Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

EDIT-301 til autolog HSCT hos personer med svær seglcellesygdom

29. januar 2025 opdateret af: Editas Medicine, Inc.

Et fase 1/2-studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt dosis autologe klynger med regelmæssigt mellemrum, korte palindromiske gentagelser Gen-redigerede CD34+ humane hæmatopoietiske stam- og stamceller (EDIT-301) hos personer med svær seglcellesygdom

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​behandling med EDIT-301 hos voksne personer med svær seglcellesygdom (SCD).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 1/2 enkeltarms, åbent, multicenterstudie, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt enhedsdosis af EDIT-301 til autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) hos personer med svær SCD. Planlagte forsøgspersoner vil bestå af mandlige og kvindelige voksne forsøgspersoner med svær SCD, fra 18 til 50 år inklusive.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

45

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06511
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The James Cancer Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

Diagnose af svær seglcellesygdom som defineret ved:

  • Dokumenteret svær SCD-genotype (βS/βS, βS/β0 eller βS/β+)
  • Anamnese med mindst to alvorlige vaso-okklusive krisehændelser om året, der kræver lægehjælp på trods af hydroxyurinstof eller andre understøttende plejeforanstaltninger i toårsperioden forud for afgivelse af informeret samtykke

Karnofsky Performance Status ≥ 80

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Tilgængelig 10/10 HLA-matchet relateret donor
  • Tidligere HSCT eller kontraindikationer til autolog HSCT
  • Eventuelle kontraindikationer for brugen af ​​plerixafor under mobiliseringen af ​​hæmatopoietiske stamceller (HSC'er) og enhver kontraindikation mod brugen af ​​busulfan og andre lægemidler, der kræves under den myeloablative konditionering, herunder overfølsomhed over for de aktive stoffer eller over for et eller flere af hjælpestofferne
  • Ude af stand til at modtage røde blodlegemer (RBC) transfusion af en eller anden grund
  • Ude af stand til eller uvillig til at overholde standardbehandlingsændringer i medicinsk baggrundsbehandling som forberedelse til, under eller efter HSCT, inklusive og ikke begrænset til seponering af hydroxyurinstof, voxelotor, crizanlizumab eller L-glutamin
  • Enhver historie med svær cerebral vaskulopati
  • Utilstrækkelig endeorganfunktion
  • Avanceret leversygdom
  • Enhver tidligere eller nuværende malignitet eller immundefekt lidelse
  • Nærmeste familiemedlem med et kendt eller mistænkt familiært kræftsyndrom
  • Klinisk signifikant og aktiv bakteriel, viral, svampe- eller parasitinfektion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: EDIT-301
EDIT-301 (autologt gen-redigerede (CD)34+ hæmatopoietiske stamceller) vil blive administreret som en engangs intravenøs infusion.
Genetisk: EDIT-301
Administreret ved IV-infusion efter myeloablativ konditionering med busulfan.
Andre navne:
  • renizgamglogen autogedtemcel
  • reni-cel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af emner, der opnår fuldstændig opløsning af alvorlige vaso-okklusivt begivenheder (voE)
Tidsramme: Fra måned 6 til måned 18 post Edit-301 infusion
Fra måned 6 til måned 18 post Edit-301 infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i HbF-koncentration (g/dL)
Tidsramme: op til 2 år efter EDIT-301 infusion
op til 2 år efter EDIT-301 infusion
Ændring fra baseline i total Hb-koncentration (g/dL)
Tidsramme: op til 2 år efter EDIT-301 infusion
op til 2 år efter EDIT-301 infusion
Ændring fra baseline i hæmolysemarkører (absolut retikulocyttal, indirekte bilirubin, lactatdehydrogenase, haptoglobin)
Tidsramme: op til 2 år efter EDIT-301 infusion
op til 2 år efter EDIT-301 infusion
Tid til neutrofilengraftment (den første dag, hvor 3 på hinanden følgende absolut neutrofiltal (ANC) ≥ 0,5 x 109/L laboratorieværdier opnået på forskellige dage)
Tidsramme: op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
Tid til trombocyttransplantation (den første dag, hvor 3 på hinanden følgende blodplader ≥ 50 x 109/L laboratorieværdier opnået i mindst 7 dage efter den sidste blodpladetransfusion og 10 dage efter enhver administration af trombopoietin (TPO) mimetika)
Tidsramme: op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
Hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
Andel af emner, der opnår fuldstændig opløsning af vote
Tidsramme: Fra måned 6 til måned 18 post Edit-301 infusion
Fra måned 6 til måned 18 post Edit-301 infusion
Andel af personer med 90% reduktion i den årlige sats på svær voe sammenlignet med forbehandlingsperioden
Tidsramme: Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Andel af personer med 75% reduktion i den årlige sats for alvorlig voe sammenlignet med forbehandlingsperioden
Tidsramme: Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Andel af personer med 50% reduktion i den årlige sats på svær voe sammenlignet med forbehandlingsperioden
Tidsramme: Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Forskel (forbehandling vs. efterbehandling) i årlige satser på alvorlige vote
Tidsramme: Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Forskel (forbehandling vs. efterbehandling) i den årlige hospitalisering af hospitalisering for alvorlige voter
Tidsramme: Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Andel af personer med vedvarende HBF ≥ 20% (HBF/HB) sammenlignet med baseline
Tidsramme: Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Andel af personer med gennemsnitlig HBF ≥ 30% (HBF/HB) sammenlignet med baseline
Tidsramme: Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Andel af personer med gennemsnitlig total Hb ≥ 10 g/dl sammenlignet med baseline
Tidsramme: Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Andel af personer med gennemsnitlig samlet Hb -stigning fra baseline på ≥ 2 g/dl
Tidsramme: Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Forskel (forbehandling versus efterbehandling) i det årlige antal enheder af PRBC-transfuseret til SCD-relaterede indikationer
Tidsramme: Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion
Start fra 6 måneder op til 2 år efter redigering-301-infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Editas Medicine, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. maj 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. april 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. april 2021

Først opslået (Faktiske)

21. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EM-SCD-301-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med EDIT-301

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner