El Registro de Terapia Génica de la Federación Mundial de Hemofilia (WFH GTR)

Se espera que el primer producto de terapia génica para la hemofilia reciba la autorización de comercialización en 2020, seguido de cerca por varios otros. Con estas nuevas terapias llegando al mercado en un futuro próximo, nos corresponde a nosotros como comunidad asegurarnos de contar con medidas para permitir el seguimiento de los problemas de seguridad esperados, inesperados y desconocidos, así como la duración de la eficacia, a largo plazo. término. Los eventos adversos de baja incidencia requieren el seguimiento de un gran número de pacientes, durante un largo período de tiempo, lo que requiere una iniciativa global.

Para satisfacer esta necesidad, la Federación Mundial de Hemofilia (FMH), bajo la dirección de un comité directivo de múltiples partes interesadas, está desarrollando e implementando el Registro de Terapia Génica (GTR) de la FMH. El objetivo del GTR de la FMH es proporcionar una base de datos en la que se recopilarán y almacenarán datos a largo plazo sobre las PCH que reciben terapia génica en todo el mundo.

El comité directivo del GTR de la FMH está compuesto por hematólogos, especialistas en ensayos clínicos, metodólogos, epidemiólogos, fabricantes y defensores de pacientes. Todas las partes interesadas tienen un papel que desempeñar para garantizar el éxito de esta importante iniciativa.

El GTR de la FMH recopilará un conjunto básico de datos demográficos, de seguridad y eficacia sobre todos los pacientes con hemofilia que reciben un producto de terapia génica a través de un ensayo clínico o posterior a la comercialización, desde cualquier parte del mundo. El conjunto de datos básicos está actualmente en desarrollo; y se está finalizando el plan de implementación global. Se seleccionará un proveedor de base de datos en el primer trimestre de 2020, en función de una solicitud de propuestas que se envió a varios proveedores de bases de datos. La base de datos para el GTR de la FMH comenzará a desarrollarse en el segundo trimestre de 2020, con el objetivo de tener una base de datos final lista para su lanzamiento a finales de 2020, cuando el primer producto de terapia génica esté disponible para los pacientes. En este momento, también comenzaremos a reclutar pacientes que hayan recibido terapia génica a través de un ensayo clínico.

Los pacientes serán reclutados a través de centros de tratamiento de hemofilia (HTC) que brindan terapia génica a pacientes con hemofilia. Los investigadores reclutarán pacientes en el GTR de la FMH e ingresarán los datos de referencia y de seguimiento a largo plazo. No hay una fecha de finalización determinada para este registro. Para los países que tienen un registro nacional existente, ofrecemos la posibilidad de vincular bases de datos directamente.