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SCN8A 발달 및 간질성 뇌병증 증후군(SCN8A-DEE)이 있는 피험자에서 NBI-921352를 보조 요법으로 평가하기 위한 연구

2025년 9월 30일 업데이트: Neurocrine Biosciences

SCN8A 발달 및 간질성 뇌병증 증후군(SCN8A-DEE)이 있는 피험자에서 보조 요법으로서 NBI-921352의 효능, 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 2상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구

이 연구의 목적은 SCN8A 발달 및 간질성 뇌병증 증후군(SCN8A-DEE) 환자의 발작에 대한 보조 요법으로서 NBI-921352의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

8

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • UCSF Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, 미국, 14642
        • University of Rochester
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • Cook Children's Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 2~21세의 남성 또는 여성.
  2. 임상 및 유전 소견 모두에 의해 뒷받침되는 SCN8A-DEE 진단을 받으십시오.
  3. 일주일에 평균 1회 이상의 가산 운동 발작이 있고 연속 20일 이상 발작이 없어야 합니다.
  4. 최소 1개의 다른 항경련제(ASM)로 치료 중이지만 4개 이하의 ASM
  5. 최소 2개의 ASM으로 발작 자유 달성에 실패했습니다.
  6. 야간 경보 시스템을 사용하거나 스크리닝 당시 치료 표준과 일치하는 관행을 사용해야 하며 연구 기간 동안 이를 계속 사용해야 합니다.
  7. 스크리닝 시점과 연구 기간 동안 시행된 조사자의 판단에 따라 적절한 구조 약물 요법이 있어야 합니다.
  8. 체중이 10kg 이상이어야 합니다.
  9. 피험자의 부모/간병인은 발작 유형, 특히 셀 수 있는 운동 발작(GTCS, 강직성, 무력증 또는 눈에 띄는 운동 성분이 있는 FOS로 정의됨)을 정확하게 식별할 수 있고 발작 일지를 작성할 수 있습니다.

제외 기준:

  1. 이전에 이 연구에 등록했으며 맹검 치료를 받은 경우
  2. 스크리닝 전 < 30일 동안 중재적 임상 시험에 참여한 경우
  3. Dravet 증후군과 같은 다른 간질 장애와 더 일치하는 증상이 있는 경우(예: 열에 의해 유발된 간질 지속 상태 에피소드, 빈번한 근간대성 발작, 나트륨 채널 차단제에서 악화, 단독 발작으로 일반화된 스파이크 및 파동 EEG를 동반한 결신 발작 유형)
  4. 스폰서가 승인하지 않는 한 현재 Epidiolex/Epidyolex를 제외한 칸나비노이드 또는 의료용 마리화나를 받고 있는 경우
  5. 현재 전신 스테로이드를 복용하고 있습니다(천식 치료용 흡입제 및 알레르기용 비강내 스테로이드 제외). 피험자가 과거에 이러한 약물을 투여받은 경우 스크리닝 방문 전 최소 3개월 동안 이러한 약물을 중단해야 하며 이러한 약물은 연구 기간 동안 시작되지 않을 수 있습니다. 비간질 관련 질병(알레르기 또는 피부 질환 등)을 치료하기 위한 간헐적 스테로이드는 배타적이지 않습니다.
  6. 연구자의 의견으로는 신경계 기능에 영향을 줄 수 있는 중등도 또는 중증 두부 외상 또는 기타 신경 장애 또는 전신 의학적 질병의 병력이 있음
  7. 임상적으로 유의미한 의학적 상태 또는 만성 질환을 앓고 있으며, 연구자의 의견으로는 피험자가 연구에 참여하고 완료하는 것을 방해하거나 연구 결과의 해석을 혼란스럽게 할 수 있습니다.
  8. 조사자가 결정한 스크리닝 방문에서 임상적으로 유의미한 비정상적인 활력 징후가 있음
  9. 스크리닝 방문에서 채취한 혈액 샘플을 기준으로 조사자가 결정한 피험자의 안전에 잠재적 위험이 있는 하나 이상의 임상 실험실 테스트 값이 참조 범위를 벗어남
  10. 스크리닝 방문 시 프리데리시아 공식(QTcF) > 450msec를 사용하여 수정된 QT 간격의 심전도(ECG) 소견 또는 임의의 유의한 심장 이상이 존재해야 합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
참가자는 최대 18주 동안 일치하는 위약을 받게 됩니다.
의약품: 위약
구두로 관리
실험적: NBI-921352
처음 6주 동안 참가자는 체중에 따라 NBI-921352의 복용량을 늘리고(적정 기간), 최종 내약 용량으로 10주 동안 치료(유지 기간)하고 복용량을 줄이는 2주 동안 치료(점감 기간)를 받게 됩니다.
의약품: NBI-921352
구두로 관리

