世界血友病基因治疗联合会登记处 (WFH GTR)

第一个血友病基因治疗产品有望在 2020 年获得上市许可，其他几款产品紧随其后。 随着这些新疗法在不久的将来进入市场，作为一个社区，我们有责任确保我们有适当的措施来长期监测预期的、意外的和未知的安全问题，以及疗效持续时间学期。 低发生率的不良事件需要在很长一段时间内监测大量患者，因此需要全球倡议。

为了满足这一需求，世界血友病联合会 (WFH) 在多方利益相关者指导委员会的指导下，正在开发和实施 WFH 基因治疗登记处 (GTR)。 WFH GTR 的目的是提供一个数据库，其中将收集和存放来自世界各地接受基因治疗的 PWH 的长期数据。

WFH GTR 指导委员会由血液学家、临床试验师、方法学家、流行病学家、制造商和患者倡导者组成。 所有利益相关者都有责任确保这一重要举措的成功。

WFH GTR 将收集全球所有通过临床试验或上市后接受基因治疗产品的血友病患者的人口统计学、安全性和有效性数据的核心集。 核心数据集目前正在开发中；全球实施计划正在最后确定中。 数据库供应商将在 2020 年第一季度根据向多家数据库供应商发出的提案请求选出。 WFH GTR 的数据库将于 2020 年第二季度开始开发，目标是在 2020 年底第一个基因治疗产品可供患者使用时准备好最终数据库。 届时，我们还将开始招募通过临床试验接受基因治疗的患者。

患者将通过为血友病患者提供基因治疗的血友病治疗中心 (HTC) 招募。 研究人员将招募患者进入 WFH GTR，并输入基线并长期跟踪数据。 此注册表没有确定的结束日期。 对于已有国家注册的国家，我们提供直接链接数据库的可能性。