Vizsgálat az NBI-921352 mint kiegészítő terápia értékelésére SCN8A fejlődési és epilepsziás encephalopathia szindrómában szenvedő alanyoknál (SCN8A-DEE)
2025. szeptember 30. frissítette: Neurocrine Biosciences
2. fázisú randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az NBI-921352 hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának értékelésére, mint kiegészítő terápia SCN8A fejlődési és epilepsziás encephalopathia szindrómában (SCN8A-DEE) szenvedő betegeknél
Ennek a vizsgálatnak a célja az NBI-921352 hatékonyságának, biztonságosságának és farmakokinetikájának felmérése az SCN8A Fejlődési és Epilepsziás Encephalopathia Szindrómában (SCN8A-DEE) szenvedő alanyok rohamainak kiegészítő terápiájaként.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
8
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
- UCSF Medical Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Children's National Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
- University of Rochester
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy nő 2-21 éves korig.
- Az SCN8A-DEE diagnózisa klinikai és genetikai leletekkel is alátámasztható
- Hetente átlagosan legalább 1 megszámlálható motoros rohama van, és nem lehet rohammentes 20 egymást követő napon túl
- Legalább 1 másik rohamellenes gyógyszerrel (ASM), de legfeljebb 4 ASM-mel kezelik
- Nem sikerült elérni a rohammentességet legalább 2 ASM-mel
- Éjszakai riasztórendszert vagy gyakorlatot kell használnia, amely megfelel az ellátási normáknak a szűrés idején, és továbbra is ezt kell használnia a vizsgálat időtartama alatt
- Megfelelő mentő gyógyszeres kezeléssel kell rendelkeznie a vizsgáló megítélése szerint a szűrés időpontjában és a vizsgálat időtartama alatt
- Legalább 10 kg testsúlyú legyen
- Az alany szülője/gondozója képes pontosan azonosítani a rohamtípusokat, különösen a megszámlálható motoros rohamokat (definíció szerint GTCS, tónusos, atoniás vagy észrevehető motoros komponenssel rendelkező FOS), és képes rohamnaplót kitölteni.
Kizárási kritériumok:
- Korábban részt vettek ebben a vizsgálatban, és vakkezelésben részesültek
- Részt vett egy intervenciós klinikai vizsgálatban < 30 nappal a szűrés előtt
- Olyan tünetei vannak, amelyek jobban összeegyeztethetők lennének egy másik epilepsziás rendellenességgel, például a Dravet-szindrómával (pl. láz által kiváltott status epilepticus epizódok, gyakori myoklonusos rohamok, nátriumcsatorna-blokkolók súlyosbodása, abszansz rohamok generalizált tüske-hullámú EEG-vel, mint egyedüli roham típus)
- Jelenleg kannabinoidot vagy orvosi marihuánát kapnak, kivéve az Epidiolex/Epidyolexet, kivéve, ha a szponzor jóváhagyta
- Jelenleg szisztémás szteroidokat szed (kivéve az asztma kezelésére szolgáló inhalációs gyógyszereket és az allergiára szánt intranazális szteroidokat). Ha az alany a múltban kapta ezeket a gyógyszereket, legalább 3 hónapig ki kell szednie ezeket a gyógyszereket a szűrővizsgálat előtt, és ezek a gyógyszerek nem kezdhetők el a vizsgálat időtartama alatt. Az epilepsziával nem összefüggő betegségek (például allergiák vagy bőrgyógyászati állapotok) kezelésére szolgáló időszakos szteroidok nem kizáróak.
- kórelőzményében mérsékelt vagy súlyos fejsérülés vagy egyéb neurológiai rendellenesség vagy szisztémás egészségügyi betegség szerepel, amelyek a vizsgáló véleménye szerint valószínűleg befolyásolják az idegrendszer működését
- Klinikailag jelentős egészségügyi állapota vagy krónikus betegsége van, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárná az alanynak a vizsgálatban való részvételét és befejezését, vagy amely megzavarhatja a vizsgálat eredményének értelmezését
- Klinikailag jelentős kóros vitális jelei vannak a szűrővizsgálaton a vizsgáló által megállapítottak szerint
- Rendelkezik egy vagy több olyan klinikai laboratóriumi vizsgálati értékkel a referenciatartományon kívül, amelyek a szűrővizsgálaton vett vérmintákon alapulnak, és amelyek a vizsgáló meghatározása szerint potenciálisan kockázatot jelenthetnek az alany biztonságára nézve.
