Registre de thérapie génique de la Fédération mondiale de l'hémophilie (WFH GTR)

Le premier produit de thérapie génique pour l'hémophilie devrait recevoir une autorisation de mise sur le marché en 2020, plusieurs autres suivront de près. Avec l'arrivée prochaine de ces nouvelles thérapies sur le marché, il nous incombe, en tant que communauté, de nous assurer que nous avons mis en place des mesures permettant de surveiller les problèmes de sécurité attendus, inattendus et inconnus, ainsi que la durée d'efficacité, sur le long terme. terme. Les événements indésirables à faible incidence nécessitent le suivi d'un grand nombre de patients, sur une longue période, nécessitant une initiative mondiale.

Pour répondre à ce besoin, la Fédération mondiale de l'hémophilie (FMH), sous la direction d'un comité directeur multipartite, développe et met en œuvre le Registre de thérapie génique (GTR) de la FMH. L'objectif du GTR de la FMH est de fournir une base de données dans laquelle des données à long terme sur les PWH qui reçoivent une thérapie génique du monde entier seront collectées et hébergées.

Le comité directeur du GTR de la FMH est composé d'hématologues, d'expérimentateurs cliniques, de méthodologistes, d'épidémiologistes, de fabricants et de défenseurs des droits des patients. Tous les intervenants ont un rôle à jouer pour assurer le succès de cette importante initiative.

Le GTR de la FMH recueillera un ensemble de base de données démographiques, d'innocuité et d'efficacité, sur tous les patients atteints d'hémophilie, qui reçoivent un produit de thérapie génique via un essai clinique ou après la commercialisation, de n'importe où dans le monde. L'ensemble de données de base est actuellement en cours de développement ; et le plan global de mise en œuvre est en cours de finalisation. Un fournisseur de bases de données sera sélectionné au premier trimestre 2020, sur la base d'une demande de propositions qui a été envoyée à plusieurs fournisseurs de bases de données. La base de données du GTR de la FMH commencera à se développer au deuxième trimestre 2020, dans le but d'avoir une base de données finale prête à être lancée d'ici la fin de 2020, lorsque le premier produit de thérapie génique sera disponible pour les patients. À ce moment-là, nous commencerons également le recrutement de patients ayant reçu une thérapie génique dans le cadre d'un essai clinique.

Les patients seront recrutés par l'intermédiaire des centres de traitement de l'hémophilie (CTH) qui offrent une thérapie génique aux patients atteints d'hémophilie. Les enquêteurs recruteront des patients dans le GTR de la FMH et saisiront les données de référence et de suivi à long terme. Il n'y a pas de date de fin déterminée pour ce registre. Pour les pays qui disposent d'un registre national existant, nous offrons la possibilité de relier directement les bases de données.