変異RUNX1を有する再発性または難治性の急性骨髄性白血病または骨髄異形成症候群の治療のためのオマセタキシンおよびベネトクラクス

包含基準:

• -再発または難治性の急性骨髄性白血病（AML）（または骨髄成分を含む二表現型または二系統白血病）または骨髄異形成症候群と診断された患者
• 骨髄異形成症候群 (MDS) 患者の場合、患者はアザシチジンまたはデシタビンの少なくとも 4 サイクル後に反応、進行、または再発がない必要があります。および/またはグレード>= 3の薬物関連毒性として定義された不耐性 継続治療を妨げる
• 年齢 >= 18 歳
• -被験者はRUNX1遺伝子変異を記録している必要があります
• -Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) のパフォーマンスステータス =< 2
• 疾患に関連しない限り、クレアチニン < 2
• -直接ビリルビンが通常の上限の2倍未満（ULN） 増加がギルバート病または白血病の関与によるものでない限り
• -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）および/またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）<3x ULN 白血病の関与が原因と見なされない限り
• 急速に増殖する疾患がない場合、前治療から開始までの間隔は、細胞毒性または非細胞毒性（すなわち、 免疫療法）剤。 急速増殖性疾患の患者に対する経口ヒドロキシウレアおよび/またはシタラビン (最大 2 g/m^2) は、研究療法の開始前に、必要に応じて、臨床的利益のために、および主治医 (PI) との協議後に許可されます。
• -男性被験者は、最初の治験薬投与から治験薬の最後の投与から90日後まで、無防備な性行為および精子提供を控えることに同意する必要があります
• -インフォームドコンセントを提供する意思と能力

除外基準:

• t(15;17) 核型異常または急性前骨髄球性白血病の患者 (French-American-British [FAB] class M3-AML)
• -制御されていない臨床的に重要な病状を同時に有する患者 アクティブな感染症または精神疾患を含み、患者を研究治療の許容できないリスクにさらす可能性があります
• -幹細胞移植後の活動的な移植片対宿主病（GVHD）状態の患者（慢性抑制免疫抑制および/または慢性皮膚GVHDの光線療法で活動的なGVHDのない患者は、PIとの話し合いの後に許可されます）
• -経口研究薬の吸収を妨げる可能性のある重度の胃腸または代謝状態の患者
• -既知の活動性B型肝炎ウイルス（HBV）またはC型肝炎ウイルス（HCV）感染症または既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染症
• -被験者の白血球数は> 25 x 10^9 / Lです。 （注：ヒドロキシウレアはこの基準を満たすことが認められています。）

• 授乳中の女性、尿妊娠検査が陽性の妊娠可能な女性（WOCBP）、または適切な避妊を維持する意思のない出産の可能性のある女性

  • 適切で非常に効果的な避妊方法には、経口または注射によるホルモン避妊、子宮内避妊器具 (IUD)、および二重バリア法 (たとえば、殺精子剤と組み合わせたコンドーム) が含まれます。