- A szűrővizsgálat alkalmával végezzen elektrokardiogram (EKG) megállapítást a Fridericia-képlet (QTcF) > 450 msec korrigált QT-intervallumáról, vagy bármilyen jelentős szívelégtelenségről.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevők 18 hétig megfelelő placebót kapnak.
|
Orálisan beadva
|
|
Kísérleti: NBI-921352
Az első 6 hétben a résztvevők növekvő dózisú NBI-921352-t (titrálási időszak) kapnak a testtömegük alapján, majd 10 hetes kezelést a végső tolerált dózisukkal (fenntartó periódus) és 2 hetes kezelést csökkenő dózisokkal (Taper Period).
|
Orálisan beadva
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a 28 napos rohamok gyakoriságában a megszámlálható motoros rohamok esetében a 16 hetes kezelési időszak alatt
Időkeret: Tervezett időkeret: Kiindulás a 16. hétig
|
Tervezett időkeret: Kiindulás a 16. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelésre reagáló résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Tervezett időkeret: Kiindulás a 16. hétig
|
A kezelési választ úgy határozták meg, mint a 28 napos rohamok gyakoriságának ≥50%-os csökkenése a kiindulási értékhez képest a megszámlálható motoros rohamok esetében a vizsgálat kezelési időszaka alatt.
|
Tervezett időkeret: Kiindulás a 16. hétig
|
|
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a 28 napos rohamok gyakoriságában a számlálható motoros rohamok esetében a 10 hetes karbantartási időszak alatt
Időkeret: Tervezett időkeret: Alapállapot, 6. héttől 16. hétig
|
Tervezett időkeret: Alapállapot, 6. héttől 16. hétig
|
|
|
A 16 hetes kezelési időszak alatt ≥ 25%, ≥ 75% vagy 100%-os kezelésre reagáló résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Tervezett időkeret: Kiindulás a 16. hétig
|
A kezelési választ úgy határozták meg, mint a kiindulási értékhez képest ≥25%, ≥50%, ≥75% vagy 100%-os csökkenést a 28 napos rohamok gyakoriságában a megszámlálható motoros rohamok esetében a vizsgálat kezelési időszaka alatt.
|
Tervezett időkeret: Kiindulás a 16. hétig
|
|
A 10 hetes karbantartási időszak alatt ≥25%, ≥50%, ≥75% vagy 100%-os kezelésre reagáló résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Tervezett időkeret: Alapállapot, 6. héttől 16. hétig
|
A kezelési választ úgy határozták meg, mint a kiindulási értékhez képest ≥25%, ≥50%, ≥75% vagy 100%-os csökkenést a 28 napos rohamok gyakoriságában a megszámlálható motoros rohamok esetében a vizsgálat kezelési időszaka alatt.
|
Tervezett időkeret: Alapállapot, 6. héttől 16. hétig
|
|
A változás klinikai globális benyomása (CGIC) pontszám minden látogatáskor a 16 hetes kezelési időszak alatt
Időkeret: Tervezett időkeret: 16. hétig
|
A CGIC skálát, amely egy 7 pontos skálán alapul (tartomány: 1 = nagyon sokat javult a 7-ig = nagyon sokkal rosszabb), a vizsgálati kezelési adagolás kezdete óta bekövetkezett általános javulás értékelésére szolgált, a vizsgáló (vagy a minősített kijelölt személy) értékelése szerint.
|
Tervezett időkeret: 16. hétig
|
|
Szülő/gondozó a változás globális benyomása (GIC) pontszáma minden látogatáskor a 16 hetes kezelési időszak alatt
Időkeret: Tervezett időkeret: 16. hétig
|
A GIC skálát arra használták, hogy felmérjék a szülő/gondozó benyomását a résztvevő általános állapotában a vizsgálati kezelés megkezdése óta bekövetkezett változásról, és egy 7-pontos skálán értékelték (1=nagyon javult 7-ig=nagyon sokkal rosszabb).
|
Tervezett időkeret: 16. hétig
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a klinikai globális súlyossági benyomás (CGIS) pontszámában minden egyes látogatás alkalmával a 16 hetes kezelési időszak alatt
Időkeret: Tervezett időkeret: Kiindulás a 16. hétig
|
A CGIS skálát használták az általános súlyosság értékelésére egy 5 fokú skálán (tartomány: 1 = normális, egyáltalán nem beteg és 5 = a legszélsőségesebben betegek között).
|
Tervezett időkeret: Kiindulás a 16. hétig
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a szülő/gondozó súlyossági benyomása (GIS) pontszámában minden egyes látogatás alkalmával a 16 hetes kezelési időszak alatt
Időkeret: Tervezett időkeret: Kiindulási állapot a 16. hétig
|
A GIS skálát használták az általános súlyosság értékelésére egy 5 fokozatú skálán (tartomány: 1 = nincs és 5 = nagyon súlyos).
|
Tervezett időkeret: Kiindulási állapot a 16. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. január 31.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. március 17.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. március 17.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. április 30.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. április 30.
Első közzététel (Tényleges)
2021. május 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. október 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. szeptember 30.
Utolsó ellenőrzés
2025. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NBI-921352-DEE2012
- 2020-003140-83 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .