Światowa Federacja Rejestru Terapii Genowej Hemofilii (WFH GTR)

Oczekuje się, że pierwszy produkt terapii genowej na hemofilię otrzyma pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w 2020 r., a kilka innych będzie tuż za nim. Ponieważ te nowe terapie trafią na rynek w niedalekiej przyszłości, naszym obowiązkiem jako społeczności jest upewnienie się, że dysponujemy środkami umożliwiającymi monitorowanie oczekiwanych, nieoczekiwanych i nieznanych problemów związanych z bezpieczeństwem, a także czasu trwania skuteczności przez długi czas termin. Zdarzenia niepożądane o niskiej częstości występowania wymagają monitorowania dużej liczby pacjentów przez długi czas, co wymaga globalnej inicjatywy.

Aby zaspokoić tę potrzebę, Światowa Federacja Hemofilii (WFH), pod kierownictwem wielostronnego komitetu sterującego, opracowuje i wdraża rejestr terapii genowej WFH (GTR). Celem WFH GTR jest zapewnienie bazy danych, w której będą gromadzone i przechowywane długoterminowe dane dotyczące osób z PWH poddanych terapii genowej z całego świata.

Komitet sterujący WFH GTR składa się z hematologów, badaczy klinicznych, metodologów, epidemiologów, producentów i rzeczników pacjentów. Wszystkie zainteresowane strony mają swój udział w zapewnieniu powodzenia tej ważnej inicjatywy.

WFH GTR będzie gromadzić podstawowy zestaw danych demograficznych, danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności dotyczących wszystkich pacjentów z hemofilią, którzy otrzymują produkt terapii genowej w ramach badania klinicznego lub po wprowadzeniu go do obrotu, z dowolnego miejsca na świecie. Podstawowy zestaw danych jest obecnie opracowywany; a globalny plan wdrożenia jest finalizowany. Dostawca baz danych zostanie wybrany w I kwartale 2020 r. na podstawie zapytania ofertowego skierowanego do kilku dostawców baz danych. Baza danych dla WFH GTR rozpocznie się w drugim kwartale 2020 r., a ostateczna baza danych będzie gotowa do uruchomienia do końca 2020 r., kiedy pierwszy produkt terapii genowej będzie dostępny dla pacjentów. W tym czasie rozpoczniemy również rekrutację pacjentów, którzy otrzymali terapię genową w ramach badania klinicznego.

Pacjenci będą rekrutowani przez ośrodki leczenia hemofilii (HTC), które zapewniają terapię genową pacjentom z hemofilią. Badacze będą rekrutować pacjentów do GTR WFH i wprowadzać dane wyjściowe i kontrolne w perspektywie długoterminowej. Nie ma określonej daty końcowej dla tego rejestru. Krajom, które posiadają już krajowe rejestry, oferujemy możliwość bezpośredniego łączenia baz danych.