Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające NBI-921352 jako terapię wspomagającą u pacjentów z zespołem encefalopatii rozwojowej i padaczkowej SCN8A (SCN8A-DEE)

21 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Neurocrine Biosciences

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2 oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę NBI-921352 jako terapii wspomagającej u pacjentów z zespołem encefalopatii rozwojowej i padaczkowej SCN8A (SCN8A-DEE)

Celem tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki NBI-921352 jako terapii wspomagającej napady padaczkowe u pacjentów z zespołem encefalopatii rozwojowej i padaczkowej SCN8A (SCN8A-DEE).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

52

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Neurocrine Medical Information Call Center
  • Numer telefonu: 877-641-3461
  • E-mail: medinfo@neurocrine.com

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Rekrutacyjny
        • UCSF Medical Center
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
    • New York
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
    • Utah

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku od 2 do 21 lat włącznie.
  2. Mieć diagnozę SCN8A-DEE popartą zarówno wynikami klinicznymi, jak i genetycznymi
  3. Mieć średnio co najmniej 1 policzalny napad ruchowy na tydzień i nie być wolnym od napadów przez więcej niż 20 kolejnych dni
  4. Bycie leczonym co najmniej 1 innym lekiem przeciwdrgawkowym (ASM), ale nie więcej niż 4 ASM
  5. Nie udało się osiągnąć wolności od napadów przy co najmniej 2 ASM
  6. Musi korzystać z nocnego systemu ostrzegania lub praktyki zgodnej ze standardami opieki w czasie badania przesiewowego i nadal go używać przez cały czas trwania badania
  7. Musi mieć odpowiedni schemat leczenia ratunkowego zgodnie z oceną badacza w czasie badania przesiewowego i na czas trwania badania
  8. Mieć masę ciała co najmniej 10 kg
  9. Rodzic/opiekun pacjenta jest w stanie dokładnie zidentyfikować rodzaje napadów, zwłaszcza policzalne napady ruchowe (zdefiniowane jako GTCS, toniczne, atoniczne lub FOS z zauważalną komponentą ruchową) i jest w stanie wypełnić dziennik napadów

Kryteria wyłączenia:

  1. Byli wcześniej włączeni do tego badania i otrzymali leczenie zaślepione
  2. Brali udział w interwencyjnym badaniu klinicznym < 30 dni przed badaniem przesiewowym
  3. mają objawy, które byłyby bardziej zgodne z innym zaburzeniem padaczkowym, takim jak zespół Dravet (np. epizody stanu padaczkowego wywołane gorączką, częste napady miokloniczne, pogorszenie podczas stosowania blokerów kanałów sodowych, napady nieświadomości z uogólnionym EEG typu „igła i fala” jako jedynym napadem) rodzaj)
  4. Obecnie otrzymują kannabinoidy lub medyczną marihuanę, z wyjątkiem Epidiolex/Epidyolex, chyba że zostało to zatwierdzone przez Sponsora
  5. Obecnie przyjmują ogólnoustrojowe sterydy (z wyjątkiem leków wziewnych stosowanych w leczeniu astmy i sterydów donosowych stosowanych w przypadku alergii). Jeśli pacjent otrzymywał te leki w przeszłości, musi je odstawić na co najmniej 3 miesiące przed wizytą przesiewową, a leków tych nie można rozpoczynać w czasie trwania badania. Przerywane sterydy w leczeniu chorób niezwiązanych z padaczką (takich jak alergie lub choroby dermatologiczne) nie wykluczają
  6. Mieć w wywiadzie umiarkowany lub ciężki uraz głowy lub inne zaburzenia neurologiczne lub ogólnoustrojowe choroby medyczne, które zdaniem badacza mogą wpływać na funkcjonowanie układu nerwowego
  7. Cierpią na klinicznie istotne schorzenie lub chorobę przewlekłą, które zdaniem badacza uniemożliwiłyby uczestnikowi udział w badaniu i jego ukończenie lub mogłyby zakłócić interpretację wyników badania
  8. Podczas wizyty przesiewowej mają klinicznie istotne nieprawidłowe parametry życiowe, określone przez badacza
  9. Mieć jedną lub więcej wartości testu laboratoryjnego poza zakresem referencyjnym, na podstawie próbek krwi pobranych podczas wizyty przesiewowej, które według badacza stanowią potencjalne ryzyko dla bezpieczeństwa uczestnika
  10. Podczas wizyty przesiewowej należy wykonać elektrokardiogram (EKG) stwierdzający skorygowany odstęp QT za pomocą wzoru Fridericia (QTcF) > 450 ms lub obecność jakiejkolwiek istotnej nieprawidłowości serca.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy będą otrzymywać pasujące placebo przez okres do 18 tygodni.
Lek: Placebo
Podawany doustnie
Eksperymentalny: NBI-921352
W ciągu pierwszych 6 tygodni uczestnicy będą otrzymywać wzrastające dawki NBI-921352 (okres dostosowywania dawki) w zależności od masy ciała, po czym następuje 10 tygodni leczenia ostatnią tolerowaną dawką (okres leczenia podtrzymującego) i 2 tygodnie leczenia zmniejszającymi się dawkami (okres zmniejszania dawki).
Lek: NBI-921352
Podawany doustnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana procentowa w stosunku do wartości początkowej w 28-dniowej częstotliwości napadów policzalnych napadów ruchowych w okresie leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, okres leczenia: od dnia 1 do tygodnia 16
Wartość wyjściowa, okres leczenia: od dnia 1 do tygodnia 16

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z ≥ 50% odpowiedzią na leczenie w przypadku policzalnych napadów ruchowych w okresie leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, okres leczenia: od dnia 1 do tygodnia 16
Wartość wyjściowa, okres leczenia: od dnia 1 do tygodnia 16
Zmiana procentowa w stosunku do wartości początkowej w 28-dniowej częstotliwości napadów policzalnych napadów ruchowych w okresie leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, okres leczenia podtrzymującego: od tygodnia 6 do tygodnia 16
Wartość wyjściowa, okres leczenia podtrzymującego: od tygodnia 6 do tygodnia 16
Odsetek uczestników z odpowiedzią na leczenie ≥ 25%, ≥ 75% lub 100% w okresie leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, okres leczenia: od dnia 1 do tygodnia 16
Wartość wyjściowa, okres leczenia: od dnia 1 do tygodnia 16
Odsetek uczestników z odpowiedzią na leczenie ≥ 25%, ≥ 50%, ≥ 75% lub 100% w okresie leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, okres leczenia podtrzymującego: od tygodnia 6 do tygodnia 16
Wartość wyjściowa, okres leczenia podtrzymującego: od tygodnia 6 do tygodnia 16
Kliniczne globalne wrażenie zmiany (CGIC)
Ramy czasowe: Okres leczenia: do 16 tygodnia
Okres leczenia: do 16 tygodnia
Globalne wrażenie zmiany (GIC) rodzica/opiekuna
Ramy czasowe: Okres leczenia: do 16 tygodnia
Okres leczenia: do 16 tygodnia
Zmiana od wartości początkowej w Globalnym obrazie klinicznym ciężkości (CGIS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, okres leczenia: do tygodnia 16
Wartość wyjściowa, okres leczenia: do tygodnia 16
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w Globalnym wrażeniu ciężkości (GIS) rodzica/opiekuna
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, okres leczenia: do tygodnia 16
Wartość wyjściowa, okres leczenia: do tygodnia 16

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 stycznia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 kwietnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 maja 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NBI-921352-DEE2012
  • 2020-003140-83 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lithuania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj