Pienen annoksen desitabiinin tehokkuus ja turvallisuus tulenkestävässä aplastisessa anemiassa (LODACA)

Sisällyttämiskriteerit:

Tutkimukseen osallistuvien henkilöiden tulee täyttää kaikki seuraavat kriteerit:

1. Hankitun aplastisuuden diagnoosi vahvistetaan perifeerisen veren ja luuytimen tutkimuksilla.
2. Kestää tavanomaista ensilinjan immunosuppressiivista hoitoa vähintään 6 kuukauden ajan, mukaan lukien kanin anti-tymosyyttiglobuliinin (rATG) tai sian anti-lymfosyyttiglobuliinin (pALG) ja syklosporiinin (CsA) yhdistelmä; tai ei kelpaa rATG/pALG:lle ja on tulenkestävä pelkästään CsA:lle.
3. Verisolujen määrän jatkuva lasku, mukaan lukien verihiutaleiden <30 × 10^9/l ja/tai hemoglobiinin <90 g/l ja/tai absoluuttisen neutrofiilien määrän <0,5 × 10^9/l.
4. Ikä ≥12 vuotta vanha.
5. Itäisen osuuskunnan onkologiaryhmän suorituskyvyn pisteet 0–2 seulonnassa.
6. Potilaat tai heidän laillisesti valtuutetut edustajansa, jotka ovat antaneet kirjallisen suostumuksensa vapaasta tahdostaan ​​osallistua tähän tutkimukseen.

Poissulkemiskriteerit:

Koehenkilöt on suljettava pois osallistumisesta tähän tutkimukseen, jos he täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä:

1. Perinnöllisten luuytimen vajaatoiminnan sairauksien diagnoosi.
2. Luuytimen retikuliiniluokka ≥2.
3. Suunnitelmissa on ottaa trombopoietiini (TPO) -reseptoriagonistit.
4. Suunnitelma hematopoieettisten kantasolujen siirrosta vuoden sisällä.
5. Koehenkilöt, joilla on hemolyyttinen paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuriaklooni.
6. Myelodysplastiseen oireyhtymään liittyvien sytogeneettisten poikkeavuuksien poikkeavuuksia lukuun ottamatta +8 tai 20q- tai -Y.
7. Aiemmat tai samanaikaiset aktiiviset pahanlaatuiset kasvaimet kemosädehoidon yhteydessä, lukuun ottamatta paikallisia kasvaimia, jotka on diagnosoitu yli vuosi sitten ja jotka on hoidettu kirurgisesti parantavalla tarkoituksella.
8. Sytopeniat, jotka johtuvat muista ei-hematologisista sairauksista (esim. maksakirroosi, aktiivinen sidekudossairaus tai krooniset pysyvät infektiotaudit).
9. Aktiivinen infektio, joka ei reagoi riittävästi asianmukaiseen hoitoon.
10. Positiivinen ihmisen immuunikatoviruksen vasta-aineille tai nykyiselle hepatiitti B- tai hepatiitti C -viruksen infektiolle seulonnassa.
11. Samanaikainen akuutti verenvuoto ruoansulatuskanavassa tai hengitysteissä tai keskushermostossa.
12. Maksan toimintahäiriö: Alaniiniaminotransferaasi tai aspartaattiaminotransferaasi tai kokonaisbilirubiini on yli 2,0 kertaa laboratorionormaalin yläraja.
13. Munuaisten toimintahäiriö: kreatiniinin kirkastumisnopeus on alle 30 ml/min.
14. Kliinisesti merkittävä sydämen toimintahäiriö: New York Heart Associationin luokituksen luokka Ⅲ tai Ⅳ.
15. Hallitsematon diabetes mellitus.
16. Aiemmin ollut sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris, sydäninfarkti, valtimo- tai laskimotromboosi vuoden sisällä ennen ilmoittautumista.
17. Imettävät tai raskaana olevat naiset tai potilaat, joilla ei ole aikomusta käyttää ehkäisyä tai ehkäisyä.
18. Potilaat, joilla on psykiatrista historiaa tai vakava aivoverenkiertohäiriö, johon liittyy kognitiivinen häiriö.
19. Osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin 4 viikon sisällä ennen ilmoittautumista.
20. Yliherkkyys desitabiinille tai sen aineosille.
21. Desitabiinin, atsasitidiinin tai muiden demetylointiaineiden historia.
22. TPO-reseptoriagonistien saaminen 1 kuukauden sisällä ennen osallistumista (muut kuin potilaat, joita hoidetaan TPO-reseptoriagonisteilla ja joilla ei ole vastetta vähintään 4 kuukauden hoidon jälkeen).
23. Potilaat, jotka tutkijan mielestä eivät kelpaa osallistumaan tutkimukseen muista kuin yllä olevista syistä.