Registro de Terapia Gênica da Federação Mundial de Hemofilia (WFH GTR)

Espera-se que o primeiro produto de terapia genética para hemofilia receba autorização de comercialização em 2020, com vários outros logo atrás. Com essas novas terapias chegando ao mercado em um futuro próximo, cabe a nós, como comunidade, garantir que tenhamos medidas para permitir o monitoramento de problemas de segurança esperados, inesperados e desconhecidos, bem como a duração da eficácia, a longo prazo prazo. Eventos adversos de baixa incidência requerem monitoramento de um grande número de pacientes, por um longo período de tempo, necessitando de uma iniciativa global.

Para atender a essa necessidade, a Federação Mundial de Hemofilia (WFH), sob a orientação de um comitê gestor de várias partes interessadas, está desenvolvendo e implementando o Registro de Terapia Genética WFH (GTR). O objetivo do WFH GTR é fornecer um banco de dados no qual dados de longo prazo sobre PWH que recebem terapia genética de todo o mundo serão coletados e armazenados.

O comitê diretivo do WFH GTR é formado por hematologistas, especialistas em ensaios clínicos, metodologistas, epidemiologistas, fabricantes e defensores dos pacientes. Todas as partes interessadas têm um papel para garantir o sucesso desta importante iniciativa.

O WFH GTR coletará um conjunto básico de dados demográficos, de segurança e eficácia de todos os pacientes com hemofilia, que recebem um produto de terapia genética por meio de um ensaio clínico ou pós-comercialização, de qualquer lugar do mundo. O conjunto de dados principais está atualmente em desenvolvimento; e o plano de implementação global está sendo finalizado. Um provedor de banco de dados será selecionado no primeiro trimestre de 2020, com base em uma solicitação de propostas enviada a vários provedores de banco de dados. O banco de dados do WFH GTR começará a ser desenvolvido no segundo trimestre de 2020, com o objetivo de ter um banco de dados final pronto para lançamento no final de 2020, quando o primeiro produto de terapia genética estiver disponível para os pacientes. Neste momento, também iniciaremos o recrutamento de pacientes que receberam terapia genética por meio de um ensaio clínico.

Os pacientes serão recrutados por meio de centros de tratamento de hemofilia (HTC) que fornecem terapia genética para pacientes com hemofilia. Os investigadores recrutarão pacientes para o WFH GTR e inserirão os dados iniciais e de acompanhamento a longo prazo. Não há data de término determinada para este registro. Para países que possuem um registro nacional existente, oferecemos a possibilidade de vincular bancos de dados diretamente.