Register der World Federation of Hemophilia Gene Therapy (WFH GTR)

Das erste Gentherapieprodukt für Hämophilie wird voraussichtlich im Jahr 2020 die Marktzulassung erhalten, dicht gefolgt von mehreren anderen. Da diese neuen Therapien in naher Zukunft auf den Markt kommen, obliegt es uns als Gemeinschaft sicherzustellen, dass wir über Maßnahmen verfügen, die eine langfristige Überwachung erwarteter, unerwarteter und unbekannter Sicherheitsprobleme sowie der Dauer der Wirksamkeit ermöglichen Begriff. Nebenwirkungen mit geringer Inzidenz erfordern die Überwachung einer großen Anzahl von Patienten über einen langen Zeitraum, was eine globale Initiative erforderlich macht.

Um diesen Bedarf zu decken, entwickelt und implementiert die World Federation of Hemophilia (WFH) unter der Leitung eines Multi-Stakeholder-Lenkungsausschusses das WFH-Gentherapieregister (GTR). Das Ziel des WFH GTR ist es, eine Datenbank bereitzustellen, in der Langzeitdaten zu gentherapeutisch behandelten PWH aus der ganzen Welt gesammelt und gespeichert werden.

Der Lenkungsausschuss der WFH GTR besteht aus Hämatologen, klinischen Studienexperten, Methodologen, Epidemiologen, Herstellern und Patientenvertretern. Alle Beteiligten spielen eine Rolle bei der Sicherstellung des Erfolgs dieser wichtigen Initiative.

Das WFH GTR wird einen Kernsatz an demografischen, Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten von allen Patienten mit Hämophilie sammeln, die ein Gentherapieprodukt über eine klinische Studie oder nach der Markteinführung von überall auf der Welt erhalten. Der Kerndatensatz befindet sich derzeit in der Entwicklung; und der globale Implementierungsplan wird fertiggestellt. Ein Datenbankanbieter wird im ersten Quartal 2020 ausgewählt, basierend auf einer Ausschreibung, die an mehrere Datenbankanbieter verschickt wurde. Die Datenbank für das WFH GTR wird im zweiten Quartal 2020 mit der Entwicklung beginnen, mit dem Ziel, bis Ende 2020, wenn das erste Gentherapieprodukt für Patienten verfügbar ist, eine endgültige Datenbank für den Start bereit zu haben. Zu diesem Zeitpunkt werden wir auch mit der Rekrutierung von Patienten beginnen, die eine Gentherapie im Rahmen einer klinischen Studie erhalten haben.

Die Patienten werden über Hämophilie-Behandlungszentren (HTC) rekrutiert, die Patienten mit Hämophilie eine Gentherapie anbieten. Die Ermittler werden Patienten für das WFH GTR rekrutieren und Basislinien- und Langzeit-Follow-up-Daten eingeben. Es gibt kein bestimmtes Enddatum für diese Registrierung. Für Länder, die über ein bestehendes nationales Register verfügen, bieten wir die Möglichkeit, Datenbanken direkt anzubinden.