EDIT-301 autológ HSCT-hez súlyos sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél
2025. január 29. frissítette: Editas Medicine, Inc.
1/2. fázisú vizsgálat egyetlen dózisú autológ klaszteres, rendszeresen elhelyezkedő rövid palindromikus ismétlődések biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére, génszerkesztett CD34+ humán hematopoietikus ős- és progenitorsejtek (EDIT-301) súlyos sarlósejtes betegségben szenvedő alanyokon
Ennek a vizsgálatnak a célja az EDIT-301-gyel végzett kezelés hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése súlyos sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő felnőtteknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy 1/2 fázisú, egykarú, nyílt, többközpontú vizsgálat, amely az EDIT-301 egyszeri adagjának biztonságosságát és hatékonyságát értékeli autológ hematopoietikus őssejt-transzplantációban (HSCT) súlyos SCD-ben szenvedő betegeknél.
A tervezett vizsgálati alanyok 18 és 50 év közötti, súlyos SCD-ben szenvedő felnőtt férfiak és nők lesznek.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
45
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06511
- Smilow Cancer Hospital
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28204
- Atrium Health
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
- University Hospitals Rainbow Babies & Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
- The James Cancer Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37203
- Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75246
- Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
-
Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
- Cook Children's
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- Ottawa Hospital Research Institute
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
- Princess Margaret Cancer Centre
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
Súlyos sarlósejtes betegség diagnosztizálása a következők szerint:
- Dokumentált súlyos SCD genotípus (βS/βS, βS/β0 vagy βS/β+)
- Évente legalább két súlyos vazookkluzív krízisesemény, amely hidroxi-karbamid vagy egyéb támogató kezelés ellenére orvosi ellátást igényel a tájékozott beleegyezés megadását megelőző két évben
Karnofsky teljesítmény állapota ≥ 80
Főbb kizárási kritériumok:
- Elérhető 10/10 HLA-egyezésű rokon donor
- Korábbi HSCT vagy autológ HSCT ellenjavallatai
- Bármilyen ellenjavallat a plerixafor alkalmazására a vérképző őssejtek (HSC) mobilizálása során, valamint a buszulfán és bármely más, a mieloablatív kondicionálás során szükséges gyógyszer alkalmazásának ellenjavallata, beleértve a hatóanyagokkal vagy a készítmény bármely segédanyagával szembeni túlérzékenységet
- Semmilyen okból nem kaphat vörösvértest-transzfúziót
- Képtelen vagy nem hajlandó megfelelni a HSCT előkészítése során, alatt vagy azt követően végzett háttérorvosi kezelés standard változtatásainak, beleértve többek között a hidroxi-karbamid, a voxelotor, a crizanlizumab vagy az L-glutamin kezelés abbahagyását
- Bármilyen súlyos agyi vasculopathia anamnézisében
- Nem megfelelő végszervműködés
- Előrehaladott májbetegség
- Bármilyen korábbi vagy jelenlegi rosszindulatú daganat vagy immunhiányos rendellenesség
- Közvetlen családtag, akinek ismert vagy feltételezett családi rák szindróma
- Klinikailag jelentős és aktív bakteriális, vírusos, gombás vagy parazita fertőzés
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: EDIT-301
Az EDIT-301-et (autológ génszerkesztéssel (CD)34+ hematopoietikus őssejtek) egyszeri intravénás infúzióként adjuk be.
