Az alacsony dózisú decitabin hatékonysága és biztonságossága refrakter aplasztikus anémiában (LODACA)

Bevételi kritériumok:

A vizsgálatba való beiratkozásra jogosult alanyoknak meg kell felelniük az alábbi feltételek mindegyikének:

1. A szerzett aplasztikus diagnózisa perifériás vér- és csontvelő-vizsgálattal igazolt.
2. Legalább 6 hónapig ellenáll a standard első vonalbeli immunszuppresszív terápiának, beleértve a nyúl anti-timocita globulin (rATG) vagy sertés anti-limfocita globulin (pALG) és ciklosporin (CsA) kombinációját; vagy nem alkalmas rATG/pALG-re, és csak CsA-ra refrakter.
3. A vérsejtszám tartós csökkenése, beleértve a vérlemezkék <30×10^9/l és/vagy a hemoglobin <90g/l, és/vagy az abszolút neutrofilszám <0,5×10^9/l.
4. Életkor ≥12 éves.
5. A keleti szövetkezeti onkológiai csoport 0-tól 2-ig terjedő teljesítmény-státusz pontszám a szűréskor.
6. Betegek vagy törvényesen felhatalmazott képviselőik, akik szabad akaratukból írásban beleegyeztek a vizsgálatba.

Kizárási kritériumok:

Az alanyokat ki kell zárni a vizsgálatból, ha megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének:

1. Az öröklött csontvelő-elégtelenség diagnózisa.
2. A csontvelő retikulin fokozata ≥2.
3. Thrombopoietin (TPO) receptor agonisták szedését tervezik.
4. 1 éven belüli hematopoietikus őssejt-transzplantáció terve.
5. Hemolitikus paroxizmális éjszakai hemoglobinuria klónnal rendelkező alanyok.
6. A myelodysplasiás szindrómához kapcsolódó citogenetikai rendellenességek a +8 vagy 20q- vagy -Y kivételével.
7. Korábbi vagy egyidejű aktív rosszindulatú daganatok kemoradioterápiával, kivéve a több mint egy éve diagnosztizált lokalizált daganatokat, amelyeket sebészileg gyógyító szándékkal kezeltek.
8. Más nem hematológiai rendellenességek (pl. májcirrhosis, aktív kötőszöveti betegség vagy krónikus perzisztáló fertőző betegségek) következtében fellépő citopéniák.
9. Aktív fertőzés, amely nem reagál megfelelően a megfelelő terápiára.
10. Pozitív a humán immunhiány vírus elleni antitestekre, vagy a hepatitis B vírus vagy hepatitis C vírus aktuális fertőzésére a szűréskor.
11. A gasztrointesztinális traktusban, légúti rendszerben vagy a központi idegrendszerben akut vérzés egyidejű állapota.
12. Májműködési zavar: Az alanin-aminotranszferáz vagy aszpartát-aminotranszferáz vagy az összbilirubin több mint 2,0-szerese a laboratóriumi normál tartomány felső határának.
13. Veseműködési zavar: a kreatinin-tisztulási sebesség kevesebb, mint 30 ml/perc.
14. A szív klinikailag jelentős diszfunkciója: a New York Heart Association osztályozásának Ⅲ vagy Ⅳ osztálya.
15. Nem kontrollált diabetes mellitus.
16. Pangásos szívelégtelenség, instabil angina pectoris, miokardiális infarktus, artériás vagy vénás trombózis a kórelőzményben a felvétel előtt egy éven belül.
17. Szoptató vagy terhes nők, illetve olyan betegek, akiknek nem áll szándékában orális fogamzásgátlót vagy fogamzásgátlót használni.
18. Pszichiátriai anamnézisben vagy súlyos agyi érbetegségben szenvedő alanyok kognitív zavarokkal.
19. Más klinikai vizsgálatokban való részvétel a beiratkozás előtti 4 héten belül.
20. A decitabinnal vagy összetevőivel szembeni túlérzékenység.
21. Decitabin, azacitidin vagy más demetilációs szerek anamnézisében.
22. TPO-receptor agonisták beadása a beiratkozás előtt 1 hónapon belül (kivéve azokat a betegeket, akiket TPO-receptor agonistákkal kezelnek, és nem reagálnak legalább 4 hónapos kezelés után).
23. Azok a betegek, akiket a vizsgáló a fentiektől eltérő okok miatt alkalmatlannak ítélt a vizsgálatra.