難治性再生不良性貧血における低用量デシタビンの有効性と安全性 (LODACA)

包含基準:

研究への登録に適格な被験者は、次の基準をすべて満たす必要があります。

1. 末梢血および骨髄検査によって確認された後天性再生不良の診断。
2. -ウサギ抗胸腺細胞グロブリン（rATG）またはブタ抗リンパ球グロブリン（pALG）とシクロス​​ポリン（CsA）の組み合わせを含む、少なくとも6か月間の標準的な一次免疫抑制療法に抵抗性;またはrATG / pALGに不適格で、CsAのみに不応。
3. 血小板<30×10^9/L、および/またはヘモグロビン<90g/L、および/または絶対好中球数<0.5×10^9/Lを含む血球数の持続的な減少。
4. 年齢は12歳以上。
5. -スクリーニング時のEastern Cooperative Oncology Groupのパフォーマンスステータススコアが0〜2。
6. -この研究に参加する自由意志について書面によるインフォームドコンセントを提供した患者またはその法的に権限を与えられた代理人。

除外基準:

以下の基準のいずれかを満たす場合、被験者はこの研究への参加から除外する必要があります。

1. 遺伝性骨髄不全疾患の診断。
2. -骨髄レチクリングレードが2以上。
3. トロンボポエチン（TPO）受容体作動薬を服用する予定がある。
4. 1年以内に造血幹細胞移植を受ける予定がある。
5. -溶血性発作性夜間ヘモグロビン尿クローンの被験者。
6. +8または20q-または-Yを除く、骨髄異形成症候群に関連する細胞遺伝学的異常の異常を有する。
7. -1年以上前に診断され、治癒目的で外科的に治療された限局性腫瘍を除く、化学放射線療法による以前または同時の活動性悪性腫瘍。
8. -他の非血液学的障害（例、肝硬変、活動性結合組織病、または慢性持続性感染症）に続発する血球減少症。
9. 適切な治療に十分に反応しない活動性感染症。
10. -抗ヒト免疫不全ウイルス抗体が陽性、またはスクリーニング時にB型肝炎ウイルスまたはC型肝炎ウイルスに現在感染している。
11. 消化管または気道、または中枢神経系における急性出血の併発状態。
12. 肝臓の機能不全：アラニンアミノトランスフェラーゼまたはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼまたは総ビリルビンが検査室の正常範囲の上限の2.0倍を超えています。
13. 腎機能障害：クレアチニンクリアレートが30ml/分未満。
14. 臨床的に重大な心機能障害：ニューヨーク心臓協会分類のクラスⅢまたはⅣ。
15. コントロールされていない真性糖尿病。
16. -登録前1年以内のうっ血性心不全、不安定狭心症、心筋梗塞、動脈または静脈血栓症の病歴。
17. 授乳中または妊娠中の女性、または経口避妊薬または避妊薬を使用する意思のない患者。
18. -精神病歴または認知障害を伴う重度の脳血管疾患のある被験者。
19. -登録前4週間以内に他の臨床試験に参加する。
20. デシタビンまたはその成分に対する過敏症。
21. デシタビン、アザシチジン、またはその他の脱メチル化剤の使用歴。
22. -登録前1か月以内にTPO受容体アゴニストを受け取っている（TPO受容体アゴニストで治療され、少なくとも4か月の治療後に反応がない患者を除く）。
23. 上記以外の理由により、治験責任医師が本研究に不適格と判断した患者。