Registro della terapia genica della Federazione mondiale dell'emofilia (WFH GTR)

Il primo prodotto di terapia genica per l'emofilia dovrebbe ricevere l'autorizzazione all'immissione in commercio nel 2020, seguito da molti altri. Con queste nuove terapie che arriveranno sul mercato nel prossimo futuro, spetta a noi come comunità garantire di disporre di misure in atto per consentire il monitoraggio di problemi di sicurezza attesi, imprevisti e sconosciuti, nonché la durata dell'efficacia, nel lungo periodo termine. Gli eventi avversi a bassa incidenza richiedono il monitoraggio di un gran numero di pazienti, per un lungo periodo di tempo, rendendo necessaria un'iniziativa globale.

Per soddisfare questa esigenza, la World Federation of Hemophilia (WFH), sotto la guida di un comitato direttivo multi-stakeholder, sta sviluppando e implementando il WFH Gene Therapy Registry (GTR). Lo scopo del WFH GTR è quello di fornire un database in cui saranno raccolti e ospitati i dati a lungo termine sui PWH che ricevono la terapia genica da tutto il mondo.

Il comitato direttivo del WFH GTR è composto da ematologi, sperimentatori clinici, metodologi, epidemiologi, produttori e sostenitori dei pazienti. Tutte le parti interessate hanno un ruolo nel garantire il successo di questa importante iniziativa.

Il WFH GTR raccoglierà una serie di dati demografici, di sicurezza ed efficacia, su tutti i pazienti con emofilia, che ricevono un prodotto di terapia genica tramite una sperimentazione clinica o post-marketing, da qualsiasi parte del mondo. Il set di dati di base è attualmente in fase di sviluppo; e il piano di attuazione globale è in fase di finalizzazione. Un fornitore di database sarà selezionato nel primo trimestre del 2020, sulla base di una richiesta di proposte inviata a diversi fornitori di database. Il database per il WFH GTR inizierà lo sviluppo nel secondo trimestre del 2020, con l'obiettivo di avere un database finale pronto per il lancio entro la fine del 2020, quando il primo prodotto di terapia genica sarà disponibile per i pazienti. In questo momento, inizieremo anche il reclutamento di pazienti che hanno ricevuto la terapia genica attraverso una sperimentazione clinica.

I pazienti saranno reclutati attraverso i centri di trattamento dell'emofilia (HTC) che forniscono la terapia genica ai pazienti con emofilia. Gli investigatori recluteranno i pazienti nel WFH GTR e inseriranno i dati di riferimento e di follow-up a lungo termine. Non esiste una data di fine determinata per questo registro. Per i paesi che dispongono di un registro nazionale esistente, offriamo la possibilità di collegare direttamente i database.