Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

EDIT-301 для аутологичной ТГСК у субъектов с тяжелой серповидноклеточной анемией

30 января 2024 г. обновлено: Editas Medicine, Inc.

Исследование фазы 1/2 для оценки безопасности и эффективности однократной дозы аутологичных сгруппированных регулярно расположенных коротких палиндромных повторов CD34+ человеческих гемопоэтических стволовых клеток и клеток-предшественников (EDIT-301) с отредактированным геном (EDIT-301) у субъектов с тяжелой серповидноклеточной анемией

Целью этого исследования является оценка эффективности, безопасности и переносимости лечения с помощью EDIT-301 у взрослых субъектов с тяжелой серповидно-клеточной анемией (SCD).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это одногрупповое открытое многоцентровое исследование фазы 1/2 по оценке безопасности и эффективности однократной дозы EDIT-301 для аутологичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) у субъектов с тяжелой ВСС. Запланированные субъекты исследования будут состоять из взрослых мужчин и женщин с тяжелой ВСС в возрасте от 18 до 50 лет включительно.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

45

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Editas Medicine's Clinical Trial Team
  • Номер телефона: 617-401-9007
  • Электронная почта: Patients@editasmed.com

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L6
        • Рекрутинг
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 2M9
        • Рекрутинг
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H3T 1C5
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Рекрутинг
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06511
        • Рекрутинг
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • Рекрутинг
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Рекрутинг
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • Рекрутинг
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Рекрутинг
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Рекрутинг
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • Рекрутинг
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28204
        • Рекрутинг
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Рекрутинг
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Рекрутинг
        • University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Рекрутинг
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • Рекрутинг
        • The James Cancer Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Рекрутинг
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37203
        • Рекрутинг
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75246
        • Рекрутинг
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Рекрутинг
        • Cook Children's

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 50 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

Диагноз тяжелой серповидноклеточной анемии определяется по:

  • Документально подтвержденный тяжелый генотип ВСС (βS/βS, βS/β0 или βS/β+)
  • История не менее двух тяжелых вазоокклюзионных кризов в год, требующих медицинской помощи, несмотря на гидроксимочевину или другие меры поддерживающей терапии в течение двухлетнего периода до предоставления информированного согласия.

Статус производительности Карновски ≥ 80

Ключевые критерии исключения:

  • Доступны 10/10 HLA-совместимых родственных доноров
  • Предыдущая ТГСК или противопоказания к аутологичной ТГСК
  • Любые противопоказания к применению плериксафора во время мобилизации гемопоэтических стволовых клеток (ГСК) и любые противопоказания к применению бусульфана и любых других лекарственных средств, необходимых во время миелоаблативного кондиционирования, включая повышенную чувствительность к активным веществам или к любому из вспомогательных веществ.
  • Невозможно получить переливание эритроцитов (эритроцитов) по какой-либо причине
  • Неспособность или нежелание соблюдать стандарт лечения при изменении основного медицинского лечения при подготовке, во время или после ТГСК, включая, помимо прочего, прекращение приема гидроксимочевины, вокселотора, кризанлизумаба или L-глютамина.
  • Любая история тяжелой церебральной васкулопатии
  • Неадекватная функция конечного органа
  • Запущенное заболевание печени
  • Любое предшествующее или текущее злокачественное новообразование или иммунодефицитное расстройство
  • Ближайший член семьи с известным или подозреваемым семейным раковым синдромом
  • Клинически значимая и активная бактериальная, вирусная, грибковая или паразитарная инфекция

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: РЕДАКТИРОВАТЬ-301
EDIT-301 (аутологичные гемопоэтические стволовые клетки с отредактированным геном (CD)34+) будет вводиться в виде однократной внутривенной инфузии.
Генетический: РЕДАКТИРОВАТЬ-301
Вводят путем внутривенной инфузии после миелоаблативного кондиционирования бусульфаном.
Другие имена:
  • Ренизгамглоген Автогедтемцел
  • Рени-Сел

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Доля субъектов, достигших полного разрешения тяжелых вазоокклюзионных событий (ВОЭ)
Временное ограничение: до 2 лет после инфузии EDIT-301
до 2 лет после инфузии EDIT-301

