世界血友病遺伝子治療登録簿 (WFH GTR)

血友病のための最初の遺伝子治療製品は、2020 年に販売承認を取得する予定で、他のいくつかの製品がすぐ後に続きます。 近い将来、これらの新しい治療法が市場に出回る中、予想される、予想外の、未知の安全性の問題、および有効期間を長期間にわたって監視できるようにするための対策を講じることは、コミュニティとしての私たちの責務です。学期。 発生率の低い有害事象には、長期間にわたって多数の患者を監視する必要があり、グローバルなイニシアチブが必要です。

このニーズを満たすために、世界血友病連盟 (WFH) は、複数の利害関係者による運営委員会の指導の下、WFH 遺伝子治療レジストリ (GTR) を開発および実装しています。 WFH GTR の目的は、遺伝子治療を受ける世界中の PWH に関する長期データを収集し、格納するデータベースを提供することです。

WFH GTR 運営委員会は、血液学者、臨床試験担当者、方法論者、疫学者、メーカー、および患者擁護者で構成されています。 すべての利害関係者は、この重要なイニシアチブの成功を確実にする役割を担っています。

WFH GTR は、世界中のどこからでも、臨床試験または市販後に遺伝子治療製品を投与されたすべての血友病患者について、人口統計、安全性、および有効性データの主要なセットを収集します。 コア データ セットは現在開発中です。そして、グローバルな実施計画が最終化されています。 データベース プロバイダーは、複数のデータベース プロバイダーに発行された提案の要求に基づいて、2020 年第 1 四半期に選択されます。 WFH GTR のデータベースは 2020 年第 2 四半期に開発を開始し、最初の遺伝子治療製品が患者に提供される 2020 年末までに最終的なデータベースを立ち上げることを目指しています。 同時に、臨床試験による遺伝子治療を受けた患者さんの募集も開始します。

患者は、血友病患者に遺伝子治療を提供する血友病治療センター (HTC) を通じて募集されます。 治験責任医師は患者を WFH GTR に募集し、ベースラインを入力し、長期にわたってデータを追跡します。 このレジストリの終了日は決まっていません。 既存の国家登録簿がある国の場合、データベースを直接リンクする可能性を提供します。