EDIT-301 用于严重镰状细胞病患者的自体造血干细胞移植
2025年1月29日 更新者：Editas Medicine, Inc.
一项评估单剂量自体成簇规律间隔短回文重复序列基因编辑 CD34+ 人类造血干细胞和祖细胞 (EDIT-301) 在严重镰状细胞病患者中的安全性和有效性的 1/2 期研究
本研究的目的是评估 EDIT-301治疗严重镰状细胞病（SCD）成年受试者的疗效、安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
这是一项单臂、开放标签、多中心的 1/2 期研究，评估单剂量 EDIT-301 对患有严重 SCD 的受试者进行自体造血干细胞移植（HSCT）的安全性和有效性。
计划的研究对象将由患有严重 SCD 的男性和女性成年对象组成，年龄从 18 岁到 50 岁不等。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
45
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L6
- Ottawa Hospital Research Institute
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2M9
- Princess Margaret Cancer Centre
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Quebec
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Montréal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
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California
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Oakland、California、美国、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06511
- Smilow Cancer Hospital
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Florida
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Saint Petersburg、Florida、美国、33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Mississippi
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Jackson、Mississippi、美国、39216
- University of Mississippi Medical Center
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、美国、07601
- Hackensack University Medical Center
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
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Charlotte、North Carolina、美国、28204
- Atrium Health
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Columbus、Ohio、美国、43210
- The James Cancer Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37203
- Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75246
- Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
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Fort Worth、Texas、美国、76104
- Cook Children's
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 50年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
严重镰状细胞病的诊断定义如下：
- 有记录的严重 SCD 基因型（βS/βS、βS/β0 或 βS/β+）
- 在提供知情同意之前的两年内，尽管使用了羟基脲或其他支持性护理措施，但每年至少有两次严重的血管闭塞危机事件需要就医
Karnofsky 绩效状态 ≥ 80
关键排除标准：
- 可用的 10/10 HLA 匹配的相关供体
- 先前的 HSCT 或自体 HSCT 的禁忌症
- 在动员造血干细胞 (HSC) 期间使用普乐沙福的任何禁忌症以及在清髓性调节期间使用白消安和任何其他医药产品的任何禁忌症，包括对活性物质或任何赋形剂的超敏反应
- 因任何原因无法接受红细胞 (RBC) 输注
- 不能或不愿意遵守在 HSCT 准备、期间或之后背景医学治疗的护理标准变化，包括但不限于停用羟基脲、voxelotor、crizanlizumab 或 L-谷氨酰胺
- 任何严重脑血管病史
- 终末器官功能不足
- 晚期肝病
- 任何先前或当前的恶性肿瘤或免疫缺陷疾病
- 患有已知或疑似家族性癌症综合征的直系亲属
- 具有临床意义且活跃的细菌、病毒、真菌或寄生虫感染
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：编辑-301
EDIT-301（自体基因编辑 (CD)34+ 造血干细胞）将作为一次性静脉输注给药。
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在用白消安清髓性调节后通过静脉输注给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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实现严重的血管熟悉事件（VOE）的受试者的比例
大体时间：从第6个月到一个月第18个月后301次输注
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从第6个月到一个月第18个月后301次输注
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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HbF 浓度相对于基线的变化 (g/dL)
大体时间：EDIT-301输注后长达2年
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EDIT-301输注后长达2年
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总 Hb 浓度相对于基线的变化 (g/dL)
大体时间：EDIT-301输注后长达2年
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EDIT-301输注后长达2年
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溶血标志物相对于基线的变化（绝对网织红细胞计数、间接胆红素、乳酸脱氢酶、触珠蛋白）
大体时间：EDIT-301 输注后最多 2 年
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EDIT-301 输注后最多 2 年
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中性粒细胞植入时间（不同天连续3次绝对中性粒细胞计数（ANC）≥0.5 x 109/L实验室值的第一天）
大体时间：EDIT-301 输注后最长 24 个月
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EDIT-301 输注后最长 24 个月
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血小板植入时间（最后一次血小板输注后至少 7 天内以及任何血小板生成素 (TPO) 模拟物给药后 10 天内连续获得 3 个血小板 ≥ 50 x 109/L 实验室值的第一天）
大体时间：EDIT-301 输注后最长 24 个月
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EDIT-301 输注后最长 24 个月
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不良事件 (AE) 的频率和严重程度
大体时间：EDIT-301 输注后最长 24 个月
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EDIT-301 输注后最长 24 个月
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实现VOE的完全解决的受试者的比例
大体时间：从第6个月到一个月第18个月后301次输注
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从第6个月到一个月第18个月后301次输注
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与治疗期相比
大体时间：从6个月开始至2年。
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从6个月开始至2年。
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与预处理期相比
大体时间：从6个月开始至2年。
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从6个月开始至2年。
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与治疗期相比
大体时间：从6个月开始至2年。
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从6个月开始至2年。
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严重VOE年度的差异（治疗前与治疗后的差异）
大体时间：从6个月开始至2年。
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从6个月开始至2年。
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严重VOE的年度住院率的差异（治疗前与治疗后的差异）
大体时间：从6个月开始至2年。
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从6个月开始至2年。
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与基线相比，HBF≥20％（HBF/HB）的受试者比例
大体时间：从6个月开始至2年。
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从6个月开始至2年。
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与基线相比，平均HBF≥30％（HBF/HB）的受试者比例
大体时间：从6个月开始至2年。
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从6个月开始至2年。
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与基线相比
大体时间：从6个月开始至2年。
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从6个月开始至2年。
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平均总HB的受试者比例比基线≥2g/dL的比例增加
大体时间：从6个月开始至2年。
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从6个月开始至2年。
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差异（治疗前与治疗后的差异）在每年的PRBC单位数量中，用于SCD相关指示
大体时间：从6个月开始至2年。
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从6个月开始至2年。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年5月4日
初级完成 (估计的)
2025年8月1日
研究完成 (估计的)
2025年8月1日
研究注册日期
首次提交
2021年4月16日
首先提交符合 QC 标准的
2021年4月16日
首次发布 (实际的)
2021年4月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年1月29日
最后验证
2025年1月1日
更多信息
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