Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus NBI-921352:n arvioimiseksi lisähoitona potilailla, joilla on SCN8A-kehitys- ja epileptinen enkefalopatiaoireyhtymä (SCN8A-DEE)

torstai 21. joulukuuta 2023 päivittänyt: Neurocrine Biosciences

Vaiheen 2 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioitiin NBI-921352:n tehoa, turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa lisähoitona potilailla, joilla on SCN8A:n kehitys- ja epileptinen enkefalopatiaoireyhtymä (SCN8A-DEE)

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida NBI-921352:n tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa kouristuskohtausten lisähoitona potilailla, joilla on SCN8A-kehitys- ja epileptinen enkefalopatiaoireyhtymä (SCN8A-DEE).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

52

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Neurocrine Medical Information Call Center
  • Puhelinnumero: 877-641-3461
  • Sähköposti: medinfo@neurocrine.com

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Rekrytointi
        • UCSF Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ottaa yhteyttä:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Ei vielä rekrytointia
        • Wake Forest Baptist Health
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
    • Utah

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies tai nainen 2-21-vuotiaat mukaan lukien.
  2. Sinulla on SCN8A-DEE-diagnoosi, jota tukevat sekä kliiniset että geneettiset löydökset
  3. saa keskimäärin vähintään 1 laskettavissa oleva motorinen kohtaus viikossa, äläkä ole kohtauksesta vapaa yli 20 peräkkäistä päivää
  4. Sinua hoidetaan vähintään yhdellä muulla kouristuslääkkeillä (ASM), mutta enintään neljällä ASM:llä
  5. Eivät ole saavuttaneet kohtausvapautta vähintään kahdella ASM:llä
  6. Hänen on käytettävä yöllistä hälytysjärjestelmää tai hoitostandardien mukaista käytäntöä seulonnan aikana ja jatkettava sen käyttöä tutkimuksen ajan
  7. Hänellä on oltava riittävä pelastuslääkitysohjelma tutkijan harkinnan mukaan seulonnan aikana ja tutkimuksen ajan
  8. Paino vähintään 10 kg
  9. Koehenkilön vanhempi/hoitaja pystyy tunnistamaan tarkasti kohtaustyypit, erityisesti laskettavat motoriset kohtaukset (määritelty GTCS-, tonic-, aton- tai FOS-kohtauksiksi, joissa on havaittavissa oleva motorinen komponentti) ja pystyy täyttämään kohtauspäiväkirjan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Ovat aiemmin olleet mukana tässä tutkimuksessa ja saaneet sokkohoitoa
  2. ovat osallistuneet kliiniseen interventiotutkimukseen < 30 päivää ennen seulontaa
  3. sinulla on oireita, jotka vastaavat paremmin toista epilepsiahäiriötä, kuten Dravetin oireyhtymää (esim. kuumeen aiheuttamat status epilepticus -jaksot, usein esiintyvät myokloniset kohtaukset, natriumkanavasalpaajien paheneminen, poissaolokohtaukset, joiden ainoana kohtauksena on yleistynyt piikki-aalto-EEG tyyppi)
  4. Saat tällä hetkellä kannabinoideja tai lääketieteellistä marihuanaa paitsi Epidiolexia/Epidyolexia, ellei sponsori ole hyväksynyt
  5. Käytät tällä hetkellä systeemisiä steroideja (pois lukien inhaloitavat lääkkeet astman hoitoon ja intranasaaliset steroidit allergioiden hoitoon). Jos tutkittava on saanut näitä lääkkeitä aiemmin, hänen on oltava poissa näistä lääkkeistä vähintään 3 kuukautta ennen seulontakäyntiä, eikä näitä lääkkeitä saa aloittaa tutkimuksen aikana. Jaksottaiset steroidit muiden kuin epilepsiaan liittyvien sairauksien (kuten allergioiden tai dermatologisten sairauksien) hoitoon eivät ole poissulkevia
  6. sinulla on ollut kohtalainen tai vaikea päävamma tai muita neurologisia häiriöitä tai systeemisiä sairauksia, jotka tutkijan mielestä todennäköisesti vaikuttavat hermoston toimintaan
  7. Sinulla on kliinisesti merkittävä sairaus tai krooninen sairaus, joka tutkijan mielestä estäisi koehenkilöä osallistumasta tutkimukseen ja suorittamasta sitä loppuun tai joka voisi hämmentää tutkimustuloksen tulkintaa
  8. Sinulla on kliinisesti merkittäviä poikkeavia elintoimintoja seulontakäynnillä tutkijan määrittelemällä tavalla
  9. Sinulla on yksi tai useampi kliinisen laboratoriotestin arvo viitealueen ulkopuolella, perustuen seulontakäynnillä otettuihin verinäytteisiin ja jotka ovat tutkijan määrittämänä mahdollisen riskin kohteen turvallisuudelle.
  10. Ota seulontakäynnillä EKG-löydös, jossa on korjattu QT-aika Friderician kaavalla (QTcF) > 450 ms tai jokin merkittävä sydämen poikkeavuus.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat vastaavaa lumelääkettä jopa 18 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
Annostetaan suun kautta
Kokeellinen: NBI-921352
Ensimmäisen 6 viikon aikana osallistujat saavat kasvavia annoksia NBI-921352:ta (titrausjakso) painon perusteella, jota seuraa 10 viikkoa hoitoa heidän viimeisellä siedetyllä annoksellaan (ylläpitojakso) ja 2 viikon hoitoa alenevilla annoksilla (Taper Period).
Lääke: NBI-921352
Annostetaan suun kautta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos lähtötasosta 28 päivän kohtausten tiheydessä laskettavissa motorisissa kohtauksissa hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoitojakso: päivä 1 - viikko 16
Lähtötilanne, hoitojakso: päivä 1 - viikko 16

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on ≥ 50 % hoitovaste laskettavissa motorisissa kohtauksissa hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoitojakso: päivä 1 - viikko 16
Lähtötilanne, hoitojakso: päivä 1 - viikko 16
Prosenttimuutos perustasosta 28 päivän kohtausten taajuudessa laskettavissa olevissa moottorikohtauksissa huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso, huoltojakso: viikko 6 - viikko 16
Perustaso, huoltojakso: viikko 6 - viikko 16
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hoitovaste on ≥ 25 %, ≥ 75 % tai 100 % hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoitojakso: päivä 1 - viikko 16
Lähtötilanne, hoitojakso: päivä 1 - viikko 16
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hoitovaste on ≥ 25 %, ≥ 50 %, ≥ 75 % tai 100 % huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso, huoltojakso: viikko 6 - viikko 16
Perustaso, huoltojakso: viikko 6 - viikko 16
Kliininen globaali muutosvaikutelma (CGIC)
Aikaikkuna: Hoitojakso: Viikko 16 asti
Hoitojakso: Viikko 16 asti
Vanhemman/hoitajan globaali muutosvaikutelma (GIC)
Aikaikkuna: Hoitojakso: Viikko 16 asti
Hoitojakso: Viikko 16 asti
Muutos perustasosta kliinisen maailmanlaajuisen vakavuuden vaikutelman (CGIS) mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoitojakso: viikkoon 16 asti
Lähtötilanne, hoitojakso: viikkoon 16 asti
Muutos lähtötasosta vanhemman/hoitajan vakavuuden maailmanlaajuisessa vaikutelmassa (GIS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoitojakso: viikkoon 16 asti
Lähtötilanne, hoitojakso: viikkoon 16 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Neurocrine Biosciences

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 31. tammikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 30. huhtikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 30. huhtikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 5. toukokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 22. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 21. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NBI-921352-DEE2012
  • 2020-003140-83 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Peru

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa