EDIT-301 for autolog HSCT hos personer med alvorlig sigdcellesykdom
29. januar 2025 oppdatert av: Editas Medicine, Inc.
En fase 1/2-studie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten av en enkelt dose av autologe grupperte, med jevne mellomrom, korte palindromiske gjentakelser Genredigerte CD34+ humane hematopoietiske stam- og stamceller (EDIT-301) hos personer med alvorlig sigdcellesykdom
Formålet med denne studien er å evaluere effektiviteten, sikkerheten og tolerabiliteten av behandling med EDIT-301 hos voksne personer med alvorlig sigdcellesykdom (SCD).
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 1/2 enkeltarms, åpen, multisenterstudie som evaluerer sikkerheten og effekten av en enkelt enhetsdose av EDIT-301 for autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) hos personer med alvorlig SCD.
Planlagte studieemner vil bestå av mannlige og kvinnelige voksne personer med alvorlig SCD, fra 18 til 50 år inkludert.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
45
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
- Ottawa Hospital Research Institute
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
- Princess Margaret Cancer Centre
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Forente stater, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06511
- Smilow Cancer Hospital
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
- The University of North Carolina At Chapel Hill
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
- Atrium Health
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- The James Cancer Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
- Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75246
- Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
- Cook Children's
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 50 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
Diagnose av alvorlig sigdcellesykdom som definert av:
- Dokumentert alvorlig SCD-genotype (βS/βS, βS/β0 eller βS/β+)
- Anamnese med minst to alvorlige vaso-okklusive krisehendelser per år som krever legehjelp til tross for hydroksyurea eller andre støttende omsorgstiltak i toårsperioden før gitt informert samtykke
Karnofsky ytelsesstatus ≥ 80
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Tilgjengelig 10/10 HLA-matchet relatert donor
- Tidligere HSCT eller kontraindikasjoner for autolog HSCT
- Eventuelle kontraindikasjoner for bruk av plerixafor under mobilisering av hematopoietiske stamceller (HSCs) og eventuelle kontraindikasjoner mot bruk av busulfan og andre legemidler som kreves under myeloablativ kondisjonering, inkludert overfølsomhet overfor virkestoffene eller noen av hjelpestoffene
- Ikke i stand til å motta røde blodlegemer (RBC) transfusjon av noen grunn
- Kan ikke eller vil ikke overholde standardendringer i medisinsk bakgrunnsbehandling som forberedelse til, under eller etter HSCT, inkludert og ikke begrenset til seponering av hydroksyurea, voxelotor, crizanlizumab eller L-glutamin
- Enhver historie med alvorlig cerebral vaskulopati
- Utilstrekkelig endeorganfunksjon
- Avansert leversykdom
- Enhver tidligere eller nåværende malignitet eller immunsvikt
- Nærmeste familiemedlem med kjent eller mistenkt familiært kreftsyndrom
- Klinisk signifikant og aktiv bakteriell, viral, sopp- eller parasittisk infeksjon
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: EDIT-301
EDIT-301 (autologt genredigerte (CD)34+ hematopoietiske stamceller) vil bli administrert som en engangs intravenøs infusjon.
|
Administrert ved IV-infusjon etter myeloablativ kondisjonering med busulfan.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel personer som oppnår fullstendig oppløsning av alvorlige vaso-okklusive hendelser (Voes)
Tidsramme: Fra måned 6 til måned 18 POST REDIT-301 Infusjon
|
Fra måned 6 til måned 18 POST REDIT-301 Infusjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i HbF-konsentrasjon (g/dL)
Tidsramme: opptil 2 år etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 2 år etter EDIT-301 infusjon
|
|
Endring fra baseline i total Hb-konsentrasjon (g/dL)
Tidsramme: opptil 2 år etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 2 år etter EDIT-301 infusjon
|
|
Endring fra baseline i hemolysemarkører (absolutt retikulocytttelling, indirekte bilirubin, laktatdehydrogenase, haptoglobin)
Tidsramme: opptil 2 år etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 2 år etter EDIT-301 infusjon
|
|
Tid til nøytrofilengraftment (den første dagen hvor 3 påfølgende absolutt nøytrofiltall (ANC) ≥ 0,5 x 109/L laboratorieverdier oppnådd på forskjellige dager)
Tidsramme: opptil 24 måneder etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 24 måneder etter EDIT-301 infusjon
|
|
Tid til blodplatetransplantasjon (den første dagen hvor 3 påfølgende blodplater ≥ 50 x 109/L laboratorieverdier oppnådd i minst 7 dager etter siste blodplatetransfusjon og 10 dager etter administrering av trombopoietin (TPO) mimetika)
Tidsramme: opptil 24 måneder etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 24 måneder etter EDIT-301 infusjon
|
|
Frekvens og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: opptil 24 måneder etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 24 måneder etter EDIT-301 infusjon
|
|
Andel av forsøkspersoner som oppnår fullstendig oppløsning av voes
Tidsramme: Fra måned 6 til måned 18 POST REDIT-301 Infusjon
|
Fra måned 6 til måned 18 POST REDIT-301 Infusjon
|
|
Andel personer med 90% reduksjon i årlig hastighet på alvorlig VOE sammenlignet med forbehandlingsperiode
Tidsramme: Starter fra 6 måneder opp til 2 år etter redigering-301-infusjon
|
Starter fra 6 måneder opp til 2 år etter redigering-301-infusjon
|
|
Andel personer med 75% reduksjon i årlig grad av alvorlig VOE sammenlignet med forbehandlingsperiode
Tidsramme: Starter fra 6 måneder opp til 2 år etter redigering-301-infusjon
|
Starter fra 6 måneder opp til 2 år etter redigering-301-infusjon
|
|
Andel personer med 50% reduksjon i årlig hastighet på alvorlig VOE sammenlignet med forbehandlingsperiode
Tidsramme: Starter fra 6 måneder opp til 2 år etter redigering-301-infusjon
|
Starter fra 6 måneder opp til 2 år etter redigering-301-infusjon
|
|
Forskjell (forbehandling kontra etterbehandling) i årlige hastigheter av alvorlige voes
Tidsramme: Starter fra 6 måneder opp til 2 år etter redigering-301-infusjon
|
Starter fra 6 måneder opp til 2 år etter redigering-301-infusjon
|
|
Forskjell (forbehandling kontra etterbehandling) i årlig sykehusinnleggelse for alvorlige voes
Tidsramme: Starter fra 6 måneder opp til 2 år etter redigering-301-infusjon
|
Starter fra 6 måneder opp til 2 år etter redigering-301-infusjon
|
|
Andel personer med vedvarende HBF ≥ 20% (HBF/HB) sammenlignet med baseline
Tidsramme: Starter fra 6 måneder opp til 2 år etter redigering-301-infusjon
|
Starter fra 6 måneder opp til 2 år etter redigering-301-infusjon
|
|
Andel personer med gjennomsnittlig HBF ≥ 30% (HBF/HB) sammenlignet med baseline
Tidsramme: Starter fra 6 måneder opp til 2 år etter redigering-301-infusjon
|
Starter fra 6 måneder opp til 2 år etter redigering-301-infusjon
|
|
Andel personer med gjennomsnittlig total HB ≥ 10 g/dL sammenlignet med baseline
Tidsramme: Starter fra 6 måneder opp til 2 år etter redigering-301-infusjon
|
Starter fra 6 måneder opp til 2 år etter redigering-301-infusjon
|
|
Andel personer med gjennomsnittlig total Hb -økning fra grunnlinjen på ≥ 2 g/dL
Tidsramme: Starter fra 6 måneder opp til 2 år etter redigering-301-infusjon
|
Starter fra 6 måneder opp til 2 år etter redigering-301-infusjon
|
|
Forskjell (forbehandling kontra etterbehandling) i årlig antall enheter av PRBC transfusert for SCD-relaterte indikasjoner
Tidsramme: Starter fra 6 måneder opp til 2 år etter redigering-301-infusjon
|
Starter fra 6 måneder opp til 2 år etter redigering-301-infusjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. mai 2021
Primær fullføring (Antatt)
1. august 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. august 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. april 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. april 2021
Først lagt ut (Faktiske)
21. april 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
29. januar 2025
Sist bekreftet
1. januar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- EM-SCD-301-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .