SCN8A 발달 및 간질성 뇌병증 증후군(SCN8A-DEE)이 있는 피험자에서 NBI-921352를 보조 요법으로 평가하기 위한 연구

포함 기준:

1. 2~21세의 남성 또는 여성.
2. 임상 및 유전 소견 모두에 의해 뒷받침되는 SCN8A-DEE 진단을 받으십시오.
3. 일주일에 평균 1회 이상의 가산 운동 발작이 있고 연속 20일 이상 발작이 없어야 합니다.
4. 최소 1개의 다른 항경련제(ASM)로 치료 중이지만 4개 이하의 ASM
5. 최소 2개의 ASM으로 발작 자유 달성에 실패했습니다.
6. 야간 경보 시스템을 사용하거나 스크리닝 당시 치료 표준과 일치하는 관행을 사용해야 하며 연구 기간 동안 이를 계속 사용해야 합니다.
7. 스크리닝 시점과 연구 기간 동안 시행된 조사자의 판단에 따라 적절한 구조 약물 요법이 있어야 합니다.
8. 체중이 10kg 이상이어야 합니다.
9. 피험자의 부모/간병인은 발작 유형, 특히 셀 수 있는 운동 발작(GTCS, 강직성, 무력증 또는 눈에 띄는 운동 성분이 있는 FOS로 정의됨)을 정확하게 식별할 수 있고 발작 일지를 작성할 수 있습니다.

제외 기준:

1. 이전에 이 연구에 등록했으며 맹검 치료를 받은 경우
2. 스크리닝 전 < 30일 동안 중재적 임상 시험에 참여한 경우
3. Dravet 증후군과 같은 다른 간질 장애와 더 일치하는 증상이 있는 경우(예: 열에 의해 유발된 간질 지속 상태 에피소드, 빈번한 근간대성 발작, 나트륨 채널 차단제에서 악화, 단독 발작으로 일반화된 스파이크 및 파동 EEG를 동반한 결신 발작 유형)
4. 스폰서가 승인하지 않는 한 현재 Epidiolex/Epidyolex를 제외한 칸나비노이드 또는 의료용 마리화나를 받고 있는 경우
5. 현재 전신 스테로이드를 복용하고 있습니다(천식 치료용 흡입제 및 알레르기용 비강내 스테로이드 제외). 피험자가 과거에 이러한 약물을 투여받은 경우 스크리닝 방문 전 최소 3개월 동안 이러한 약물을 중단해야 하며 이러한 약물은 연구 기간 동안 시작되지 않을 수 있습니다. 비간질 관련 질병(알레르기 또는 피부 질환 등)을 치료하기 위한 간헐적 스테로이드는 배타적이지 않습니다.
6. 연구자의 의견으로는 신경계 기능에 영향을 줄 수 있는 중등도 또는 중증 두부 외상 또는 기타 신경 장애 또는 전신 의학적 질병의 병력이 있음
7. 임상적으로 유의미한 의학적 상태 또는 만성 질환을 앓고 있으며, 연구자의 의견으로는 피험자가 연구에 참여하고 완료하는 것을 방해하거나 연구 결과의 해석을 혼란스럽게 할 수 있습니다.
8. 조사자가 결정한 스크리닝 방문에서 임상적으로 유의미한 비정상적인 활력 징후가 있음
9. 스크리닝 방문에서 채취한 혈액 샘플을 기준으로 조사자가 결정한 피험자의 안전에 잠재적 위험이 있는 하나 이상의 임상 실험실 테스트 값이 참조 범위를 벗어남
10. 스크리닝 방문 시 프리데리시아 공식(QTcF) > 450msec를 사용하여 수정된 QT 간격의 심전도(ECG) 소견 또는 임의의 유의한 심장 이상이 존재해야 합니다.