World Federation of Hemophilia Gen Therapy Registry (WFH GTR)

Det første genterapiprodukt til hæmofili forventes at modtage markedsføringstilladelse i 2020, hvor flere andre følger tæt efter. Med disse nye behandlinger, der kommer på markedet i den nærmeste fremtid, påhviler det os som fællesskab at sikre, at vi har foranstaltninger på plads for at tillade overvågning af forventede, uventede og ukendte sikkerhedsproblemer samt varigheden af ​​virkningen over lang tid. semester. Uønskede hændelser med lav forekomst kræver overvågning af et stort antal patienter over en længere periode, hvilket nødvendiggør et globalt initiativ.

For at opfylde dette behov udvikler og implementerer World Federation of Hemophilia (WFH), under vejledning af en multi-stakeholder styrekomité, WFH Gene Therapy Registry (GTR). Målet med WFH GTR er at tilvejebringe en database, hvor langtidsdata om PWH, der modtager genterapi fra hele verden, vil blive indsamlet og opbevaret.

WFH GTR-styregruppen består af hæmatologer, kliniske forsøgspersoner, metodologer, epidemiologer, producenter og patientadvokater. Alle interessenter har en rolle i at sikre succesen af ​​dette vigtige initiativ.

WFH GTR vil indsamle et kernesæt af demografiske, sikkerheds- og effektivitetsdata om alle patienter med hæmofili, som modtager et genterapiprodukt via et klinisk forsøg eller post-marketing, hvor som helst i verden. Kernedatasættet er i øjeblikket under udvikling; og den globale implementeringsplan er ved at blive færdiggjort. En databaseudbyder vil blive udvalgt i 1. kvartal 2020, baseret på en anmodning om forslag, som blev udstedt til flere databaseudbydere. Databasen for WFH GTR vil begynde udviklingen i 2. kvartal 2020 med det formål at have en endelig database klar til lancering i slutningen af ​​2020, når det første genterapiprodukt er tilgængeligt for patienterne. På nuværende tidspunkt vil vi også påbegynde rekruttering af patienter, som har modtaget genterapi gennem et klinisk forsøg.

Patienter vil blive rekrutteret gennem hæmofilibehandlingscentre (HTC), som yder genterapi til patienter med hæmofili. Efterforskere vil rekruttere patienter til WFH GTR og indtaste baseline og følge op på data på lang sigt. Der er ingen bestemt slutdato for dette register. For lande, der har et eksisterende nationalt register, tilbyder vi muligheden for at linke databaser direkte.