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
16주 치료 기간 동안 셀 수 있는 운동 발작에 대한 28일 발작 빈도의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 계획된 기간: 기준선부터 16주차까지
계획된 기간: 기준선부터 16주차까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 반응이 있는 참가자의 비율
기간: 계획된 기간: 기준선부터 16주차까지
치료 반응은 연구 기간 동안 셀 수 있는 운동 발작에 대한 28일 발작 빈도가 기준선보다 50% 이상 감소한 것으로 정의되었습니다.
계획된 기간: 기준선부터 16주차까지
10주 유지 기간 동안 셀 수 있는 모터 발작에 대한 28일 발작 빈도의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 계획 기간: 기준, 6주차 ~ 16주차
계획 기간: 기준, 6주차 ~ 16주차
16주 치료 기간 동안 25% 이상, 75% 이상 또는 100% 치료 반응을 보인 참가자의 비율
기간: 계획된 기간: 기준선부터 16주차까지
치료 반응은 연구 기간 동안 셀 수 있는 운동 발작에 대해 28일 발작 빈도가 기준선보다 25% 이상, 50% 이상, 75% 이상 또는 100% 감소한 것으로 정의되었습니다.
계획된 기간: 기준선부터 16주차까지
10주 유지 기간 동안 치료 반응이 25% 이상, 50% 이상, 75% 이상 또는 100%인 참가자의 비율
기간: 계획 기간: 기준, 6주차 ~ 16주차
치료 반응은 연구 기간 동안 셀 수 있는 운동 발작에 대해 28일 발작 빈도가 기준선보다 25% 이상, 50% 이상, 75% 이상 또는 100% 감소한 것으로 정의되었습니다.
계획 기간: 기준, 6주차 ~ 16주차
16주 치료 기간 동안 매 방문 시 CGIC(Clinical Global Impression of Change) 점수
기간: 계획 기간: 최대 16주차
7점 척도(범위: 1=매우 많이 개선됨 ~ 7=매우 악화됨)를 기반으로 하는 CGIC 척도를 사용하여 조사자(또는 자격을 갖춘 지정자)가 평가한 대로 연구 치료제 투여 시작 이후 전체적인 전반적인 개선을 평가했습니다.
계획 기간: 최대 16주차
16주 치료 기간 동안 각 방문 시 부모/간병인의 전반적인 변화 인상(GIC) 점수
기간: 계획 기간: 최대 16주차
GIC 척도는 연구 치료 시작 이후 참가자의 전반적인 상태 변화에 대한 부모/간병인의 인상을 평가하는 데 사용되었으며 7점 척도(1=매우 많이 개선됨 ~ 7=매우 악화됨)로 평가되었습니다.
계획 기간: 최대 16주차
16주 치료 기간 동안 매 방문 시 CGIS(Clinical Global Impression of Severity) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 계획된 기간: 기준선부터 16주차까지
CGIS 척도는 5점 척도로 전체적인 심각도를 평가하는 데 사용되었습니다(범위: 1=정상, 전혀 아프지 않음 ~ 5=가장 극심한 질병 중).
계획된 기간: 기준선부터 16주차까지
16주 치료 기간 동안 매 방문 시 부모/간병인의 심각도에 대한 전반적인 인상(GIS) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 계획 기간: 기준선부터 16주차까지
GIS 척도는 전체 심각도를 5점 척도(범위: 1=없음 ~ 5=매우 심각)로 평가하는 데 사용되었습니다.
계획 기간: 기준선부터 16주차까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Neurocrine Biosciences

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 1월 31일

기본 완료 (실제)

2023년 3월 17일

연구 완료 (실제)

2023년 3월 17일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 4월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 4월 30일

처음 게시됨 (실제)

2021년 5월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 10월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 9월 30일

마지막으로 확인됨

2025년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NBI-921352-DEE2012
  • 2020-003140-83 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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