Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

EDIT-301 autológ HSCT-hez súlyos sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél

2024. január 30. frissítette: Editas Medicine, Inc.

1/2. fázisú vizsgálat egyetlen dózisú autológ klaszteres, rendszeresen elhelyezkedő rövid palindromikus ismétlődések biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére, génszerkesztett CD34+ humán hematopoietikus ős- és progenitorsejtek (EDIT-301) súlyos sarlósejtes betegségben szenvedő alanyokon

Ennek a vizsgálatnak a célja az EDIT-301-gyel végzett kezelés hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése súlyos sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő felnőtteknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 1/2 fázisú, egykarú, nyílt, többközpontú vizsgálat, amely az EDIT-301 egyszeri adagjának biztonságosságát és hatékonyságát értékeli autológ hematopoietikus őssejt-transzplantációban (HSCT) súlyos SCD-ben szenvedő betegeknél. A tervezett vizsgálati alanyok 18 és 50 év közötti, súlyos SCD-ben szenvedő felnőtt férfiak és nők lesznek.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

45

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Toborzás
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Toborzás
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06511
        • Toborzás
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
        • Toborzás
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Toborzás
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Toborzás
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • Toborzás
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Toborzás
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Toborzás
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • Toborzás
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28204
        • Toborzás
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Toborzás
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • Toborzás
        • University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Toborzás
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Toborzás
        • The James Cancer Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Toborzás
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37203
        • Toborzás
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75246
        • Toborzás
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Toborzás
        • Cook Children's
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Toborzás
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Toborzás
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Toborzás
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

Súlyos sarlósejtes betegség diagnosztizálása a következők szerint:

  • Dokumentált súlyos SCD genotípus (βS/βS, βS/β0 vagy βS/β+)
  • Évente legalább két súlyos vazookkluzív krízisesemény, amely hidroxi-karbamid vagy egyéb támogató kezelés ellenére orvosi ellátást igényel a tájékozott beleegyezés megadását megelőző két évben

Karnofsky teljesítmény állapota ≥ 80

Főbb kizárási kritériumok:

  • Elérhető 10/10 HLA-egyezésű rokon donor
  • Korábbi HSCT vagy autológ HSCT ellenjavallatai
  • Bármilyen ellenjavallat a plerixafor alkalmazására a vérképző őssejtek (HSC) mobilizálása során, valamint a buszulfán és bármely más, a mieloablatív kondicionálás során szükséges gyógyszer alkalmazásának ellenjavallata, beleértve a hatóanyagokkal vagy a készítmény bármely segédanyagával szembeni túlérzékenységet
  • Semmilyen okból nem kaphat vörösvértest-transzfúziót
  • Képtelen vagy nem hajlandó megfelelni a HSCT előkészítése során, alatt vagy azt követően végzett háttérorvosi kezelés standard változtatásainak, beleértve többek között a hidroxi-karbamid, a voxelotor, a crizanlizumab vagy az L-glutamin kezelés abbahagyását
  • Bármilyen súlyos agyi vasculopathia anamnézisében
  • Nem megfelelő végszervműködés
  • Előrehaladott májbetegség
  • Bármilyen korábbi vagy jelenlegi rosszindulatú daganat vagy immunhiányos rendellenesség
  • Közvetlen családtag, akinek ismert vagy feltételezett családi rák szindróma
  • Klinikailag jelentős és aktív bakteriális, vírusos, gombás vagy parazita fertőzés

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: EDIT-301
Az EDIT-301-et (autológ génszerkesztéssel (CD)34+ hematopoietikus őssejtek) egyszeri intravénás infúzióként adjuk be.
Genetikai: EDIT-301
IV infúzióban adják be, mieloablatív, buszulfános kondicionálás után.
Más nevek:
  • renizgamglogene autogedtemcel
  • reni-cel

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A súlyos vazookkluzív események (VOE) teljes megszűnését elérő alanyok aránya
Időkeret: legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Különbség (előkezelés és utókezelés) a súlyos VOE éves arányában
Időkeret: legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
Különbség (előkezelés és utókezelés) az SCD-vel kapcsolatos indikációkhoz átadott pRBC egységek éves számában
Időkeret: legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
Változás az alapvonalhoz képest a HbF-koncentrációban (g/dl)
Időkeret: legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
Változás az alapvonalhoz képest a teljes Hb-koncentrációban (g/dl)
Időkeret: legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
A VOE-k teljes felbontását elérő alanyok aránya
Időkeret: legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
Azon alanyok aránya, akiknél 90%-kal csökkent a súlyos VOE éves aránya a kezelés előtti időszakhoz képest
Időkeret: legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
Azon alanyok aránya, akiknél 75%-kal csökkent a súlyos VOE éves aránya a kezelés előtti időszakhoz képest
Időkeret: legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
Azon alanyok aránya, akiknél 50%-kal csökkent a súlyos VOE éves aránya a kezelés előtti időszakhoz képest
Időkeret: legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
Különbség (előkezelés és utókezelés) a súlyos VOE-k miatti kórházi kezelések éves arányában
Időkeret: legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
Azon alanyok aránya, akiknél a tartós HbF ≥ 20% (HbF/Hb) a kiindulási értékhez képest
Időkeret: legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
Azon alanyok aránya, akiknek átlagos HbF ≥ 30% (HbF/Hb) a kiindulási értékhez képest
Időkeret: legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
Azon alanyok aránya, akiknél az átlagos össz-Hb ≥ 10 g/dl a kiindulási értékhez képest
Időkeret: legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
Azon alanyok aránya, akiknél a teljes Hb átlagosan ≥ 2 g/dl-rel emelkedett a kiindulási értékhez képest
Időkeret: legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
A hemolízis markereinek (abszolút retikulocitaszám, indirekt bilirubin, laktát-dehidrogenáz, haptoglobin) változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
A neutrofil beültetésig eltelt idő (az első nap, amikor 3 egymást követő abszolút neutrofilszám (ANC) ≥ 0,5 x 109/L különböző napokon mért laboratóriumi értékek)
Időkeret: legfeljebb 24 hónappal az EDIT-301 infúzió után
legfeljebb 24 hónappal az EDIT-301 infúzió után
A vérlemezke beültetésig eltelt idő (az első nap, amelyen 3 egymást követő thrombocyta ≥ 50 x 109/L laboratóriumi értékeket kaptak legalább 7 napig az utolsó vérlemezke transzfúziót követően, és 10 napig a trombopoietin (TPO) utánzók bármely beadását követően)
Időkeret: legfeljebb 24 hónappal az EDIT-301 infúzió után
legfeljebb 24 hónappal az EDIT-301 infúzió után
A nemkívánatos események gyakorisága és súlyossága (AE)
Időkeret: 24 hónapig az EDIT-301 infúzió után
24 hónapig az EDIT-301 infúzió után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Editas Medicine, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. május 4.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. április 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. április 16.

Első közzététel (Tényleges)

2021. április 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. február 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 30.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • EM-SCD-301-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Klinikai vizsgálatok a EDIT-301

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Burundi

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel