Tutkimus NBI-921352:n arvioimiseksi lisähoitona potilailla, joilla on SCN8A-kehitys- ja epileptinen enkefalopatiaoireyhtymä (SCN8A-DEE)
tiistai 30. syyskuuta 2025 päivittänyt: Neurocrine Biosciences
Vaiheen 2 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioitiin NBI-921352:n tehoa, turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa lisähoitona potilailla, joilla on SCN8A:n kehitys- ja epileptinen enkefalopatiaoireyhtymä (SCN8A-DEE)
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida NBI-921352:n tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa kouristuskohtausten lisähoitona potilailla, joilla on SCN8A-kehitys- ja epileptinen enkefalopatiaoireyhtymä (SCN8A-DEE).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
8
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- UCSF Medical Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen 2-21-vuotiaat mukaan lukien.
- Sinulla on SCN8A-DEE-diagnoosi, jota tukevat sekä kliiniset että geneettiset löydökset
- saa keskimäärin vähintään 1 laskettavissa oleva motorinen kohtaus viikossa, äläkä ole kohtauksesta vapaa yli 20 peräkkäistä päivää
- Sinua hoidetaan vähintään yhdellä muulla kouristuslääkkeillä (ASM), mutta enintään neljällä ASM:llä
- Eivät ole saavuttaneet kohtausvapautta vähintään kahdella ASM:llä
- Hänen on käytettävä yöllistä hälytysjärjestelmää tai hoitostandardien mukaista käytäntöä seulonnan aikana ja jatkettava sen käyttöä tutkimuksen ajan
- Hänellä on oltava riittävä pelastuslääkitysohjelma tutkijan harkinnan mukaan seulonnan aikana ja tutkimuksen ajan
- Paino vähintään 10 kg
- Koehenkilön vanhempi/hoitaja pystyy tunnistamaan tarkasti kohtaustyypit, erityisesti laskettavat motoriset kohtaukset (määritelty GTCS-, tonic-, aton- tai FOS-kohtauksiksi, joissa on havaittavissa oleva motorinen komponentti) ja pystyy täyttämään kohtauspäiväkirjan.
Poissulkemiskriteerit:
- Ovat aiemmin olleet mukana tässä tutkimuksessa ja saaneet sokkohoitoa
- ovat osallistuneet kliiniseen interventiotutkimukseen < 30 päivää ennen seulontaa
- sinulla on oireita, jotka vastaavat paremmin toista epilepsiahäiriötä, kuten Dravetin oireyhtymää (esim. kuumeen aiheuttamat status epilepticus -jaksot, usein esiintyvät myokloniset kohtaukset, natriumkanavasalpaajien paheneminen, poissaolokohtaukset, joiden ainoana kohtauksena on yleistynyt piikki-aalto-EEG tyyppi)
- Saat tällä hetkellä kannabinoideja tai lääketieteellistä marihuanaa paitsi Epidiolexia/Epidyolexia, ellei sponsori ole hyväksynyt
- Käytät tällä hetkellä systeemisiä steroideja (pois lukien inhaloitavat lääkkeet astman hoitoon ja intranasaaliset steroidit allergioiden hoitoon). Jos tutkittava on saanut näitä lääkkeitä aiemmin, hänen on oltava poissa näistä lääkkeistä vähintään 3 kuukautta ennen seulontakäyntiä, eikä näitä lääkkeitä saa aloittaa tutkimuksen aikana. Jaksottaiset steroidit muiden kuin epilepsiaan liittyvien sairauksien (kuten allergioiden tai dermatologisten sairauksien) hoitoon eivät ole poissulkevia
- sinulla on ollut kohtalainen tai vaikea päävamma tai muita neurologisia häiriöitä tai systeemisiä sairauksia, jotka tutkijan mielestä todennäköisesti vaikuttavat hermoston toimintaan
- Sinulla on kliinisesti merkittävä sairaus tai krooninen sairaus, joka tutkijan mielestä estäisi koehenkilöä osallistumasta tutkimukseen ja suorittamasta sitä loppuun tai joka voisi hämmentää tutkimustuloksen tulkintaa
- Sinulla on kliinisesti merkittäviä poikkeavia elintoimintoja seulontakäynnillä tutkijan määrittelemällä tavalla
- Sinulla on yksi tai useampi kliinisen laboratoriotestin arvo viitealueen ulkopuolella, perustuen seulontakäynnillä otettuihin verinäytteisiin ja jotka ovat tutkijan määrittämänä mahdollisen riskin kohteen turvallisuudelle.
- Ota seulontakäynnillä EKG-löydös, jossa on korjattu QT-aika Friderician kaavalla (QTcF) > 450 ms tai jokin merkittävä sydämen poikkeavuus.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat vastaavaa lumelääkettä jopa 18 viikon ajan.
|
Annostetaan suun kautta
|
|
Kokeellinen: NBI-921352
Ensimmäisen 6 viikon aikana osallistujat saavat kasvavia annoksia NBI-921352:ta (titrausjakso) painon perusteella, jota seuraa 10 viikkoa hoitoa heidän viimeisellä siedetyllä annoksellaan (ylläpitojakso) ja 2 viikon hoitoa alenevilla annoksilla (Taper Period).
|
Annostetaan suun kautta
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta 28 päivän kohtausten taajuudessa laskettavissa motorisissa kohtauksissa 16 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Suunniteltu aika: Lähtötilanne viikkoon 16
|
Suunniteltu aika: Lähtötilanne viikkoon 16
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitovasteen saaneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Suunniteltu aika: Lähtötilanne viikkoon 16
|
Hoitovaste määriteltiin laskettavien motoristen kohtausten 28 päivän kohtausten taajuuden ≥ 50 %:n laskuna lähtötasosta tutkimuksen hoitojakson aikana.
|
Suunniteltu aika: Lähtötilanne viikkoon 16
|
|
Prosenttimuutos perustasosta 28 päivän kohtausten taajuudessa laskettavissa motorisissa kohtauksissa 10 viikon huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Suunniteltu aikakehys: Lähtötilanne, viikko 6 - viikko 16
|
Suunniteltu aikakehys: Lähtötilanne, viikko 6 - viikko 16
|
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hoitovaste on ≥ 25 %, ≥ 75 % tai 100 % 16 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Suunniteltu aika: Lähtötilanne viikkoon 16
|
Hoitovaste määriteltiin ≥ 25 %, ≥ 50 %, ≥ 75 % tai 100 %:n laskuksi lähtötasosta 28 vuorokauden aikana laskettavien motoristen kohtausten osalta tutkimuksen hoitojakson aikana.
|
Suunniteltu aika: Lähtötilanne viikkoon 16
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hoitovaste on ≥25 %, ≥50 %, ≥75 % tai 100 % 10 viikon ylläpitojakson aikana
Aikaikkuna: Suunniteltu aikakehys: Lähtötilanne, viikko 6 - viikko 16
|
Hoitovaste määriteltiin ≥ 25 %, ≥ 50 %, ≥ 75 % tai 100 %:n laskuksi lähtötasosta 28 vuorokauden aikana laskettavien motoristen kohtausten osalta tutkimuksen hoitojakson aikana.
|
Suunniteltu aikakehys: Lähtötilanne, viikko 6 - viikko 16
|
|
Kliininen globaali muutosvaikutelma (CGIC) -pisteet jokaisella käynnillä 16 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Suunniteltu aika: Viikko 16 asti
|
CGIC-asteikkoa, joka perustuu 7-pisteen asteikkoon (alue: 1 = erittäin paljon parantunut - 7 = erittäin paljon huonompi), käytettiin arvioimaan yleistä maailmanlaajuista parannusta tutkimushoidon annostelun aloittamisen jälkeen tutkijan (tai pätevän henkilön) arvioiden mukaan.
|
Suunniteltu aika: Viikko 16 asti
|
|
Vanhemman/hoitajan globaali muutosvaikutelma (GIC) -pisteet jokaisella käynnillä 16 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Suunniteltu aika: Viikko 16 asti
|
GIC-asteikkoa käytettiin arvioimaan vanhemman/hoitajan vaikutelmaa osallistujan yleiskunnon muutoksista tutkimushoidon aloittamisen jälkeen, ja se arvioitiin 7-pisteen asteikolla (1 = erittäin paljon parantunut 7 = erittäin paljon huonompi).
|
Suunniteltu aika: Viikko 16 asti
|
|
Muutos lähtötasosta kliinisten yleisten vakavuusvaikutelmien (CGIS) pisteissä jokaisella käynnillä 16 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Suunniteltu aika: Lähtötilanne viikkoon 16
|
CGIS-asteikkoa käytettiin yleisen vakavuuden arvioimiseen 5 pisteen asteikolla (alue: 1 = normaali, ei ollenkaan sairas - 5 = erittäin sairaimpien joukossa).
|
Suunniteltu aika: Lähtötilanne viikkoon 16
|
|
Muutos lähtötasosta vanhemman/hoitajan yleisvaikutelman vakavuuden (GIS) pisteissä jokaisella käynnillä 16 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Suunniteltu aika: Lähtötilanne viikkoon 16 asti
|
GIS-asteikkoa käytettiin yleisen vakavuuden arvioimiseen 5 pisteen asteikolla (alue: 1 = ei mitään - 5 = erittäin vakava).
|
Suunniteltu aika: Lähtötilanne viikkoon 16 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 31. tammikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 17. maaliskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 17. maaliskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 30. huhtikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 30. huhtikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 5. toukokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Torstai 16. lokakuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 30. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NBI-921352-DEE2012
- 2020-003140-83 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .