do wszczepienia neutrofili (pierwszy dzień, w którym 3 kolejne wartości laboratoryjne bezwzględnej liczby neutrofili (ANC) ≥ 0,5 x 109/l uzyskano w różnych dniach)
Ramy czasowe: do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
Czas do wszczepienia płytek krwi (pierwszy dzień, w którym 3 kolejne płytki krwi uzyskały wartości laboratoryjne ≥ 50 x 109/l przez co najmniej 7 dni po ostatniej transfuzji płytek krwi i 10 dni po jakimkolwiek podaniu mimetyków trombopoetyny (TPO))
Ramy czasowe: do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
Częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: do 24 miesięcy po wlewie EDIT-301
do 24 miesięcy po wlewie EDIT-301

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Editas Medicine, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 maja 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 kwietnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 kwietnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

1 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EM-SCD-301-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na EDYCJA-301

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gabon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj