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EDIT-301 para HSCT autólogo en sujetos con enfermedad de células falciformes grave

30 de enero de 2024 actualizado por: Editas Medicine, Inc.

Un estudio de fase 1/2 para evaluar la seguridad y la eficacia de una dosis única de repeticiones palindrómicas cortas autólogas agrupadas regularmente interespaciadas con edición genética de células madre y progenitoras hematopoyéticas humanas CD34+ (EDIT-301) en sujetos con enfermedad de células falciformes grave

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad del tratamiento con EDIT-301 en sujetos adultos con enfermedad de células falciformes (ECF) grave.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico, de etiqueta abierta y de un solo grupo de Fase 1/2 que evalúa la seguridad y la eficacia de una dosis unitaria única de EDIT-301 para el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés) en sujetos con SCD grave. Los sujetos de estudio planificados estarán compuestos por sujetos adultos masculinos y femeninos con SCD severa, de 18 a 50 años de edad, inclusive.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

45

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Editas Medicine's Clinical Trial Team
  • Número de teléfono: 617-401-9007
  • Correo electrónico: Patients@editasmed.com

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L6
        • Reclutamiento
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
        • Reclutamiento
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Reclutamiento
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
        • Reclutamiento
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • Reclutamiento
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Reclutamiento
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Reclutamiento
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Reclutamiento
        • University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Reclutamiento
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Reclutamiento
        • The James Cancer Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Reclutamiento
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Reclutamiento
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • Reclutamiento
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Reclutamiento
        • Cook Children's

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 50 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

Diagnóstico de enfermedad de células falciformes grave según lo definido por:

  • Genotipo de SCD grave documentado (βS/βS, βS/β0 o βS/β+)
  • Antecedentes de al menos dos crisis vasooclusivas graves por año que requirieron atención médica a pesar de la hidroxiurea u otras medidas de atención de apoyo en el período de dos años anterior a la prestación del consentimiento informado.

Estado de rendimiento de Karnofsky ≥ 80

Criterios clave de exclusión:

  • Donante emparentado compatible con HLA 10/10 disponible
  • HSCT previo o contraindicaciones para HSCT autólogo
  • Cualquier contraindicación para el uso de plerixafor durante la movilización de células madre hematopoyéticas (HSC) y cualquier contraindicación para el uso de busulfán y cualquier otro medicamento necesario durante el acondicionamiento mieloablativo, incluida la hipersensibilidad a los principios activos o a alguno de los excipientes.
  • No puede recibir una transfusión de glóbulos rojos (RBC) por cualquier motivo
  • No puede o no quiere cumplir con los cambios estándar de atención en el tratamiento médico de fondo en la preparación, durante o después del HSCT, que incluye, entre otros, la interrupción de hidroxiurea, voxelotor, crizanlizumab o L-glutamina
  • Cualquier antecedente de vasculopatía cerebral severa
  • Función inadecuada del órgano final
  • Enfermedad hepática avanzada
  • Cualquier tumor maligno o inmunodeficiencia previo o actual
  • Miembro de la familia inmediata con un Síndrome de Cáncer Familiar conocido o sospechado
  • Infección bacteriana, viral, fúngica o parasitaria clínicamente significativa y activa

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: EDITAR-301
EDIT-301 (células madre hematopoyéticas autólogas editadas por genes (CD) 34+) se administrará como una infusión intravenosa única.
Genético: EDITAR-301
Administrado por infusión IV después del acondicionamiento mieloablativo con busulfán.
Otros nombres:
  • renizgamglogene autogedtemcel
  • reni-cel

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Proporción de sujetos que lograron la resolución completa de los eventos vasooclusivos graves (VOEs)
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Diferencia (antes del tratamiento frente al tratamiento posterior) en las tasas anualizadas de VOE graves
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
Diferencia (antes del tratamiento versus después del tratamiento) en el número anualizado de unidades de pRBC transfundidas para indicaciones relacionadas con la SCD
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
Cambio desde el inicio en la concentración de HbF (g/dL)
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
Cambio desde el inicio en la concentración de Hb total (g/dL)
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
Proporción de sujetos que lograron una resolución completa de los VOE
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
Proporción de sujetos con una reducción del 90 % en la tasa anualizada de VOE grave en comparación con el período previo al tratamiento
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
Proporción de sujetos con una reducción del 75 % en la tasa anualizada de VOE grave en comparación con el período previo al tratamiento
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
Proporción de sujetos con una reducción del 50 % en la tasa anualizada de VOE grave en comparación con el período previo al tratamiento
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
Diferencia (pretratamiento versus postratamiento) en la tasa anualizada de hospitalización por VOE graves
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
Proporción de sujetos con HbF sostenida ≥ 20 % (HbF/Hb) en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
Proporción de sujetos con HbF media ≥ 30 % (HbF/Hb) en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
Proporción de sujetos con Hb total media ≥ 10 g/dL en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
Proporción de sujetos con un aumento medio de Hb total desde el inicio de ≥ 2 g/dL
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
Cambio desde el inicio en los marcadores de hemólisis (recuento absoluto de reticulocitos, bilirrubina indirecta, lactato deshidrogenasa, haptoglobina)
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
hasta 2 años después de la infusión de EDIT-301
Tiempo hasta el injerto de neutrófilos (el primer día en el que se obtuvieron 3 valores de laboratorio absolutos consecutivos de recuento absoluto de neutrófilos (RAN) ≥ 0,5 x 109/L en días diferentes)
Periodo de tiempo: hasta 24 meses después de la infusión de EDIT-301
hasta 24 meses después de la infusión de EDIT-301
Tiempo hasta el injerto de plaquetas (el primer día en el que se obtuvieron 3 plaquetas consecutivas ≥ 50 x 109/l valores de laboratorio durante al menos 7 días después de la última transfusión de plaquetas y 10 días después de cualquier administración de miméticos de trombopoyetina (TPO))
Periodo de tiempo: hasta 24 meses después de la infusión de EDIT-301
hasta 24 meses después de la infusión de EDIT-301
Frecuencia y gravedad de los eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: hasta 24 meses después de la infusión de EDIT-301
hasta 24 meses después de la infusión de EDIT-301

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Editas Medicine, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de mayo de 2021

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de abril de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de abril de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

21 de abril de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

1 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • EM-SCD-301-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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