|
IV infúzióban adják be, mieloablatív, buszulfános kondicionálás után.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az alanyok aránya, amelyek a súlyos vazo-elzáró események (VOE) teljes felbontását elérik
Időkeret: A 6. hónaptól a 18. hónaptól 18-tól 18-ig szerkesztés-301 infúzió
|
A 6. hónaptól a 18. hónaptól 18-tól 18-ig szerkesztés-301 infúzió
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a HbF-koncentrációban (g/dl)
Időkeret: legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
|
legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a teljes Hb-koncentrációban (g/dl)
Időkeret: legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
|
legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
|
|
A hemolízis markereinek (abszolút retikulocitaszám, indirekt bilirubin, laktát-dehidrogenáz, haptoglobin) változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
|
legfeljebb 2 évig az EDIT-301 infúzió után
|
|
A neutrofil beültetésig eltelt idő (az első nap, amikor 3 egymást követő abszolút neutrofilszám (ANC) ≥ 0,5 x 109/L különböző napokon mért laboratóriumi értékek)
Időkeret: legfeljebb 24 hónappal az EDIT-301 infúzió után
|
legfeljebb 24 hónappal az EDIT-301 infúzió után
|
|
A vérlemezke beültetésig eltelt idő (az első nap, amelyen 3 egymást követő thrombocyta ≥ 50 x 109/L laboratóriumi értékeket kaptak legalább 7 napig az utolsó vérlemezke transzfúziót követően, és 10 napig a trombopoietin (TPO) utánzók bármely beadását követően)
Időkeret: legfeljebb 24 hónappal az EDIT-301 infúzió után
|
legfeljebb 24 hónappal az EDIT-301 infúzió után
|
|
A nemkívánatos események gyakorisága és súlyossága (AE)
Időkeret: 24 hónapig az EDIT-301 infúzió után
|
24 hónapig az EDIT-301 infúzió után
|
|
Az alanyok aránya, amelyek elérik az VOES teljes felbontását
Időkeret: A 6. hónaptól a 18. hónaptól 18-tól 18-ig szerkesztés-301 infúzió
|
A 6. hónaptól a 18. hónaptól 18-tól 18-ig szerkesztés-301 infúzió
|
|
Azok a betegek aránya, akiknek 90% -kal csökken az éves súlyos VOE aránya az előkezelési periódushoz képest
Időkeret: 6 hónaptól kezdve a szerkesztés-301 infúzió után 2 évig
|
6 hónaptól kezdve a szerkesztés-301 infúzió után 2 évig
|
|
Azok a betegek aránya, akiknek 75% -kal csökken az éves súlyos VOE aránya az előkezelési periódushoz képest
Időkeret: 6 hónaptól kezdve a szerkesztés-301 infúzió után 2 évig
|
6 hónaptól kezdve a szerkesztés-301 infúzió után 2 évig
|
|
Azok a betegek aránya, akiknek 50% -kal csökken az éves súlyos VOE aránya, összehasonlítva az előkezelési periódussal
Időkeret: 6 hónaptól kezdve a szerkesztés-301 infúzió után 2 évig
|
6 hónaptól kezdve a szerkesztés-301 infúzió után 2 évig
|
|
Különbség (előkezelés és a kezelés utáni) a súlyos VOES évesített arányában
Időkeret: 6 hónaptól kezdve a szerkesztés-301 infúzió után 2 évig
|
6 hónaptól kezdve a szerkesztés-301 infúzió után 2 évig
|
|
Különbség (előkezelés és a kezelés utáni) a súlyos VOES kórházi ápolási ütemében
Időkeret: 6 hónaptól kezdve a szerkesztés-301 infúzió után 2 évig
|
6 hónaptól kezdve a szerkesztés-301 infúzió után 2 évig
|
|
A tartós HBF ≥ 20% (HBF/HB) arányos alanyok aránya a kiindulási értékhez viszonyítva
Időkeret: 6 hónaptól kezdve a szerkesztés-301 infúzió után 2 évig
|
6 hónaptól kezdve a szerkesztés-301 infúzió után 2 évig
|
|
Az átlagos HBF ≥ 30% (HBF/HB) arányú alanyok aránya az alapvonalhoz képest
Időkeret: 6 hónaptól kezdve a szerkesztés-301 infúzió után 2 évig
|
6 hónaptól kezdve a szerkesztés-301 infúzió után 2 évig
|
|
Az átlagos teljes HB ≥ 10 g/dL -es alanyok aránya a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 6 hónaptól kezdve a szerkesztés-301 infúzió után 2 évig
|
6 hónaptól kezdve a szerkesztés-301 infúzió után 2 évig
|
|
Az átlagos teljes HB -növekedéssel rendelkező alanyok aránya ≥ 2 g/dL az alapvonalhoz képest
Időkeret: 6 hónaptól kezdve a szerkesztés-301 infúzió után 2 évig
|
6 hónaptól kezdve a szerkesztés-301 infúzió után 2 évig
|
|
Különbség (előkezelés és a kezelés utáni) A PRBC évesített egységeinek éves számában az SCD-vel kapcsolatos indikációkhoz transzfundált egységek száma
Időkeret: 6 hónaptól kezdve a szerkesztés-301 infúzió után 2 évig
|
6 hónaptól kezdve a szerkesztés-301 infúzió után 2 évig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. május 4.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. augusztus 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2025. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. április 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. április 16.
Első közzététel (Tényleges)
2021. április 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. március 25.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. január 29.
Utolsó ellenőrzés
2025. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- EM-SCD-301-001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .