SCN8A発達性およびてんかん性脳症症候群（SCN8A-DEE）の被験者における補助療法としてのNBI-921352を評価するための研究
2025年9月30日 更新者：Neurocrine Biosciences
SCN8A発達性およびてんかん性脳症症候群（SCN8A-DEE）の被験者における補助療法としてのNBI-921352の有効性、安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための第2相無作為化二重盲検プラセボ対照試験
この研究の目的は、SCN8A 発達性およびてんかん性脳症症候群 (SCN8A-DEE) の被験者の発作に対する補助療法としての NBI-921352 の有効性、安全性、および薬物動態を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
8
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- UCSF Medical Center
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Hospital
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New York
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester
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Texas
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～21年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 2 歳から 21 歳までの男性または女性。
- 臨床的および遺伝的所見の両方に裏付けられたSCN8A-DEEの診断を受けている
- 1週間に平均して少なくとも1回の数えられる運動発作があり、20日以上連続して発作がないわけではない
- 少なくとも 1 つの他の抗てんかん薬 (ASM) で治療されているが、4 つ以下の ASM で治療されている
- 少なくとも 2 つの ASM で発作の自由を達成できなかった
- -スクリーニング時のケアの基準と一致する夜間警告システムまたは慣行を使用している必要があり、これを研究期間中使用し続ける必要があります
- -スクリーニング時および研究期間中、研究者の判断に従って適切なレスキュー投薬計画が必要です
- 体重が10kg以上あること
- -被験者の親/介護者は、発作の種類、特に数えられる運動発作（GTCS、強直性、脱力性、または顕著な運動成分を伴うFOSとして定義される）を正確に特定でき、発作日誌を完成させることができます
除外基準:
- -以前にこの研究に登録され、盲検治療を受けた
- -スクリーニングの30日前未満の介入臨床試験に参加した
- ドラベ症候群などの別のてんかん障害により一致する症状がある (例、発熱によるてんかん重積エピソード、頻繁なミオクロニー発作、ナトリウム チャネル遮断薬による悪化、全身性スパイク アンド ウェーブ EEG を唯一の発作とする欠神発作)タイプ）
- -現在、スポンサーによって承認されていない限り、エピディオレックス/エピディオレックスを除くカンナビノイドまたは医療用マリファナを受け取っています
- 現在全身ステロイドを服用している（喘息治療のための吸入薬およびアレルギーのための鼻腔内ステロイドを除く）。 被験者が過去にこれらの薬を服用したことがある場合は、スクリーニング訪問の少なくとも3か月前からこれらの薬を服用していない必要があり、研究期間中はこれらの薬を開始することはできません。 非てんかん関連疾患 (アレルギーや皮膚疾患など) を治療するための間欠ステロイドは除外されません。
- -中等度または重度の頭部外傷または他の神経障害または全身性医学的疾患の病歴がある 研究者の意見では、神経系の機能に影響を与える可能性があります
- -治験責任医師の意見では、被験者が研究に参加して完了することを妨げる、または研究結果の解釈を混乱させる可能性がある、臨床的に重要な病状または慢性疾患を有する
- -スクリーニング訪問時に臨床的に重大な異常なバイタルサインがあると判断された 治験責任医師
- -スクリーニング訪問時に採取された血液サンプルに基づいて、基準範囲外の1つ以上の臨床検査値を持っている 治験責任医師によって決定された被験者の安全に対する潜在的なリスクがある
- スクリーニング訪問時に、フリデリシアの式（QTcF）> 450ミリ秒を使用して修正されたQT間隔の心電図（ECG）所見、または重大な心臓異常の存在があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、一致するプラセボを最大 18 週間受け取ります。
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経口投与
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実験的：NBI-921352
最初の6週間で、参加者は体重に基づいてNBI-921352の用量を増やし（滴定期間）、その後、最終耐用量で10週間治療し（維持期間）、用量を減らして2週間治療します（テーパー期間）。
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経口投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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16週間の治療期間中のカウント可能な運動発作の28日間の発作頻度のベースラインからの変化率
時間枠：計画された期間: ベースラインから 16 週目まで
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計画された期間: ベースラインから 16 週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療効果のある参加者の割合
時間枠：計画された期間: ベースラインから 16 週目まで
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治療反応は、研究の治療期間中に数えられる運動発作について、28日間の発作頻度がベースラインから50%以上減少したことと定義されました。
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計画された期間: ベースラインから 16 週目まで
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10週間のメンテナンス期間中のカウント可能なモーター発作の28日間の発作頻度のベースラインからの変化率
時間枠：計画された期間: ベースライン、第 6 週から第 16 週まで
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計画された期間: ベースライン、第 6 週から第 16 週まで
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16週間の治療期間中に25%以上、75%以上、または100%の治療反応を示した参加者の割合
時間枠：計画された期間: ベースラインから 16 週目まで
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治療反応は、研究の治療期間中に数えられる運動発作について、28日間の発作頻度がベースラインから25%以上、50%以上、75%以上、または100%減少することと定義された。
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計画された期間: ベースラインから 16 週目まで
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10週間の維持期間中に≧25%、≧50%、≧75%、または100%の治療反応を示した参加者の割合
時間枠：計画された期間: ベースライン、第 6 週から第 16 週まで
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治療反応は、研究の治療期間中に数えられる運動発作について、28日間の発作頻度がベースラインから25%以上、50%以上、75%以上、または100%減少することと定義された。
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計画された期間: ベースライン、第 6 週から第 16 週まで
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16週間の治療期間中の各来院時の臨床全体的変化印象（CGIC）スコア
時間枠：予定期間：16週目まで
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7 点スケール (範囲: 1=非常に改善された、7=非常に悪化) に基づく CGIC スケールを使用して、治験責任医師 (または資格のある指定者) が評価した、研究治療の投与開始以来全体的な全体的な改善を評価しました。
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予定期間：16週目まで
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16週間の治療期間中の各来院時の親/介護者の全体的な変化印象（GIC）スコア
時間枠：予定期間：16週目まで
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GIC スケールは、治験治療開始以来の参加者の全身状態の変化に対する親/介護者の印象を評価するために使用され、7 段階のスケールで評価されました (1= 非常に改善、7= 非常に悪化)。
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予定期間：16週目まで
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16週間の治療期間中の各来院時の臨床全体的重症度印象（CGIS）スコアのベースラインからの変化
時間枠：計画された期間: ベースラインから 16 週目まで
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CGIS スケールを使用して、全体の重症度を 5 段階のスケールで評価しました (範囲: 1=正常、まったく重症ではない ～ 5=最も重症の範囲)。
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計画された期間: ベースラインから 16 週目まで
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16週間の治療期間中の各来院時の親/介護者の全体的な重症度印象（GIS）スコアのベースラインからの変化
時間枠：計画された期間: ベースラインから第 16 週まで
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GIS スケールを使用して、全体の重症度を 5 段階のスケールで評価しました (範囲: 1= なし ～ 5= 非常に深刻)。
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計画された期間: ベースラインから第 16 週まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Development Lead、Neurocrine Biosciences
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年1月31日
一次修了 (実際)
2023年3月17日
研究の完了 (実際)
2023年3月17日
試験登録日
最初に提出
2021年4月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年4月30日
最初の投稿 (実際)
2021年5月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年10月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月30日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- NBI-921352-DEE2012
- 2020-003140-83 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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