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Разница (до лечения и после лечения) в годовых показателях тяжелых VOE
Временное ограничение: до 2 лет после инфузии EDIT-301
до 2 лет после инфузии EDIT-301
Разница (до лечения и после лечения) в годовом числе единиц pRBC, перелитых по показаниям, связанным с ВСС
Временное ограничение: до 2 лет после инфузии EDIT-301
до 2 лет после инфузии EDIT-301
Изменение по сравнению с исходным уровнем концентрации HbF (г/дл)
Временное ограничение: до 2 лет после инфузии EDIT-301
до 2 лет после инфузии EDIT-301
Изменение общей концентрации гемоглобина (г/дл) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: до 2 лет после инфузии EDIT-301
до 2 лет после инфузии EDIT-301
Доля субъектов, достигших полного разрешения ВОЭ
Временное ограничение: до 2 лет после инфузии EDIT-301
до 2 лет после инфузии EDIT-301
Доля субъектов с 90%-ным снижением годового уровня тяжелой VOE по сравнению с периодом до лечения
Временное ограничение: до 2 лет после инфузии EDIT-301
до 2 лет после инфузии EDIT-301
Доля субъектов с 75%-ным снижением годового уровня тяжелой VOE по сравнению с периодом до лечения
Временное ограничение: до 2 лет после инфузии EDIT-301
до 2 лет после инфузии EDIT-301
Доля субъектов с 50%-ным снижением годового уровня тяжелой VOE по сравнению с периодом до лечения
Временное ограничение: до 2 лет после инфузии EDIT-301
до 2 лет после инфузии EDIT-301
Разница (до лечения и после лечения) в годовой частоте госпитализаций по поводу тяжелых ВОЭ
Временное ограничение: до 2 лет после инфузии EDIT-301
до 2 лет после инфузии EDIT-301
Доля субъектов с устойчивым уровнем HbF ≥ 20% (HbF/Hb) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: до 2 лет после инфузии EDIT-301
до 2 лет после инфузии EDIT-301
Доля субъектов со средним уровнем HbF ≥ 30% (HbF/Hb) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: до 2 лет после инфузии EDIT-301
до 2 лет после инфузии EDIT-301
Доля субъектов со средним уровнем общего гемоглобина ≥ 10 г/дл по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: до 2 лет после инфузии EDIT-301
до 2 лет после инфузии EDIT-301
Доля субъектов со средним увеличением общего уровня гемоглобина по сравнению с исходным уровнем ≥ 2 г/дл
Временное ограничение: до 2 лет после инфузии EDIT-301
до 2 лет после инфузии EDIT-301
Изменение по сравнению с исходным уровнем маркеров гемолиза (абсолютное количество ретикулоцитов, непрямой билирубин, лактатдегидрогеназа, гаптоглобин)
Временное ограничение: до 2 лет после инфузии EDIT-301
до 2 лет после инфузии EDIT-301
Время до приживления нейтрофилов (первый день, в течение которого 3 последовательных абсолютных числа нейтрофилов (АНК) ≥ 0,5 x 109/л лабораторных значений, полученных в разные дни)
Временное ограничение: до 24 месяцев после инфузии EDIT-301
до 24 месяцев после инфузии EDIT-301
Время до приживления тромбоцитов (первый день, когда лабораторные значения 3 последовательных тромбоцитов ≥ 50 x 109/л получены в течение как минимум 7 дней после последней переливания тромбоцитов и 10 дней после любого введения миметиков тромбопоэтина (ТПО))
Временное ограничение: до 24 месяцев после инфузии EDIT-301
до 24 месяцев после инфузии EDIT-301
Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: до 24 месяцев после инфузии EDIT-301
до 24 месяцев после инфузии EDIT-301

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Editas Medicine, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 мая 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 августа 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 августа 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 апреля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 апреля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 апреля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

1 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 января 2024 г.

Последняя проверка

1 января 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EM-SCD-301-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия

Клинические исследования РЕДАКТИРОВАТЬ-301

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Ireland

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться