评估 NBI-921352 作为 SCN8A 发育和癫痫性脑病综合征 (SCN8A-DEE) 受试者辅助治疗的研究
2025年9月30日 更新者：Neurocrine Biosciences
一项评估 NBI-921352 作为 SCN8A 发育和癫痫性脑病综合征 (SCN8A-DEE) 受试者辅助治疗的疗效、安全性、耐受性和药代动力学的随机、双盲、安慰剂对照研究
本研究的目的是评估 NBI-921352 作为 SCN8A 发育和癫痫性脑病综合征 (SCN8A-DEE) 患者癫痫发作辅助治疗的疗效、安全性和药代动力学。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
8
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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San Francisco、California、美国、94158
- UCSF Medical Center
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Hospital
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New York
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Rochester、New York、美国、14642
- University of Rochester
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Texas
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Fort Worth、Texas、美国、76104
- Cook Children's Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 21年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 2 至 21 岁（含）的男性或女性。
- 有临床和遗传学发现支持的 SCN8A-DEE 诊断
- 平均每周至少有 1 次可计数的运动发作，并且连续 20 天以上没有发作
- 正在接受至少 1 种其他抗惊厥药物 (ASM) 治疗，但不超过 4 种 ASM
- 未能通过至少 2 个 ASM 实现无癫痫发作
- 必须在筛选时使用符合护理标准的夜间警报系统或实践，并在研究期间继续使用它
- 在筛选时和研究期间，必须根据研究者的判断制定适当的补救药物治疗方案
- 体重至少为 10 公斤
- 受试者的父母/看护者能够准确识别癫痫发作类型，尤其是可计数的运动性癫痫发作（定义为 GTCS、强直、失张力或具有明显运动成分的 FOS）并能够完成癫痫发作日记
排除标准：
- 之前曾参加过这项研究并接受过盲法治疗
- 在筛选前 < 30 天参加过介入性临床试验
- 有与另一种癫痫病如 Dravet 综合征更一致的症状（例如，发热引起的癫痫持续状态发作、频繁的肌阵挛发作、钠通道阻滞剂加重、失神发作伴全身性棘波脑电图为唯一发作）类型）
- 目前正在接受除 Epidiolex/Epidyolex 之外的大麻素或医用大麻，除非获得主办方的批准
- 目前正在服用全身性类固醇（不包括用于哮喘治疗的吸入药物和用于过敏的鼻内类固醇）。 如果受试者过去曾接受过这些药物治疗，则必须在筛选访视前至少停用这些药物 3 个月，并且在研究期间不得使用这些药物。 治疗非癫痫相关疾病（如过敏或皮肤病）的间歇性类固醇不是排他性的
- 有中度或重度头部外伤或其他神经系统疾病或全身性疾病的病史，研究者认为这些疾病可能会影响神经系统功能
- 患有临床上显着的医疗状况或慢性疾病，研究者认为这会妨碍受试者参与和完成研究，或者可能混淆对研究结果的解释
- 由研究者确定在筛查访视时具有临床显着的异常生命体征
- 根据筛选访问时采集的血液样本，有一项或多项临床实验室测试值超出参考范围，研究者确定这些值对受试者的安全具有潜在风险
- 在筛查访视时，心电图 (ECG) 使用 Fridericia 公式 (QTcF) 发现校正后的 QT 间期 > 450 毫秒或存在任何明显的心脏异常。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
参与者将接受长达 18 周的匹配安慰剂。
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口服给药
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实验性的：NBI-921352
在前 6 周内，参与者将根据体重接受增加剂量的 NBI-921352（滴定期），然后接受 10 周的最终耐受剂量治疗（维持期）和 2 周的递减剂量治疗（减量期）。
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口服给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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16 周治疗期间可数运动性癫痫发作的 28 天癫痫发作频率相对于基线的百分比变化
大体时间：计划时间范围：基线至第 16 周
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计划时间范围：基线至第 16 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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有治疗反应的参与者百分比
大体时间：计划时间范围：基线至第 16 周
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治疗反应定义为在研究治疗期间可数运动性癫痫发作的 28 天癫痫发作频率较基线下降 ≥50%。
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计划时间范围：基线至第 16 周
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10 周维护期内可数运动癫痫发作的 28 天癫痫发作频率相对于基线的百分比变化
大体时间：计划时间范围：基线，第 6 周至第 16 周
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计划时间范围：基线，第 6 周至第 16 周
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在 16 周治疗期内治疗反应≥ 25%、≥ 75% 或 100% 的参与者百分比
大体时间：计划时间范围：基线至第 16 周
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治疗反应定义为研究治疗期间可数运动性癫痫发作的 28 天癫痫发作频率较基线降低 ≥25%、≥50%、≥75% 或 100%。
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计划时间范围：基线至第 16 周
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在 10 周维持期内治疗反应≥25%、≥50%、≥75% 或 100% 的参与者百分比
大体时间：计划时间范围：基线，第 6 周至第 16 周
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治疗反应定义为研究治疗期间可数运动性癫痫发作的 28 天癫痫发作频率较基线降低 ≥25%、≥50%、≥75% 或 100%。
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计划时间范围：基线，第 6 周至第 16 周
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16 周治疗期间每次就诊的临床总体印象变化 (CGIC) 评分
大体时间：计划时间范围：截至第 16 周
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CGIC 量表基于 7 点量表（范围：1=非常改善到 7=非常差），用于评估自研究治疗剂量开始以来的总体总体改善，由研究者（或合格的指定人员）进行评估。
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计划时间范围：截至第 16 周
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16 周治疗期间每次就诊时家长/看护者总体变化印象 (GIC) 评分
大体时间：计划时间范围：截至第 16 周
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GIC量表用于评估家长/看护者对自开始研究治疗以来参与者整体状况变化的印象，并按7分制评分（1=非常好转，7=非常差）。
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计划时间范围：截至第 16 周
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16 周治疗期间每次就诊时临床严重程度总体印象 (CGIS) 评分相对于基线的变化
大体时间：计划时间范围：基线至第 16 周
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CGIS 量表用于评估 5 级量表的总体严重程度（范围：1=正常，完全没有生病，5=病情最严重）。
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计划时间范围：基线至第 16 周
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16 周治疗期间每次就诊时家长/看护者对严重程度的总体印象 (GIS) 评分相对于基线的变化
大体时间：计划时间范围：基线至第 16 周
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GIS 量表用于评估总体严重程度，分为 5 级（范围：1=无到 5=非常严重）。
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计划时间范围：基线至第 16 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Development Lead、Neurocrine Biosciences
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年1月31日
初级完成 (实际的)
2023年3月17日
研究完成 (实际的)
2023年3月17日
研究注册日期
首次提交
2021年4月30日
首先提交符合 QC 标准的
2021年4月30日
首次发布 (实际的)
2021年5月5日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年10月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年9月30日
最后验证
2025年9月1日
更多信息
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