The World Federation of Hemophilia Gen Therapy Registry (WFH GTR)

Det første genterapiproduktet for hemofili forventes å få markedsføringstillatelse i 2020, med flere andre som følger tett etter. Med disse nye terapiene som kommer på markedet i nær fremtid, er det vår plikt som fellesskap å sikre at vi har tiltak på plass for å tillate overvåking av forventede, uventede og ukjente sikkerhetsproblemer, samt varigheten av effekten, over lang tid. begrep. Lav forekomst av bivirkninger krever overvåking av et stort antall pasienter over lang tid, noe som krever et globalt initiativ.

For å dekke dette behovet utvikler og implementerer World Federation of Hemophilia (WFH), under veiledning av en styringskomité med flere interessenter, WFH Gene Therapy Registry (GTR). Målet med WFH GTR er å gi en database der langtidsdata om PWH som mottar genterapi fra hele verden, vil bli samlet inn og lagret.

WFH GTR-styringskomiteen består av hematologer, kliniske utprøvere, metodologer, epidemiologer, produsenter og pasientforkjempere. Alle interessenter har en rolle i å sikre suksessen til dette viktige initiativet.

WFH GTR vil samle inn et kjernesett med demografiske, sikkerhets- og effektdata, på alle pasienter med hemofili, som mottar et genterapiprodukt via en klinisk utprøving eller etter markedsføring, fra hvor som helst i verden. Kjernedatasettet er for tiden under utvikling; og den globale implementeringsplanen er under ferdigstillelse. En databaseleverandør vil bli valgt i Q1 2020, basert på en forespørsel om forslag som ble sendt til flere databaseleverandører. Databasen for WFH GTR vil begynne utviklingen i Q2 2020, med mål om å ha en endelig database klar for lansering innen utgangen av 2020, når det første genterapiproduktet er tilgjengelig for pasientene. På dette tidspunktet vil vi også starte rekruttering av pasienter som har fått genterapi gjennom en klinisk studie.

Pasienter vil bli rekruttert gjennom hemofilibehandlingssentre (HTC) som gir genterapi til pasienter med hemofili. Etterforskere vil rekruttere pasienter til WFH GTR og legge inn baseline og følge opp data på lang sikt. Det er ingen bestemt sluttdato for dette registeret. For land som har et eksisterende nasjonalt register, tilbyr vi muligheten for å koble databaser direkte.