Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

EDIT-301 pro autologní HSCT u subjektů s těžkou srpkovitou anémií

30. ledna 2024 aktualizováno: Editas Medicine, Inc.

Studie fáze 1/2 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti jedné dávky autologních seskupených pravidelně rozmístěných krátkých palindromických repetic genem upravených CD34+ lidských hematopoetických kmenových a progenitorových buněk (EDIT-301) u subjektů s těžkou srpkovitou anémií

Účelem této studie je vyhodnotit účinnost, bezpečnost a snášenlivost léčby EDIT-301 u dospělých subjektů s těžkou srpkovitou anémií (SCD).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je jednoramenná, otevřená, multicentrická studie fáze 1/2 hodnotící bezpečnost a účinnost jedné jednotkové dávky EDIT-301 pro autologní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) u subjektů s těžkou SCD. Plánované studijní subjekty se budou skládat z dospělých mužů a žen s těžkou SCD ve věku od 18 do 50 let včetně.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

45

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Editas Medicine's Clinical Trial Team
  • Telefonní číslo: 617-401-9007
  • E-mail: Patients@editasmed.com

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Nábor
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Nábor
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Nábor
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06511
        • Nábor
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Nábor
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • Nábor
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Nábor
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Nábor
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Nábor
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Nábor
        • University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nábor
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Nábor
        • The James Cancer Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Nábor
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Nábor
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
        • Nábor
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Nábor
        • Cook Children's

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 50 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

Diagnóza těžké srpkovité anémie, jak je definována:

  • Zdokumentovaný závažný genotyp SCD (βS/βS, βS/β0 nebo βS/β+)
  • Anamnéza nejméně dvou závažných vazookluzivních krizových příhod ročně vyžadujících lékařskou péči navzdory hydroxymočovině nebo jiným podpůrným opatřením v období dvou let před poskytnutím informovaného souhlasu

Stav výkonu Karnofsky ≥ 80

Klíčová kritéria vyloučení:

  • K dispozici 10/10 příbuzný dárce odpovídající HLA
  • Předchozí HSCT nebo kontraindikace autologní HSCT
  • Jakékoli kontraindikace použití plerixaforu během mobilizace hematopoetických kmenových buněk (HSC) a jakékoli kontraindikace použití busulfanu a jakýchkoli dalších léčivých přípravků nutných během myeloablativního kondicionování, včetně přecitlivělosti na léčivé látky nebo na kteroukoli pomocnou látku
  • Z jakéhokoli důvodu nelze přijmout transfuzi červených krvinek (RBC).
  • Neschopnost nebo neochota dodržet standardní změny péče v základní lékařské léčbě při přípravě, během nebo po HSCT, včetně, bez omezení na přerušení podávání hydroxymočoviny, voxelotoru, crizanlizumabu nebo L-glutaminu
  • Jakákoli anamnéza těžké cerebrální vaskulopatie
  • Nedostatečná funkce koncových orgánů
  • Pokročilé onemocnění jater
  • Jakákoli předchozí nebo aktuální malignita nebo porucha imunity
  • Bezprostřední rodinný příslušník se známým nebo suspektním rodinným rakovinovým syndromem
  • Klinicky významná a aktivní bakteriální, virová, plísňová nebo parazitární infekce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: EDIT-301
EDIT-301 (autologní genem upravené (CD)34+ hematopoetické kmenové buňky) bude podáván jako jednorázová intravenózní infuze.
Genetický: EDIT-301
Podává se intravenózní infuzí po myeloablativním kondicionování busulfanem.
Ostatní jména:
  • renizgamglogene autogedtemcel
  • reni-cel

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl subjektů, které dosáhly úplného vymizení závažných vazookluzivních příhod (VOE)
Časové okno: až 2 roky po infuzi EDIT-301
až 2 roky po infuzi EDIT-301

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Rozdíl (před léčbou vs. po léčbě) v ročních četnostech závažných VOE
Časové okno: až 2 roky po infuzi EDIT-301
až 2 roky po infuzi EDIT-301
Rozdíl (před léčbou versus po léčbě) v ročním počtu jednotek pRBC transfundovaných pro indikace související s SCD
Časové okno: až 2 roky po infuzi EDIT-301
až 2 roky po infuzi EDIT-301
Změna od výchozí hodnoty koncentrace HbF (g/dl)
Časové okno: až 2 roky po infuzi EDIT-301
až 2 roky po infuzi EDIT-301
Změna od výchozí hodnoty celkové koncentrace Hb (g/dl)
Časové okno: až 2 roky po infuzi EDIT-301
až 2 roky po infuzi EDIT-301
Podíl subjektů dosahujících úplného rozlišení VOE
Časové okno: až 2 roky po infuzi EDIT-301
až 2 roky po infuzi EDIT-301
Podíl subjektů s 90% snížením roční míry závažné VOE ve srovnání s obdobím před léčbou
Časové okno: až 2 roky po infuzi EDIT-301
až 2 roky po infuzi EDIT-301
Podíl subjektů se 75% snížením roční míry závažné VOE ve srovnání s obdobím před léčbou
Časové okno: až 2 roky po infuzi EDIT-301
až 2 roky po infuzi EDIT-301
Podíl subjektů s 50% snížením roční míry závažné VOE ve srovnání s obdobím před léčbou
Časové okno: až 2 roky po infuzi EDIT-301
až 2 roky po infuzi EDIT-301
Rozdíl (před léčbou vs. po léčbě) v roční míře hospitalizace u těžkých VOE
Časové okno: až 2 roky po infuzi EDIT-301
až 2 roky po infuzi EDIT-301
Podíl subjektů s trvalou HbF ≥ 20 % (HbF/Hb) ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: až 2 roky po infuzi EDIT-301
až 2 roky po infuzi EDIT-301
Podíl subjektů s průměrnou HbF ≥ 30 % (HbF/Hb) ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: až 2 roky po infuzi EDIT-301
až 2 roky po infuzi EDIT-301
Podíl subjektů s průměrným celkovým Hb ≥ 10 g/dl ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: až 2 roky po infuzi EDIT-301
až 2 roky po infuzi EDIT-301
Podíl subjektů s průměrným zvýšením celkového Hb od výchozí hodnoty ≥ 2 g/dl
Časové okno: až 2 roky po infuzi EDIT-301
až 2 roky po infuzi EDIT-301
Změna od výchozí hodnoty v markerech hemolýzy (absolutní počet retikulocytů, nepřímý bilirubin, laktátdehydrogenáza, haptoglobin)
Časové okno: až 2 roky po infuzi EDIT-301
až 2 roky po infuzi EDIT-301
Doba do přihojení neutrofilů (první den, kdy 3 po sobě jdoucí absolutní počet neutrofilů (ANC) ≥ 0,5 x 109/l laboratorní hodnoty získané v různých dnech)
Časové okno: až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Doba do přihojení krevních destiček (první den, kdy 3 po sobě jdoucí krevní destičky ≥ 50 x 109/l laboratorní hodnoty získané po dobu nejméně 7 dnů po poslední transfuzi krevních destiček a 10 dnů po jakémkoliv podání mimetik trombopoetinu (TPO))
Časové okno: až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Frekvence a závažnost nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
až 24 měsíců po infuzi EDIT-301

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Editas Medicine, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. května 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. dubna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. dubna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

21. dubna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

1. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EM-SCD-301-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na EDIT-301

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ireland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit