난치성 재생 불량성 빈혈에서 저용량 데시타빈의 효능 및 안전성 (LODACA)

포함 기준:

연구에 등록할 수 있는 피험자는 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

1. 말초 혈액 및 골수 검사로 확인된 후천성 재생불량 진단.
2. 토끼 항-흉선 세포 글로불린(rATG) 또는 돼지 항-림프구 글로불린(pALG) 및 사이클로스포린(CsA)의 조합을 포함하여 최소 6개월 동안 표준 1차 면역억제 요법에 불응성; 또는 rATG/pALG에 부적격하고 CsA 단독에 불응성입니다.
3. 혈소판 <30×10^9/L 및/또는 헤모글로빈 <90g/L 및/또는 절대 호중구 수 <0.5×10^9/L를 포함한 혈구 수의 지속적인 감소.
4. 연령 ≥12세.
5. 선별 시 Eastern Cooperative Oncology Group 수행 상태 점수 0~2점.
6. 본 연구에 참여할 자유 의지에 대해 사전 서면 동의를 제공한 환자 또는 법적 대리인.

제외 기준:

피험자는 다음 기준 중 하나를 충족하는 경우 이 연구 참여에서 제외되어야 합니다.

1. 유전성 골수부전 장애의 진단.
2. 골수 레티쿨린 등급 ≥2.
3. 트롬보포이에틴(TPO) 수용체 작용제를 복용할 계획이 있습니다.
4. 1년 이내에 조혈모세포 이식을 받을 계획이 있는 자.
5. 용혈성 발작성 야간 혈색소뇨증 클론 환자.
6. +8 또는 20q- 또는 -Y를 제외한 골수이형성 증후군과 관련된 세포유전학적 이상이 있는 경우.
7. 1년 이상 이전에 진단되고 치료 목적으로 외과적으로 치료된 국소 종양을 제외한 화학방사선요법을 사용한 이전 또는 동시 활성 악성 종양.
8. 다른 비혈액학적 장애(예: 간경화, 활동성 결합 조직 질환 또는 만성 지속 감염성 질환)에 이차적인 혈구감소증.
9. 적절한 치료에 적절하게 반응하지 않는 활동성 감염.
10. 항인간 면역결핍 바이러스 항체에 대해 양성이거나 스크리닝 시 B형 간염 바이러스 또는 C형 간염 바이러스의 현재 감염.
11. 위장관, 기도 또는 중추신경계의 급성 출혈이 동시에 있는 상태.
12. 간 기능 장애: Alanine aminotransferase 또는 aspartate aminotransferase 또는 총 빌리루빈이 실험실 정상 범위 상한의 2.0배 이상입니다.
13. 신장 기능 장애: 크레아티닌 청소율이 30ml/min 미만입니다.
14. 임상적으로 중요한 심장 기능 장애: New York Heart Association 분류의 클래스 Ⅲ 또는 Ⅳ.
15. 통제되지 않는 진성 당뇨병.
16. 등록 전 1년 이내에 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심근 경색, 동맥 또는 정맥 혈전증의 병력.
17. 수유부, 임산부 또는 경구 피임약이나 피임약을 사용할 의사가 없는 환자.
18. 정신과 병력 또는 인지 장애가 있는 심각한 뇌혈관 질환이 있는 피험자.
19. 등록 전 4주 이내에 다른 임상 시험에 참여.
20. 데시타빈 또는 그 성분에 대한 과민증.
21. 데시타빈, 아자시티딘 또는 기타 탈메틸화제의 병력.
22. 등록 전 1개월 이내에 TPO-수용체 작용제를 투여받은 자(TPO-수용체 작용제로 치료를 받고 최소 4개월 치료 후에도 반응이 없는 환자 제외).
23. 상기 이외의 이유로 조사관이 연구에 부적격하다고 간주하는 환자.